运动神经元疾病(MND)慈善机构FightMND向肿瘤公司PharmAust (ASX: PAA)提供了一笔资金，用于一期试验，以检验其旗舰候选药物莫奈太尔对MND的影响。
PharmAust将获得881,085澳元用于人体试验，该试验预计将于明年开始，在墨尔本伯利恒加略山医疗保健中心（Calvary Health Care Bethlehem）和悉尼麦考瑞大学招募患者。
该公司在开发莫奈太尔方面有三步走的战略，包括用于治疗狗的癌症、对冠状病毒的重新治疗以及作为一种抗神经退行性疾病药物。
上个月，PharmAust概述了其明年的研发目标，其中包括达成协议，用于治疗多发性硬化症和其他中枢神经系统疾病的基于莫奈太尔的产品的商业化开发。
多发性硬化症，又称肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)，是一种罕见的、必然致命的神经系统疾病，不仅给患者、家属和护理人员带来了极其沉重的负担，而且还带来了巨大的社会经济成本。
目前的治疗方案价格昂贵，只能试图控制疾病进展和控制症状，无法治愈。
莫奈太尔如何帮助对抗MND
根据PharmAust的研究，莫奈太尔是一种MTOR抑制剂，可诱导自噬，自噬是一种清除与MND/ALS病因相关的神经细胞内处理不当和过量的细胞内蛋白的机制。
该公司假设，莫奈太尔将通过调节与这些蛋白质相关的问题，从而减少MND相关症状，从而有益于患者的神经细胞健康。
PharmAust注意到最近的一个证明，通过自噬抑制mTOR“与目前ALS/MND标准护理的利鲁唑协同治疗”。
“这意味着，这项试验的成功可能会为患者提供更多的选择，无论是使用独立疗法还是联合疗法，”声明中说。
FightMND
FightMND是澳大利亚MND研究的主要独立资助者。2014年，前南非足球联盟(AFL)球员兼教练Neale Daniher成立了该组织，一年前，他被诊断出患有这种疾病。
该公司的年度筹款活动The Big Freeze，包括出售其标志性的蓝帽子，今年筹得创纪录的1,190万澳元，用于资助研究更有效的治疗方法和治疗多发性硬化症的方法。
FightMND的拨款将资助一个专门的莫奈太尔平板制造项目，试验期间的参与者评估和监测，以及一个独立的临床研究组织来协助试验管理。
第一阶段试验准备
墨尔本的试验将由Susan Mathers博士监督，而悉尼的试验将由悉尼大学运动神经元疾病研究中心医学与健康研究学院的Dominic Rowe教授领导。
PharmAust表示，第一阶段试验的准备工作已经开始，尽管还在等待机构人类研究伦理委员会的批准，招募工作将“尽快在2021年”开始。
FightMND的资助协议使PharmAust拥有从研究中产生的所有知识产权。
PharmAust首席科学官Richard Mollard博士说，PharmAust期待在试验中协助Mathers博士和Rowe博士。
“PharmAust感谢FightMND和它的捐赠者，特别是病人，他们的家人和朋友以及他们的支持网络，”他说。
