Paradigm Biopharmaceuticals (ASX: PAR)已经完成了其Zilosul注射戊聚硫酸钠(iPPS)药物在美国FDA的扩大准入计划下的治疗，同时FDA将其用于MPS-I治疗的孤儿药状态。
扩大获取项目也被称为“同情使用”，它为医生提供了使用调查药物、生物制剂和医疗设备的途径。
这些可以用来治疗严重疾病的患者，目前没有一个令人满意的选择。
在该项目下，Paradigm能够治疗10例Zilosul性膝骨关节炎患者，10例患者现已完成治疗。
最后一次评估将在每个病人接受最后一次注射后6周进行。
Paradigm预计，它将在9月份的季度公布来自该计划的数据。
Paradigm公司首席执行官Paul Rennie说:“Paradigm对取得这一里程碑式的进展感到兴奋，特别是在冠状病毒目前的健康状况下，并感谢所有参与扩大获取项目的人员对治疗项目的持续努力。”
MPS-1和MPS-VI的孤儿药
除了在骨关节炎患者中推广Zilosul药物外，Paradigm还获得了使用该药物治疗MPS-I和MPS-VI的罕见病孤儿药称号，这将为合格的临床试验提供税收抵免、费用减免，并在获得批准后获得7年的市场独家经营权。
根据范型，MPS-I是一种罕见的代谢性疾病，是由遗传缺陷引起的。它会导致骨骼发育异常、生长迟缓、心脏和呼吸系统疾病，有时还会导致认知障碍。
同时，MPS-VI是一种罕见的常染色体隐性遗传疾病，可导致溶酶体中糖胺聚糖的积累和物理表现。
目前对MPS患者的治疗包括酶替代治疗(ERT)，它可以减少非神经症状和疼痛。然而，这些病人继续报告持续的僵硬、疼痛、炎症以及心脏和气道软组织的表现。
Paradigm指出，这些治疗方法不足以抵消疼痛，并声称其iPPS药物可能是一个有效的辅助或与ERT联合治疗。
在美国，有超过1.3万名MPS患者，Paradigm预测其iPPS在这一领域每年的潜在市场在6.05亿美元到13亿美元之间。
Paradigm正准备开展一项试点临床项目，对接受ERT或骨髓移植后仍有症状的MPS-I患者进行iPPS评估。
