Author: Lorna Nicholas

投资者已经为Alterity Therapeutics (ASX: ATH)提供了3500万澳元的投资，用于研发治疗帕金森病(尤其是多发性系统萎缩症(MSA))的主要药物。 该公司的先导化合物ATH434吸引了越来越多的科学和临床兴趣，最近的融资获得了澳大利亚、美国和英国机构投资者的资金。 在接受Small Cap采访时， 董事长兼首席执行官Geoffrey Kempler表示，他对公司的发展前景感到“非常兴奋”，因为股东们意识到，他们的钱投在了“聪明、负责任、久经考验的手”身上。 他说，ATH434有“巨大的潜力来帮助很多人”，特别是当“帕金森疗法的医疗需求无法满足”的时候。 Kempler表示，作为确保ATH434成功的战略的一部分，他已经组建了一个由首席医疗官David Stamler博士领导的“团队”。 Kempler先生说，Stamler博士之前已经成功地通过了类似药物的试验，并获得了美国食品药品管理局和欧洲的监管机构的批准。 他补充说，Stamler博士选择参与ATH434的开发，投资者对他的加入感到“极大的安慰”。 Alterity已经在欧盟和美国获得了ATH434孤儿药的地位，这对股东来说是很有利的。 Kempler表示，随着Alterity在ATH434方面的进展，其它制药公司和利益相关者也在密切关注它。 关于MSA 作为一种神经退行性疾病，MSA的运动症状与帕金森氏症相似，会导致运动迟缓、僵硬和震颤。MSA患者在疾病早期还存在自主运动协调性降低和步态不稳定。 它还会损害维持正常血压、肠道功能和膀胱控制的能力。 这种疾病往往在50岁后出现症状并迅速发展。随着病情发展，患者还会出现吞咽困难、声带瘫痪和更大程度的不活动。 最终导致严重残疾和死亡。 Kempler指出，目前的治疗方法包括药物治疗和改变生活方式来管理系统。然而，对于这种“毁灭性”疾病背后的潜在原因，目前还没有治愈或治疗方法。 第一阶段试验结果 Alterity的一期研究评估了健康成人和老年成人志愿者的安全性、耐受性和药代动力学。 结果显示，ATH434可以通过血脑屏障，同时耐受良好，被认为是安全的。 Alterity正试图通过靶向对正常神经元功能至关重要的- 突触核蛋白来治疗MSA的潜在原因。通过口服，ATH434通过重新分配不稳定的铁，从而抑制蛋白质的聚集，消除氧化应激的根本原因。在MSA动物模型中，ATH434保存了神经元并改善了运动功能。 在帕金森病和MSA等情况下，突触核蛋白聚集，导致细胞功能障碍和死亡。正是这种神经损伤支撑了多发性硬化症的症状。 Stamler博士说，该药物有可能“影响疾病的各个方面——运动症状、血压问题、步态和平衡，甚至肠道和膀胱功能障碍”。 生物利用试验巩固了二期的成功 上个月末，Alterity宣布，它已经开始在美国招募MSA患者参与一项生物利用研究，这项研究是与范德比尔特大学医学中心合作进行的，由神经学副教授、首席研究员Daniel Claassen指导。 根据Alterity的说法，bioMUSE是一项自然历史试验，将跟踪MSA患者的进展，而不需要进行研究性药物治疗。 肯普勒先生说，这项研究将为明年中期计划的第二阶段研究提供早期MSA患者的“重要信息”。 他补充说，通过确定合适的疗效终点并跟踪MSA症状的变化，生物利用试验将降低二期研究的风险，提高其成功的机会。 鉴于缺乏治疗MSA的可用疗法，肯普勒估计，ATH434单在美国的销售额就可能达到5.5 – 7.25亿澳元。 正在进行的研究和发现 除了ATH434，Kempler先生说，Alterity还有其他可能治疗多种疾病的新药物。 目前，该公司正在评估其药物PBT2作为抗菌剂的使用。 因此，Kempler预计，随着Alterity继续其研发之旅，该公司将获得“许多新的成功”。