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澳大利亚生物技术公司Nyrada Inc (ASX: NYR)报告了其治疗高胆固醇患者的药物开发项目令人鼓舞的临床前结果。 该公司今天告诉市场，研究结果表明，开发一种治疗高胆固醇血症的单一药片的潜力，以取代正在进行的昂贵的注射。 Nyrada一直在进行一项研究，使用该公司的PCSK9抑制剂药物NYX-PCSK9i治疗健康的供体人淋巴细胞(白细胞)。 当体内含有过多的低密度脂蛋白(LDL，也被称为“坏”胆固醇)时，它会积聚在动脉壁上，限制血流，有可能导致心脏病发作和中风。PCSK9是一种天然产生的蛋白质，在调控过程中起反作用。 根据临床前结果，这些细胞显示低密度脂蛋白受体水平升高，并与已上市的单克隆PCSK9抗体药物evolocumab和alirocumab相当。 无论是添加还是不添加他汀类药物，结果都得到了证实，显示了开发PCSK9-他汀类单丸联合治疗的潜力。 目前治疗高胆固醇的方法 根据Nyrada的研究，估计有70%的心血管疾病风险的患者仅用他汀类药物治疗无法达到他们的目标LDL胆固醇水平。 因此，目前治疗高LDL胆固醇的方法通常包括昂贵且持续的注射，这些注射必须与他汀类药物分开使用。 这些药物包括由Amgen命名为Repatha的evolocumab和由Sanofi和Regeneron以Praluent名称开发的alirocumab 根据Nyrada的数据，在2019财年，Repatha和Praluent PCSK9抑制剂注射剂的总销售额超过9亿美元(12.9亿澳元)。 Nyrada首席执行官James Bonnar表示，拥有一种候选药物，能够在人体细胞模型中与两种市场领先的单克隆PSCK9抗体一样有效，这是一个“巨大的成就”。 他说:“这代表着我们在开发第一个治疗高胆固醇的小分子PCSK9抑制剂的任务中向前迈出了一大步，并提供了一种有吸引力的、成本有竞争力的和方便的治疗替代Repatha和Praluent。” Nyrada科学顾问委员会成员Gilles Lambert教授说，临床前的结果标志着该公司一个令人兴奋的科学里程碑，它表明了为患者提供比常规注射更方便的选择的潜力。 他补充说:“无论是否存在他汀类药物，结果都会出现，这就为Nryada的药物单独使用或与他汀类药物联合使用提供了可能。” 截至今年3月底，Nryada在银行拥有610万澳元现金，同时还在积极寻求各种非稀释融资和合作机会，以开发其候选产品。

Nyrada (ASX: NYR)在其治疗脑损伤的药物开发项目中取得了里程碑式的进展，揭示出其领先的候选化合物可以在未受伤的完整动物大脑中穿过血脑屏障。 这生物技术的脑损伤项目旨在开发一种神经保护药物，以减少脑外伤和中风后的继发性脑损伤，从而提高患者的预后和生存率。 该项目旨在通过减少脑细胞中导致细胞死亡的钙离子的积累来防止这种继发性损伤。 阻塞钙离子积聚 在更早的一项针对中风模型的临床前概念验证功效研究中，Nyrada的化合物NYX-104被发现与接受安慰剂治疗的动物相比，可以显著减少试验对象的脑损伤。 该公司随后开发了一种更强效的化合物，它被称为NYX-242，该化合物显示出一种能以三倍于其效价的速度阻止细胞中钙离子积聚的能力。 Nyrada还利用先导化合物NYX-1010扩大了自己的竞争优势和商业机会。此前，该公司发现了新一代化合物，它们具有不同的分子靶点，但在阻断钙离子方面具有“相当大的效力”。 血脑屏障穿透 Nyrada的另一项临床前药代动力学研究的最新结果表明，在单次静脉注射后30分钟内，就可以在健康动物的大脑中检测到NYX-242和NYX-1010的治疗浓度。 该公司称这是一个“重大发现”，因为它表明这两种药物都能轻易穿过完整的血脑屏障，这是血液成分和形成脑组织的细胞之间的一个保护性屏障。 根据Nyrada的研究，大部分药物不能通过这一屏障到达脑组织中预期的目标，而那些可以很容易地抽出来的药物，也不能积累足够的数量以达到有效的效果。 Nyrada科学顾问委员会主席Gary Housley教授说:“这些最新的研究结果表明，我们有两种有效的化合物，能够以预期的治疗水平或更好的水平轻易地越过血脑屏障。” Nyrada的首席执行官James Bonnar补充说:“有两种有效的候选药物作用于截然不同的目标，以限制有毒的钙离子在脑细胞中的积聚，这是一个巨大的成就。” 下一个步骤 Housley教授说，Nyrada的下一步工作是通过静脉和鼻内给药进行类似的研究，这是在临床环境中“首选”的方法。 预计这些数据将在“未来几周”公布。 Bonnar先生说，最新的数据对公司来说是“令人兴奋的进步”，因为它提供了“坚实的科学基础和极大地降低了脑损伤计划的风险”。 “Nyrada在脑损伤药物研发领域处于领先地位，”他补充说。 据该公司称，诸如机动车事故、跌倒和运动伤害以及中风等事故造成的头部创伤是导致住院和长期康复服务需求的主要原因。

Nyrada (ASX: NYR)今天上午透露，该公司在治疗脑损伤和降低胆固醇的两个主要药物项目上继续取得“重大进展”。 脑损伤项目使用一种神经保护药物来减少脑损伤后的继发性脑损伤(机动车事故、运动损伤、跌倒)或中风。 继发性脑损伤是一种被称为兴奋性毒性的脑细胞死亡过程。 据Nyrada说，头部外伤和中风是住院和长期康复的主要原因。 尼拉达最近发现了新一代更有效的化合物，可以抑制它认为是继发性脑损伤的关键驱动因素。 Nyrada科学顾问委员会主席Gary Housley教授在评论这项研究的进展时说，他“很高兴”，到目前为止的工作已经建立了公司的“信心”，它将带着“高度优化的药物”进入临床。 他补充说:“渐进的细胞兴奋性毒性被认为是造成中风和脑外伤后死亡和长期残疾的主要机制，一种通过调节这过程以改善这些患者预后的药物早就应该问世了。” 降低胆固醇的程序 Nyrada的另一个主要项目是一种降低低密度胆固醇的药物，将其水平降低至不容易引起心血管疾病的水平。 这种药物抑制一种叫做PCSK9的蛋白质，其蛋白质是调节低密度胆固醇的关键。 尼拉达指出，这项研究仍在其目标的轨道上，即到2020年中期确定一个领先的候选方案，这将为人体试验铺垫道路。 Nyrada首席执行官James Bonnar解释说:“大多数患者单独服用他汀类药物无法达到他们的目标低密度胆固醇水平，制药公司正在积极寻找新的更好的方法。” 他补充说:“我们和我们的顾问相信，含有Nyrada PCSK9抑制剂和一种通用的他汀类药物的单一药片将是一种有效的解决方案，能够占领目前每年价值200亿美元的市场份额。” 备足现金和COVID-19预防措施 Nyrada重申，在1月份进行了850万美元的IPO后，该公司的现金状况依然强劲。 为了进一步保持这一点，Nyrada还在寻求各种非稀释性资助和合作机会，以开发其候选药物。 此外，Nyrada声称其运营和供应链不受COVID-19的影响。 不过，该公司表示，它正在采取预防措施，以“隔离”该业务不受任何潜在的全球影响。