Kazia Therapeutics (ASX: KZA) 的主要候选药物 paxalisib 已被授予罕见的儿科疾病指定 (RPDD)，用于治疗称为非典型横纹肌样畸胎瘤 (AT/RT) 的高度侵袭性儿童脑癌。
该指定由美国食品和药物管理局 (US Food and Drug Administration; FDA) 下达，这意味着如果 paxalisib 最初被批准用于癌症，Kazia 可能有权获得儿科优先审查凭证 (pPRV)。
pPRV 允许持有人对新药申请进行为期六个月的加急审查。
这些代金券是可交易的，历史上的价格超过 1.46 亿澳元。
Paxalisib 此前于 6 月被美国 FDA 授予用于 AT/RT 的孤儿药指定 (ODD)。
临床前数据
FDA 授予 RPDD 之前，Kazia 在美国癌症研究协会 (American Association of Cancer Research ；AACR) 4 月举行的年度会议上介绍了 paxalisib 治疗 AT/RT 的有希望的临床前数据。
Kazia 首席执行官 James Garner 博士表示，这证明了儿童脑癌在整个 paxalisib 开发计划中的重要性。
“脑癌是儿童癌症死亡的最常见原因，但许多形式的[这种疾病]的结果几十年来都没有改善，”他说。
“我们非常希望 paxalisib 能够对受 DIPG（弥漫性脑桥脑胶质瘤）和 AT/RT 影响的家庭产生影响，我们将与临床医生、研究人员和 FDA 密切合作，以确定推动药物向前发展的最佳方法。 ”
药品名称
罕见儿科疾病指定可授予正在开发的用于治疗以下疾病的药物： 主要影响儿童（18 岁以下）；严重或危及生命；在美国每年报告的新病例少于 200,000 例。
具有 RPDD 的药物的申办者可以在上市申请时向 FDA 索取优先审评凭证。
凭单有效地将 FDA 的审查期从 12 个月缩短到 6 个月。
对于一家推出十亿澳元药物的大公司来说，为期六个月的加速监管审查可能具有巨大的经济价值。
2019 年，FDA 授予了五个儿科 PRV。
