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生物技术公司Alterity Therapeutics (ASX: ATH)获得了Michael J Fox基金会帕金森研究基金的资助，以确定其领先候选药物ATH434在帕金森病临床试验中的最佳剂量。 这笔49.5万美元(64.15万澳元)的资金是该公司从该基金会获得的第二笔资金，将用于在灵长类动物模型中评估ATH434的药理特性，以确定未来试验的剂量。 Alterity正试图治疗帕金森病的根本原因，特别是多系统萎缩(MSA)。 一期临床试验评估了其先导药物ATH434在健康成人和老年志愿者中的安全性、耐受性和药代动力学。 据Alterity新任命的首席执行官David Stamler博士介绍，MSA的二期临床试验将于今年晚些时候开始。 “ATH434目标α-突触核蛋白通过再分配多余的错误折叠和聚集不稳定铁……可能扩展到其他帕金森疾病涉及到α-突触核蛋白一直是我们的战略的一部分,这些资金允许我们再一步实现一个程序在帕金森病,”他说。 Stamler博士将Michael J Fox基金会描述为“一个不可思议的组织，站在帕金森病研究和治疗创新的前沿。帕金森病至今无法治愈，影响着全球约700万至1000万人。” 第二常见的年龄相关神经退行性疾病 根据Alterity的研究，帕金森氏症是仅次于阿尔茨海默氏症的第二大与年龄有关的神经退行性疾病。多巴胺是控制运动的化学物质，当产生多巴胺的脑细胞退化并最终死亡时，多巴胺就会发生。 这种情况被认为是一种“运动障碍”，因为它可以导致震颤、迟缓、僵硬以及平衡和行走方面的问题。然而，它也会引起非运动症状，包括便秘、抑郁和记忆力受损。 这是一种终身的进行性疾病，也就是说随着时间的推移，症状会慢慢恶化。 目前有少量的治疗方法可以治疗某些症状，但目前还无法治愈。帕金森病患者急需新的治疗方法来减缓或阻止疾病的进展，提高生活质量。 ”聚集的蛋白质错误折叠α-突触核蛋白广泛分布于个人的大脑受这些疾病影响,减少累积,ATH434潜在改善这些毁灭性的条件的非机动车发动机和症状,”沃纳Poewe博士研究员迈克尔J福克斯基金会和奥地利因斯布鲁克医科大学的神经学教授,说。 “我期待看到帕金森病临床试验的剂量优化研究的结果，以及这一适应症的未来发展，”他补充道。 该项目将由范德比尔特大学医学中心非临床发展副主任Margaret Bradbury博士、神经病学副教授Daniel Claassen博士以及弗洛里神经科学和精神健康研究所PD研究实验室主任David Finkelstein博士领导。 寻找治疗方法 Michael J Fox基金会于2000年由好莱坞著名演员、Back to the Future中的明星Michael J Fox创立。1991年，29岁的迈克尔被诊断出患有帕金森症。 该基金会致力于通过积极资助的研究议程找到治疗帕金森病的方法，并确保改善治疗方法的发展，为今天的帕金森患者提供帮助。 该基金会声称迄今为止已经资助了超过10亿美元(13亿澳元)的研究项目。

Alterity Therapeutics (ASX: ATH)任命David Stamler博士为公司首席执行官，并负责公司治疗帕金森病药物ATH434的商业化计划。 Stamler博士自2017年6月以来一直在Alterity工作，并将取代1997年创立该公司的Geoffrey Kempler。 Kempler仍将以非执行董事长的身份留在Alterity，并将以顾问的身份出现。 Kempler先生说:“能够为改善数百万神经退行性疾病患者的生活而努力，我感到非常荣幸。” “多年来，我很荣幸能与非常敬业的科学家和临床医生团队一起工作。” Kempler先生补充说，他“很高兴”“才华横溢”的Stamler博士升任首席执行官，领导公司推进帕金森病的治疗。 具有药物开发和商业化经验 新任命的首席医生Stamler曾在Alterity担任首席医疗官和临床开发副总裁超过三年。 除了他在Alterity的时间，Stamler博士在药物开发和商业化方面有“重要的”经验。 这包括获得美国食品和药物管理局(fda)神经学领域的三种新药批准。 Alterity指出，任命Dr Stamler为首席执行官符合公司的商业化计划，其主要化合物ATH434即将进行2期临床试验。 Stamler博士说，他对Alterity治疗神经退行性疾病的新技术感到“兴奋”。 他补充说:“我们正处于一个重要的时刻，我们的先导化合物ATH434进入后期临床试验阶段，我期待现在作为首席执行官领导业务，并推进我们的商业化项目。” 推进ATH434 一期临床试验评估了ATH434在健康成人和老年志愿者中的安全性、耐受性和药代动力学。 试验证明，ATH434能够穿越血脑屏障，且耐受性好，安全性高。 利用ATH434, Alterity正试图治疗帕金森病的潜在病因——特别是多系统萎缩(MSA)。 Alterity相信，ATH434有潜力改善大部分症状，包括运动、血压、步态、平衡，以及排便和膀胱功能障碍。

近日，昆士兰大学的商用车辆UniQuest获得许可，允许Alterity Therapeutics (ASX: ATH)使用其锌离子载体技术对抗超级细菌。 UniQuest授予Alterity全球独家权利，使用其锌离子载体技术开发和商业化治疗方法，使细菌对抗生素重新敏感。 一旦Alterity开始从这项技术的商业化中获得商业收入，它将向UniQuest支付里程碑式的费用和与学术许可相称的版税。 Alterity将结合PBT2锌离子载体技术和其他锌离子载体，使用常用抗生素治疗多药耐药细菌感染。 PBT2已经被发现可以打破许多关键超级细菌的抗生素耐药性，并被专利覆盖到2038年。 最近发表在影响力颇大的期刊《科学转化医学》(Science Translational Medicine)上的研究表明，PBT2可以逆转动物脓毒症模型中的抗生素耐药性。 昆士兰大学教授Mark Walker说，这些研究结果表明PBT2和其他锌离子载体有可能在一系列抗生素中恢复药效。 此外，研究表明，暴露于PBT2和抗生素下的超级细菌产生进一步耐药性的“倾向非常低”。 根据Alterity的说法，这使得它对新疗法产生“不太可能的”耐药性——为PBT2治疗具有耐药性的超级细菌铺平了道路，而不会成为问题的一部分。 抗生素耐药性日益突出的全球性问题 Alterity董事长兼首席执行官Geoffrey Kempler指出，每年有70万人死于抗生素耐药性病原体。 世界卫生组织宣布耐抗生素细菌对全球健康构成严重威胁。 PBT2已被发现可以打破世界卫生组织名单上的大多数关键病原体的耐药性。 “我们的合作者开发的方法是新颖的，有可能是革命性的。” “现有的抗生素正在失去对抗这些感染的能力，而随着病原体不断适应，科学正在努力跟上它们的步伐。” Kempler先生说:“因为我们可以将PBT2与现有的抗生素相结合，其中许多是非专利抗生素，这种方法对多样性具有强大的商业价值。” 他补充说，冠状病毒扩大了这一需求，因为与该疾病相关的许多继发性细菌感染会导致死亡。 他说:“对有效抗菌药物的需求非常高。”

Alterity Therapeutics (ASX: ATH)获得了其下一代化合物的美国专利，该化合物旨在帮助治疗帕金森氏症和阿尔茨海默氏症以及其他神经退行性疾病。 今年3月，该公司向美国专利商标局(US patent and Trademark Office)申请了这项专利，然后接受了优先审查。 它是基于Alterity的内部发现研究，是其下一代神经生成疾病药物开发组合的核心。 “治疗疾病的化合物和方法”专利包括150多种新型药物组合物，可重新分配与这些疾病有关的不稳定铁。 Alterity董事长兼首席执行官Geoffrey Kempler表示，这项广泛的专利“为公司奠定了良好的基础”，因为该公司正在研究神经退行性疾病的多种治疗方法。 Kempler先生解释说:“对于神经退行性疾病患者大脑中铁含量升高的影响，临床和科学上的关注正在不断增加。” “Alterity一直处于该领域研究和药物开发的前沿，我们有重要的研究支持我们当前和未来的药物开发努力。” Kempler先生补充说，这项专利将促进Alterity的药物开发计划，以解决一些最具破坏性的脑部疾病，这些疾病几乎没有或没有治疗选择。 该专利为Alterity提供了20年的技术专有权，并支持该公司的产品组合，包括铅化合物ATH434。 多系统萎缩 Alterity公司的ATH434治疗帕金森病多系统萎缩(MSA)正在接受评估。 MSA是一种神经退行性疾病，其运动症状与帕金森氏病相似，会导致自主运动协调能力的丧失。 它还损害维持正常血压、排便功能和膀胱控制的能力。 MSA通常在50岁后出现症状并迅速发展。随着病情的进展，患者还会出现吞咽困难增加、声带麻痹和更大程度的不活动。 它最终导致严重的残疾和死亡。 在1期临床试验中，Alterity在成人中安全性、耐受性和药代动力学方面都取得了积极进展，该公司已经开始招募MSA患者参加生物利用试验。 这项研究的重要信息将用于计划2021年年中进行的二期临床试验。

以神经退行性疾病为重点的生物技术Alterity Therapeutics (ASX: ATH)宣布，其主要候选药物ATH434的新的临床和实验药理学数据已证实，该药物可以减少多系统萎缩(MSA)患者的突触核蛋白病理，保护神经元并改善运动表现。 新数据来自一项在多系统萎缩动物模型上测试ATH434的实验，并被选为在2020年帕金森病和运动障碍国际大会和美国神经学协会2020年年会上发表。 Alterity还将提供其ATH434一期研究的心脏安全数据，这标志着此类信息将首次与神经障碍领域的国际临床医生和研究人员小组共享。 心脏数据——重点是评估心脏电活动的心电图QT间隔——强化前1期临床研究的结果显示,药物一般耐受良好的剂量和有不良事件与安慰剂在成人和老年人志愿者。 所提供的数据表明在临床试验剂量下没有心脏责任的证据。 尚未被满足的医疗需求 ATH434是一种口服生物利用的、脑渗透剂、小分子-synuclein聚集抑制剂，用于治疗帕金森病相关的MSA。 MSA是一种罕见的快速进展的神经系统疾病，影响成年人，并没有明确的原因。 除了帕金森病的运动症状外，MSA患者还可能丧失自主运动协调能力，以及非自主身体功能(如血压、肠道和膀胱控制)的调节功能受损。 随着病情的发展，日常活动越来越困难，吞咽困难增加、声带瘫痪、进行性瘫痪、平衡能力差等并发症也越来越突出。 症状往往出现在50岁以后，并迅速发展，导致严重残疾。 目前，与帕金森病治疗有关的医疗需求尚未得到满足，帕金森病患者的大多数症状无法通过现有药物得到充分解决。 上个月，Alterity宣布，在与美国食品和药物管理局(US Food and Drug Administration)进行讨论后，该公司已确定了ATH434在MSA的发展路径，并打算寻求全球发展战略。

替代药物开发商Alterity Therapeutics (ASX: ATH)已经获得了美国食品和药物管理局(FDA)关于其多系统萎缩(MSA)实验治疗的发展路径的指导，MSA是一种目前尚未获得批准治疗的帕金森病。 该公司在ASX和纳斯达克两地上市(股票代码为ATHE)，去年成功完成主要候选药物ATH434的一期临床试验后，该公司与FDA进行了会面。 会议的目的是获取该化合物临床开发计划的信息，并为Alterity接收其二期研究设计的反馈。 会议得出的结论包括支持第二阶段研究所需的非临床研究的共识，以及FDA对研究设计关键方面的支持，包括提议的患者群体、安全性监测计划和试验期间药物暴露评估策略。 Alterity首席医疗官David Stamler博士表示，这次会议为公司开展二期研究提供了“明确的前进道路”。 他说:“FDA清楚地认识到MSA的严重性，也认识到需要新的治疗方法来解决这种毁灭性的孤儿病。” 没有批准治疗MSA MSA是一种罕见的、进展迅速的神经系统疾病，影响成年人，没有已知的原因。 这种情况与帕金森氏症患者表现出类似的运动症状，如肌肉失去控制。 患有MSA的个体还可能失去协调自主运动的能力，并体验到不自主身体功能的调节功能受损，包括血压、肠道和膀胱控制。 不幸的是，治疗帕金森氏症的药物并不能解决大多数这些症状。 由于没有批准的治疗MSA，也没有关于可接受的疗效终点的监管先例。 Alterity公司表示，他们将与FDA合作开发最适合MSA患者研究的终末点。 自然历史研究 为了开发MSA临床研究的终点，FDA鼓励Alterity使用其与田纳西州纳什维尔范德比尔特大学医学中心临床和神经成像专家计划的自然历史研究数据。 这项名为bioMUSE的研究将招募早期MSA患者，并对临床参数和生物标志物的变化进行长达一年的跟踪。 根据Alterity，该研究对于确定所选患者群体的疾病进展特征和优化临床试验设计很重要。 国际监管策略 Alterity也在欧洲和澳大利亚寻求监管途径，计划与欧洲当局会面。 “考虑到新冠病毒时代研究和招聘的不确定性，以及需要将受影响最小的地点作为目标，公司谨慎地在世界各地确定和招聘地点，并保持选择性，”它说。