以肿瘤学为重点的药物开发商 Kazia Therapeutics (ASX: KZA) 从其主导药物 paxalisib 联合放疗治疗脑转移瘤的一期临床试验中提供了有希望的新数据。
该研究第一阶段的中期数据由纽约Memorial Sloan Kettering Cancer Centre 的 Jonathan Yang 博士领导，报告称所有 9 名评估患者都对治疗有完全或部分反应，总体反应率为 100%。
Kazia 说，这可以与仅与全脑放疗相关的典型总体反应率进行比较，在已发表的研究中，该反应率通常在 20-45% 之间。
Kazia 首席执行官 James Garner 博士表示，该公司对这些数据以及它可能向这一“大量和高需求”患者群体表明的潜在利益感到鼓舞。
“放射疗法是脑转移治疗范式中普遍存在的组成部分，但耐药性很常见。杨博士的研究表明，paxalisib 可能有助于增强放射治疗的效果，这是一个非常有希望的信号。”
该研究第二阶段的另外 12 名患者的招募工作已经在进行中，Kazia 预计该扩展阶段的初步数据将在 2023 年进行。
Garner 博士还透露，联盟正在进行的脑转移研究已进入乳腺癌队列的扩展阶段。
“这现在代表了 paxalisib 在脑转移中的第二个积极信号，我们越来越相信这对候选产品来说是一个非常有希望的机会，”他说。
中期业绩
Kazia 的第一阶段 paxalisib 试验设计分为两个阶段：初始探索阶段和确认扩展阶段。
迄今为止，该试验的患者包括一系列原发性肿瘤，其中乳腺癌是最常见的，占患者的三分之一。
在初始阶段招募的 12 名患者中，有 9 名可评估疗效。所有 9 人都对 paxalisib 和放疗的联合治疗表现出“完全或部分反应”。
根据 Kazia 的说法，paxalisib 联合用药的安全性与其他临床试验中的单药治疗经验大体一致，并且证实了每天 45mg 的最大耐受剂量与放疗联合用药。
本周会议上公布的数据
该中期数据已被接受，在本周晚些时候在加拿大多伦多举行的 2022 年 CNS Clinical Trials and Brain Metastases年度会议上发表。
Kazia 表示，扩展阶段之后的下一步将是与科学顾问和监管顾问讨论来自该研究的新数据，以及脑转移的其他研究，未来可能会与 FDA 协商。
大约五分之一的癌症患者会发生脑转移
根据 Kazia 的说法，大约 20% 的癌症患者会在中枢神经系统中发展出继发性肿瘤，即脑转移瘤。最常见的扩散到大脑的原发性肿瘤包括肺癌、乳腺癌、结直肠癌、黑色素瘤和肾细胞癌。
在美国，每年约有 200,000 名癌症患者发生脑转移。它们通常通过放射治疗进行管理，但通常很难治疗并且与预后不良有关。
