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制药公司Amplia Therapeutics (ASX: ATX)因其局灶性粘附激酶抑制剂AMP945获得了美国食品和药物管理局的第二个孤儿药指定。 AMP945被批准用于治疗被称为特发性肺纤维化的慢性肺部疾病，这意味着Amplia将有资格获得FDA免除费用，临床试验方案援助和其他奖励。 此外，如果Amplia确保美国AMP945治疗特发性肺纤维化的监管许可，该药物将有资格在FDA管理的市场7年的排他性。 第一期临床试验 Amplia公司董事总经理John Lambert博士表示，该公司将在今年晚些时候开始在健康志愿者中进行第一阶段临床试验，以证实该药物的耐受性良好。 他说:“这一认定进一步证实了我们正在为我们的专利局灶性粘附激酶抑制剂提供更多的机会。” “第一阶段将提供安全性、药代动力学和探索性药效学数据，使AMP945在明年进入癌症和特发性肺纤维化患者的第二阶段临床试验。” 没有任何已知的原因 特发性(或“未知原因”)肺纤维化是一种罕见的疾病，它会导致肺气囊(或肺泡)周围的组织变厚并留下疤痕。 疤痕使肺部变硬，这使得病人越来越难以深呼吸，并减慢了血液中氧气的输送速度，以便将氧气输送到身体的其他部位。 据估计，特发性肺纤维化在美国影响超过13万人，在全世界影响超过300万人。 如果不及时治疗，该病可对患者的生活质量产生重大影响，中位预后可达5年。 Pirfenidone和nintedanib是迄今为止仅有的两种已获批准使用的药物，尽管它们可以将疾病的进展速度减缓50%，但它们无法永久治疗疾病。 在使用行业标准的化学诱导肺纤维化模型的临床前研究中，AMP945成功地减少和逆转了纤维化(或硬化)组织的形成。 行为模式 AMP945作为Amplia的先导药物候选，有多种作用模式，适合于合并到具有挑战性的癌症治疗方案中，如影响胰腺、卵巢、乳房和肺的癌症。 今年3月，Amplia公司获得了第一个孤儿药物AMP945用于治疗胰腺癌。 当时对其在美国食品和药物管理局的申请的快速审查突出了对新的治疗选择的认识，以对抗致命的疾病的需要。 同一个月，Amplia公司提出了一项国际专利申请，涵盖了AMP945的首选盐形式，将在未来的临床试验中使用。 如果获得批准，该申请将为AMP945提供额外的专利覆盖范围，直至2039年。

制药公司Amplia Therapeutics (ASX: ATX)的局灶性粘附激酶抑制剂(FAKi) AMP945获得了美国食品和药物管理局(FDA)的监管批准，这是一种新的胰腺癌治疗方法。 该公司表示，该药物是一种“纯发挥”抑制剂，具有优越的特异性，有望在明年进入第二阶段试验。 更广泛地说，Amplia公司正在开发一系列针对癌症和纤维化的FAK抑制剂。在癌症免疫学领域，FAK是一个越来越重要的目标，公司在胰腺癌和卵巢癌领域有特别的发展重点。 今天早些时候，Amplia公司告诉市场，FDA已经授予AMP945一种所谓的“孤儿药”的称号，这实际上意味着这家制药公司将有资格获得费用减免，临床试验协议援助和一系列其他奖励来帮助新药的进展。 孤儿药通常用于治疗罕见疾病，即“孤儿病”，这意味着在没有政府和监管机构的帮助下，此类药物的研发可能面临财务风险。 如果FDA批准AMP945用于胰腺癌的治疗，那么Amplia也有资格在FDA管理的市场中享有7年的独家市场经营权。 罕见但商业上可行 今年晚些时候，Amplia公司打算在健康的志愿者中对AMP945进行一期临床试验，以确认这种药物的耐受性和安全性。 如果试验成功，该公司计划在2021年开始对AMP945在癌症患者中的第一阶段临床研究。 Amplia声称AMP945有多种作用模式，这使它成为一个有吸引力的候选人纳入治疗方案难以治疗的固体纤维性癌症，如胰腺癌，卵巢癌，乳腺癌和肺癌。 尽管免疫肿瘤学(I-O)药物最近取得了成功，但它们在纤维性肿瘤中的应用却取得了有限的成功。 最近的研究表明，FAK在这些高纤维化肿瘤中显著上调，因此，靶向FAK的药物有可能使肿瘤微环境对I-O和化疗“敏感”。 根据Amplia，抑制FAK也可以直接增加负责攻击肿瘤的免疫细胞的数量，从而进一步放大I-O治疗的效果。 “胰腺癌是一种严重未被满足的医疗需求，FDA将AMP945指定为孤儿药物，这凸显了全球监管机构对支持这种致命疾病的新疗法的兴趣，”Amplia科学顾问委员会成员Paul Timpson教授说。 关于扩大其在FAK抑制剂领域的活动，Amplia公司表示，已经与一家领先的国际商业合同制造商合作开发了药物生产放大化学。 此外，这种生产方法适用于临床试验材料的GMP生产，而且由于这两种分子的合成路线相同，大规模生产应该是“高成本效益的”。