在获得伦理批准后，PharmAust (ASX: PAA)正准备在12月第一季度开始I期临床试验，这将评估其monepantel用于运动神经元疾病患者的疗效。
Monash Health的伦理批准使PharmAust有能力继续进行monepantel (MPL)治疗肌萎缩性侧索硬化症/运动神经元疾病(ALS/MND)患者的I期临床试验。
fight tmnd, Calvary HealthCare Bethlehem(墨尔本)和Macquarie University(悉尼)将在试验方面进行合作，FightMND将提供881,085澳元以促进研究。
领导这项试验的是来自Calvary的Dr Susan Mathers和来自麦考瑞大学的Professor Dominic Rowe。
多中心开放标签试验将测试MPL在12名ALS/MND患者中的安全性。
疗效的测量也包括在内，因此研究可以扩展到第二阶段设置。
PharmAust的首席科学官Dr Richard Mollard说，该公司“荣幸”和“高兴”能与专家们一起工作，共同的目标是为ALS/MND患者找到积极的治疗结果。
Dr Mollard补充说:“PharmAust特别感谢FightMND及其所有支持者，是他们使这类工作成为可能。”
孤儿药物名称
PharmAust预计美国食品和药物管理局将“适时”指定用于治疗MND的MPL孤儿药。
根据PharmAust的说法，孤儿项目将提供一系列财政和支持福利，包括税收减免、费用减免和市场排他性。
如果批准，PharmAust的一个好处是，它将能够使用MPL治疗MND在赞助者的要求。
ALS/MND疾病和临床前研究
肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS/MND)是一组影响控制人体日常活动和呼吸等重要功能的神经细胞的疾病。
这种疾病非常罕见，全球每年约有14万人确诊。它给病人及其家属带来沉重的负担，而且总是致命的。MND患者的平均预期寿命为27个月。
在澳大利亚，每天会有两个人被诊断出患有MND。我们仍然需要更好的治疗方法来延长生命和改善治疗。
PharmAust对MPL的临床前研究表明，它具有激活与MND治疗相关的分子通路的潜力。
该公司表示，如果MPL在临床试验中被证明有效，它可以减少运动神经元的退化和损失。
为准备即将到来的I期试验，PharmAust正在开发和生产一种定制MPL片。
