生物制药公司Antisense Therapeutics (ASX: ANP)宣布其针对杜氏肌营养不良症(DMD)的免疫调节疗法ATL1102达到了要求的安全标准，并在其二期临床试验中取得了“强烈的初始疗效”。 试验结果也得到了一些科学家、研究人员和其他了解试验参数和终点的医学专业人士的口头支持。 在第2期试验中，9名非卧床的DMD患者每周皮下注射1次，持续24周。 总的来说，该研究表明，使用ATL1102可以“在不同的运动功能和强度的测量上取得一致的改善或稳定”。 这一消息意味着，ATL1102可能会进入“关键”阶段的2b试验，可能在年底前启动并运行。 此外，该公司还表示，最终试验结果也证实了该药物对评估其活性和疗效的次要试验终点的积极影响，包括测量对血液中免疫细胞数量的影响和测量参与者的功能能力。 此外，Antisense研究报告称，对患者上肢肌肉的核磁共振评估显示，该药在稳定前臂肌肉中的脂肪比例方面具有明显的有益作用。 Antisense的数据显示，前臂肌肉中的脂肪比例稳定，功能肌肉质量增加/维持，这对于治疗炎症的药物来说，既“突出”又“出乎意料”。 研究员博士Valeria Ricotti从英国伦敦大学学院儿童健康研究所Great Ormond Street Institute of Child Health University College London解释说,根据核磁共振数据,观察到稳定的脂肪百分比分数ATL1102治疗“不会预期的自然病程DMD即使在皮质类固醇治疗”。 她说:“此外，脂肪比例的稳定与观察到的剩余肌肉面积的维持/增加相结合，提示ATL1102的效果可以保持可收缩的肌肉质量。” “该研究达到了其主要终点，显示ATL1102是安全的和良好的耐受性，没有严重的不良事件的报告，也没有参与者退出研究。因为很少有治疗方案针对不再能行走的杜氏男孩,能使孩子们参加临床试验我感到很欣慰,我十分期待研究的结果,”首席研究员Ian Woodcock博士说ATL1102第二阶段模式试验。 治疗杜氏肌营养不良症 DMD是一种严重类型的肌肉萎缩症，开始于儿童早期，并逐渐恶化，通过持续削弱肌肉组织。根据对这种罕见的遗传性疾病的科学研究，几乎完全的肌肉损失通常首先发生在大腿和骨盆，然后是手臂。 目前，全球约有30万人患有这种疾病，但没有已知的治愈方法或有效的治疗方法。尽管缺乏长期的治疗方法，但患者经常被要求使用皮质类固醇激素来帮助缓解短期的外部症状。 ataluren等现有药物已获准在欧盟有限使用，而被称为“反义寡核”的golodirsen去年已获准在美国使用。 下一个试验阶段 在DMD试验取得令人满意的结果后，Antisense表示，它现在打算将ATL1102提交给2b阶段的试验。 该公司表示，已经与三家欧洲监管机构举行了科学咨询会议，每一家机构都确认普遍接受拟议的试验疗效终点、安全监测计划、12个月的给药时间以及更高剂量的使用。 就目前情况来看，这家生物制药公司已经向欧洲药物管理局提交了一份科学建议，其评估结果将在“年中”公布。一旦收到回应并进行评估，Antisense表示，它将在欧洲和英国准备并提交一份完整的临床试验申请。 该公司还在积极准备提交美国和欧盟ATL1102孤儿药指定申请。 在对ATL1102抗炎作用的观察结果的鼓舞下，反义公司宣布，它还将研究其他潜在的疾病，包括那些用皮质类固醇不能充分控制的疾病，如其他肌营养不良和神经系统疾病。 Antisense Therapeutics的首席执行官Mark Diamond说:“我们的重点是继续规划，并有条不紊地、有效地推动我们的DMD项目通过欧洲的IIb阶段。” “随着我们从监管程序中获得关于下一个试验参数的进一步确定性，这可能会导致早期市场批准，我们将评估资金和试验管理方案，并在2b阶段开始前与感兴趣的潜在合作伙伴进行讨论。”这将使该公司能够考虑最有利的方式，自行或与合作伙伴一起进行这一关键试验，”Diamond表示。