Kazia Therapeutics (ASX: KZA) 因其主要候选药物 paxalisib 治疗一种罕见且高度侵袭性的儿童脑癌而获得了美国食品和药物管理局 (United States Food and Drug Administration)的孤儿药指定 (ODD)。
ODD 专门用于 paxalisib 治疗非典型横纹肌/畸胎瘤（AT/RT ），作为指定的一部分， FDA 将免除与未来在 AT/RT 监管备案相关的费用。
Kazia 指出，这可能会在 2022 财年为公司节省 300 万美元用于推进 paxalisib 作为 AT/RT 治疗的申请费。
“儿童脑癌已成为 paxalisib 计划的一个重要关注领域，”Kazia 首席执行官 James Garner 博士解释说。
“多年来，我们一直在与几位世界领先的研究人员合作，研究弥漫性脑桥脑胶质瘤——最具侵袭性的儿童癌症之一。”
Garner 博士说，最近的数据显示，paxalisib 有可能在 AT/RT 中受益，这是另一种儿童脑癌，现有治疗“效果不佳”。
“这对 paxalisib 来说是一个重要的新机会，我们将继续与我们的合作者和顾问一起热情地探索这个机会，”他补充道。
孤儿药指定
FDA 的 ODD 被授予被认为有希望治疗罕见“孤儿”疾病的药物。这些孤儿疾病在美国通常被定义为每年少于 200,000 例病例。
如果一家公司获得了 ODD，它可以提供长达 7 年的孤儿药独占期，在此期间，竞争对手无法使用 Kazia 的数据开发 paxalisib 的通用版本——有效地延长了商业产品的寿命。
Kazia 指出，ODD 还为获得赠款资金、协议援助和税收抵免提供了机会。
该公司已经获得了用于治疗成人恶性胶质瘤和儿童弥漫性脑桥脑胶质瘤的 ODD。
推进paxalisib
Paxalisib 是由Pacific Pediatric Neuro-Oncology Consortium (PNOC) 赞助的一项针对弥漫性中线胶质瘤的 II 期试验的一部分，该试验包括弥漫性内在脑桥胶质瘤。
该研究结合了几种研究性新药疗法，预计明年将提供初步数据。
Paxalisib 治疗弥漫性脑桥脑胶质瘤的 I 期研究即将完成，预计在今年年底前获得最终数据。
