总部位于墨尔本的 Neuren Pharmaceuticals (ASX: NEU) 宣布其北美合作伙伴 Acadia Pharmaceuticals (NASDAQ: ACAD) 已获得美国食品和药物管理局 (FDA) 批准，Neuren 的主要候选药物 Daybue (trofinetide) 用于治疗患雷特综合征的成人和儿童。
该药物是世界上第一个也是唯一一个获批的雷特综合征治疗药物，预计将于 4 月底以口服溶液的形式投放美国市场。
Trofinetide 的作用是减少大脑中的炎症，阻止某些类型的细胞变得过度活跃，并增加天然存在的 IGF-1 蛋白的数量。
在研究中，服用曲非奈肽的参与者在几个关键领域都有改善，包括社交沟通、小肌肉运动技能和呼吸。
重要里程碑
Acadia 首席执行官 Steve Davis 表示，此次批准是雷特综合征社区的一个重要里程碑。
他说：“作为 FDA 批准的第一种治疗雷特综合征的药物，Daybue 有可能为患者及其家人的生活带来有意义的改变，因为他们缺乏治疗各种使人衰弱的症状的选择。”
“我们感谢所有为使今天成为现实做出贡献的雷特综合征患者、护理人员和临床研究人员，我们期待尽快将 Daybue 带给患者。”
朝着正确的方向迈进
Neuren 首席执行官 Jon Pilcher 表示，FDA 的批准是朝着正确方向迈出的一步。
“许多人在实现这一历史性成果的漫长旅程中表现出了极大的决心……雷特综合症社区表现出了最大的决心，我为他们感到高兴，”他说。
“这是一个转型里程碑，它使我们能够充分利用未来的机会，因为我们正在努力改变其他四种神经发育障碍。”
Neuren 正在对第二个候选药物 NNZ-2591 进行第二阶段试验，用于治疗 Phelan-McDermid、Angelman、Pitt Hopkins 和 Prader-Willi 综合征。
所有项目均已在美国获得孤儿药称号，该称号承认罕见和严重疾病的迫切未满足临床需求，并提供激励措施以鼓励开发新疗法。
许可协议
2018 年，Neuren 和 Acadia 签订了独家许可协议，由 Acadia 在美国、加拿大和墨西哥开发和商业化 trofinetide，用于治疗雷特综合症和其他适应症。
Neuren 保留北美以外国家对该药物的所有权利，并拥有在这些地区使用 Acadia 生成的所有数据的全额支付、不可撤销的许可。
Neuren 打算通过合作伙伴进行 trofinetide 的注册和商业化，目前正在推进与许多第三方的讨论。
该公司没有必要的批准或可用的药物供应来启用任何同情使用或指定患者计划。
Neuren 已获得与 FDA 批准相关的罕见儿科疾病优先审查凭证，这使该公司有权在六个月而不是标准的 10 个月内对 Daybue 进行监管审查。
罕见疾病
雷特综合症是一种复杂且罕见的神经发育障碍，通常由 MECP2 基因的基因突变引起，该基因对神经细胞的正常功能至关重要。
该病症的特点是在 6 至 18 个月大之前有一段正常发育期，随后随着获得的沟通技巧和有目的的手部使用的丧失而出现显着的发育倒退。
症状还可能包括出现手部刻板印象（如拧手和拍手）和步态异常。
据信，雷特综合征在美国影响了多达 9,000 名患者，确诊人数约为 4,500 名。
