以肿瘤学为重点的药物开发公司 Kazia Therapeutics (ASX: KZA) 已确认多药物平台研究 GBM AGILE 已开始招募其在欧洲的 paxalisib 部门。
GBM AGILE 是一项由学术主导的全球性研究，旨在确定有希望的胶质母细胞瘤新疗法，胶质母细胞瘤是成人原发性脑癌中最常见和最具侵袭性的形式。
该研究由全球适应性研究联盟 (GCAR) 赞助，涉及三种候选药物——拜耳的 regorafenib、Kazia 的 paxalisib 和 Kintara Therapeutics 的 VAL-083。
Biohaven Pharmaceuticals troriluzole 药物和 Vigeo Therapeutics 的 VG1021 将于今年晚些时候进入研究。
学习地点
Kazia 宣布University Hospital of Zurich将加入美国和加拿大的 40 多个研究地点，这些研究地点目前正在招募患者加入 paxalisib 部门。
这代表了 paxalisib 首次成为瑞士临床试验活动的主题。
预计不久的将来还会在瑞士和其他几个欧洲国家开设更多站点。
该大学神经病学系主任Michael Weller博士表示，将试验扩展到欧洲是一个积极的发展。
“胶质母细胞瘤迫切需要新的治疗选择，GBM AGILE 旨在以最有效的方式评估新疗法，”他说。
“我们期待为这项研究做出重大贡献，并在适当的时候看到结果。”
脑渗透抑制剂
Paxalisib 是 PI3K / Akt / mTOR 通路的脑渗透抑制剂，正在开发用于治疗胶质母细胞瘤。
该药物于 2016 年底从Genentech获得许可，于去年 1 月开始招募 GBM AGILE。
Paxalisib 于 2018 年初获得美国食品和药物管理局授予的胶质母细胞瘤孤儿药资格，并于 2020 年年中获得快速通道资格。
它还于 2020 年被美国 FDA 授予罕见的儿科疾病认定和弥漫性内在脑桥胶质瘤（另一种高侵袭性肿瘤）的孤儿认定。
Paxalisib招募
GBM AGILE 的 paxalisib 部门将招募具有未甲基化 MGMT 启动子（一种遗传标记，表示对现有 FDA 批准的护理药物替莫唑胺标准几乎完全耐药）的新诊断患者和尽管接受了替莫唑胺治疗但仍有进展的复发患者。
招募到 paxalisib 组的患者将与共享对照组进行比较。
招生时间预计在30个月至36个月之间，预计明年年底出最终数据。
GBM AGILE 的主要终点是总生存期，这也被认为是评估新癌症疗法的金标准，也是包括美国 FDA 在内的监管机构的首选批准终点。
Kazia 预计 GBM AGILE 将成为在包括欧盟在内的主要市场进行注册的关键研究。
