发表在科学杂志《Nature》上的新数据支持了临床阶段肿瘤公司Prescient Therapeutics (ASX: PTX)使用下一代细胞治疗平台OmniCAR，该平台利用患者自身的免疫系统来对抗癌症和其他疾病。
在基本层面上，CAR-T治疗包括收集和使用患者自身的免疫细胞来治疗他们的个别恶性肿瘤。
CAR-T是一种过继细胞转移，是几种免疫治疗方法之一。然而，CAR-T是最先进的。
2017年，美国食品和药物管理局（US Food and Drug Administration）批准了两种CAR-T细胞疗法——一种用于治疗儿童急性淋巴细胞白血病，另一种用于治疗成人晚期淋巴瘤。
作为CAR-T细胞领域的早期领导者，Renier Brentjens博士说这种疗法相当于给病人一种“活的药物”。
目前CAR-T治疗的支柱是T细胞，它通常被称为免疫系统的主力。
T细胞在协调免疫反应和杀死被感染细胞方面起着关键作用。
治疗包括从病人身上抽取血液和提取T细胞。利用一种解除武装的病毒，T细胞被改造成在其表面产生嵌合抗原受体(chimeric antigen receptors；CARs)。
有前途的新数据
Carl June教授领导了一系列的临床试验来测试这种疗法——主要是在白血病患者身上。
在试验中，CARs使T细胞能够识别并附着在肿瘤细胞上的特定蛋白质或抗原上。
在治疗癌症时，T细胞被设计成表达抗原特异性的CAR。这些抗原特异性的CAR在实验室里繁殖了数亿个。
June博士和他的同事最近在《Nature》杂志上发表了两名10年前接受CAR-T治疗的患者的数据和评论。
数据表明，CAR-T细胞在2010年获得完全缓解的两名淋巴细胞白血病患者中10年后仍然活跃。
Prescient认为这一数据非常鼓舞人心，因为它有望创造出下一代CAR-T疗法，为更多的恶性肿瘤患者带来这些反应。
一个潜在的治疗?
在评论这些数据时，Prescient公司的董事总经理兼首席执行官Steven Yatomi-Clarke表示，该公司多年来一直在“饶有兴趣”地跟踪患者的缓解情况，尤其是随着缓解时间“越来越长”。
“最近真正吸引世界各地头条新闻的是June教授使用的‘治愈’这个词，”他说。
这个术语是有争议的，因为它以前从未被用于癌症的背景下。
相反，肿瘤学家说要延缓疾病的发展(有时是少量的);关于提高生活质量;甚至在治疗后的五年内提高生存率。”
“但我们不敢用‘治愈’这个词，”Yatomi-Clarke博士解释道。
他说，作为专家的June教授的“巨大的立场”，“治愈”的大胆宣言已经回荡。
“从根本上看，这些收集了超过10年的惊人数据，并说，‘如果它看起来像治愈，闻起来像治愈’，我们现在可以放心地说，CAR-T至少有一些治疗白血病患者的潜力，就像在这项研究中看到的那些。”
只是个开始
Yatomi-Clarke指出，这只是CAR-T治疗的开始，这项技术已经有10年的历史，这些试验在10年前就开始了。
“这让你想知道这下一代，也就是Prescient走在前列的那一代，可能会做什么”。
Yatomi-Clarke指出，Prescient的下一代技术也来自于开创原始技术的宾夕法尼亚大学（University of Pennsylvania），以及牛津大学（Oxford University）的投入。
“我认为第一次迭代具有治疗潜力是非常令人兴奋的，而且只会变得更好。它只会越来越便宜。”
现有CAR-T疗法的障碍
根据Yatomi-Clarke的说法，现有CAR-T治疗的主要障碍之一是成本和制造时间的长度。
“目前，尽管CAR-T技术非常出色，但它非常昂贵，速度非常慢，而且存在一些安全问题。”
他说，由于这些问题，它只适用于某些血癌和对其他治疗方案有耐药性的重病患者。
目前CAR-T在许多其他癌症中都没有发挥作用，Yatomi-Clarke说这是下一代技术的“巨大机遇”。
“我认为，最终，整个领域的最终目标是成为一种现成的T细胞治疗方法。”
Yatomi-Clarke博士警告说，该领域距离现货产品“还有很长的路要走”。
下一代OmniCAR疗法
Prescient正试图通过其OmniCAR疗法来解决这些关键挑战。
该公司的目标是使CAR-T治疗更有效、更安全，这种治疗方法也更大规模，因此更便宜。
“因此，我们可以治疗更多的癌症，接触到更多的患者，因为我们能够降低成本，制造出更安全、更有效的产品。”
“几年前，人们还在谈论开发纳米机器人，这种机器人可以注射到人体内，并巡逻你的身体，以防疾病和癌症——好吧，这就是这种(治疗的本质)。”
“重新创造一个已有的方法? 经过30亿年的进化，我们的身体最终产生了这些神奇的免疫细胞——所以只要利用它们就可以了，”他补充道。
该公司的OmniCAR技术有潜力产生可控和灵活的CAR-T产品，用于治疗各种癌症。
这些CAR-T细胞疗法可以在输注后进行控制，重新武装并从一种癌症抗原重新定向到另一种。
在Prescient的临床前研究中，这些产品显示出抗癌活性和高效力。
结果显示，OmniCAR细胞一旦被武装起来，就会在体外开始抗原直接杀伤肿瘤细胞。
研究还表明，OmniCAR细胞可以重新武装，继续杀死肿瘤细胞而不丧失细胞毒性，而且这项技术可以用于对抗多种癌症抗原。
展望未来
展望未来十年该领域的技术进步，Yatomi-Clarke表示，他“坚定地相信”将有更多癌症得到更成功的治疗。
“我希望OmniCAR是这场细胞治疗革命的前沿和中心，因为它是不可知论的，可以用于任何粘合剂和任何类型的免疫细胞。”
Yatomi-Clarke表示，他认为未来将出现一个“以患者为中心的生态系统”。
样本将从病人的肿瘤中提取，然后进行鉴定。然后，医生将确定哪种活页夹与癌症相匹配。
“他们可能会说，‘根据你的癌症特征，我们需要OmniCAR结合剂1、3和10’，然后把它放在OmniCAR细胞上。”
这本质上是一种针对特定患者的定制治疗，而且是可控和有效的。
“这是一种即插即用的治疗癌症的方法。任何拥有粘合剂或细胞类型的人都可以为以OmniCAR为核心的生态系统做出贡献。”
超越癌症的领域
Yatomi-Clarke指出，这种治疗方法也可以应用于其他疾病，包括感染性疾病和自身免疫性疾病，如风湿性关节炎。
“就人体的工作方式而言，自身免疫疾病是癌症的近亲。”
这为Prescient的技术提供了一个比癌症领域更广阔的市场。
