Kazia Therapeutics (ASX: KZA)因其主导药物paxalisib治疗弥漫性内源性桥脑胶质瘤(DIPG)被FDA授予罕见儿科疾病指定奖(RPDD)。
RPDD地位意味着Kazia现在有资格获得一个所谓的“罕见的儿科疾病优先评审券”(减压阀)——可专卖的的加速6个月的审查与FDA新药应用程序——如果paxalisib批准治疗DIPG,一种罕见的和高度攻击性儿童脑癌。
Kazia在最近几周发表了几篇关于paxalisib治疗最常见和最具侵袭性的原发性脑癌胶质母细胞瘤的正面报道。
与此同时，2018年10月，在孟菲斯的圣犹大儿童研究医院开始了使用该药物治疗DIPG的第一阶段试验，并于2019年公布了令人满意的顶级安全数据。
该研究现已完成招募，初步疗效数据预计将于今年晚些时候公布，为今后paxalisib的开发提供指导。
商业化paxalisib
除了胶质母细胞瘤和DIPG之外，paxalisib对不同类型脑癌的研究也在进行中。
Kazia预计在今年剩余时间内获得其他试验的初步疗效数据。
在6月给美国癌症研究协会(AACR)的报告中，Kazia透露了正在进行的paxalisib治疗胶质母细胞瘤的2期研究的中期分析。该公司表示，其研究确定了接受帕罗昔立b治疗的患者的中位总生存期为17.7个月，而历史对照组接受替莫唑胺治疗的患者的中位总生存期为12.7个月，后者是现有的治疗标准。
Kazia表示，该公司在胶质母细胞瘤研究方面收到了“近几个月非常积极的数据”，该药物“正按计划”启动注册的第三期研究，目前还在进行资金讨论。
Kazia的首席执行官James Garner博士表示，Kazia希望“在未来几年内”进入这个市场。
根据GlobalData发布的一份报告，尽管目前的发展趋势是解决未被满足的需求，但分析师估计，胶质母细胞瘤的市场规模将超过每年15亿美元，而这些需求在很大程度上“受到临床开发困难的阻碍”。
RPDD程序
2012年，FDA将RPDD项目纳入其运作，通过向私营制药公司提供激励措施，进一步开发治疗严重和危及生命的罕见儿科疾病的药物。
典型的是，患有RPDD的药物被批准用于治疗影响年幼儿童的疾病，在美国，这些疾病的年发病率低于20万，而且严重或危及生命。
Kazia称，在这种罕见的儿科疾病获得上市许可时，PRV代表了“最重要的”激励因素，并引用了过去PRV以“数千万至数亿美元”的价格出售的案例。
PRV有效地将FDA对任何药物未来上市申请的审查期从12个月缩短到6个月，Kazia乐观地认为，它有可能将PRV转移到一家推出10亿美元药物的大公司。
“对于诊断为DIPG的患者，目前没有FDA批准的药物治疗，诊断后的平均生存期约为9.5个月，”Garner博士说。
FDA批准RPDD认可了我们迄今为止的努力和成就，这使我们能够将paxalisib作为DIPG的潜在疗法向前推进。我们继续受到该领域合作者的奉献精神的鼓舞，并致力于了解paxalisib是否能够帮助这个具有巨大挑战的儿科疾病。”
此外，不久之后，paxalisib可能会得到其他应用。
Garner博士说:“尽管我们对paxalisib的主要研究对象仍是胶质母细胞瘤，但我们也一直在投入越来越多的精力开发用于治疗儿童脑癌的药物。”
