关于 Kazia Therapeutics (ASX: KZA) 的主要药物 paxalisib 在两种形式的儿童脑癌中的活性，正在呈现“积极数据”。
该公司本周在德国举行的第 20 届小儿神经肿瘤学国际研讨会 (International Symposium on Pediatric Neuro-Oncology；ISPNO) 上通过两次演讲展示了这些数据。
Johns Hopkins University的 Jeffrey Rubens 博士谈到了 paxalisib 与第二种药物在非典型畸胎瘤（teratoid）/横纹肌瘤（rhabdoid）动物模型中的活性。
第二个演讲来自澳大利亚纽卡斯尔大学Hunter Medical Research Institute的副教授 Matt Dun。
Dun博士的演讲涵盖了与 10 个国际实验室和领先的儿科中心合作开展的工作。
这项工作涉及 paxalisib 与 ONC201 的组合，ONC201 是 Chimerix 制造的用于治疗弥漫性内在脑桥胶质瘤 (DIPG) 的研究性疗法。
肿瘤“显着减少”
根据 Kazia 的说法，弥漫性中线神经胶质瘤 (DMG) 是一组儿童脑癌，其中包括 DIPG，它被归类为高度侵袭性且难以治疗。
没有美国食品和药物管理局（FDA）批准的 DMG 药物治疗，DMG 占儿童所有脑肿瘤的 15%。
此外，从诊断开始，预期寿命在 9 到 11 个月之间。
虽然 ONC201 已在 DIPG 中显示出疗效，但 Kazia 指出患者会随着时间的推移对该药物产生耐药性。
两名接受 ONC201 和 paxalisib 联合治疗的患者表现出“肿瘤体积显着减小，疾病症状完全消退——延长了总体生存期”。
在 DIPG 的两个动物模型中，paxalisib 和 ONC201“协同延长生存期”从 73 天到 100 天和从 36 天到 43 天。
这项研究促使该药物组合的临床试验于去年11月开始。
Pacific Pediatric Neuro-Oncology Consortium (PNOC) 赞助了正在进行的 II 期试验。
这项研究的初步数据预计在 2023 年上半年发布。
儿童的“主要死因之一”
Dun博士说，虽然脑肿瘤是儿童中第二常见的癌症，但它们是“导致死亡的主要原因”（与癌症相关），包括 DIPG 在内的侵袭性疾病的预后仍然“悲惨”。
“找到新的治疗方法至关重要。”
“这项研究合作联合了该领域的许多领先的国际中心，并部署了尖端的研究工具来确定一种极具前景的治疗组合。”
“我和我的同事们希望看到这些实验室发现在正在进行的 PNOC 临床试验中得到验证，这可能将 ONC201和 paxalisib 确立为治疗受这种疾病影响的儿童及其家人的基石，”Dun 博士说。
Paxalisib
Kazia 的主要药物 paxalisib 是 PI3K/Akt/mTOR 通路的脑渗透抑制剂。该药物最初被开发用于治疗胶质母细胞瘤，这是成人中最常见和最具侵袭性的原发性脑癌。
该药物是 GBM AGILE 胶质母细胞瘤临床研究的一部分。
GBM AGILE 是一项多药物平台研究，旨在确定“有希望的胶质母细胞瘤新疗法”。
除 paxalisib 外，其他两种候选药物也参与了这项研究，包括拜耳的 regorafenib 和 Kintara Therapeutics 的 VAL-083。
