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Paradigm Biopharmaceuticals (ASX: PAR)已经完成了其Zilosul注射戊聚硫酸钠(iPPS)药物在美国FDA的扩大准入计划下的治疗，同时FDA将其用于MPS-I治疗的孤儿药状态。 扩大获取项目也被称为“同情使用”，它为医生提供了使用调查药物、生物制剂和医疗设备的途径。 这些可以用来治疗严重疾病的患者，目前没有一个令人满意的选择。 在该项目下，Paradigm能够治疗10例Zilosul性膝骨关节炎患者，10例患者现已完成治疗。 最后一次评估将在每个病人接受最后一次注射后6周进行。 Paradigm预计，它将在9月份的季度公布来自该计划的数据。 Paradigm公司首席执行官Paul Rennie说:“Paradigm对取得这一里程碑式的进展感到兴奋，特别是在冠状病毒目前的健康状况下，并感谢所有参与扩大获取项目的人员对治疗项目的持续努力。” MPS-1和MPS-VI的孤儿药 除了在骨关节炎患者中推广Zilosul药物外，Paradigm还获得了使用该药物治疗MPS-I和MPS-VI的罕见病孤儿药称号，这将为合格的临床试验提供税收抵免、费用减免，并在获得批准后获得7年的市场独家经营权。 根据范型，MPS-I是一种罕见的代谢性疾病，是由遗传缺陷引起的。它会导致骨骼发育异常、生长迟缓、心脏和呼吸系统疾病，有时还会导致认知障碍。 同时，MPS-VI是一种罕见的常染色体隐性遗传疾病，可导致溶酶体中糖胺聚糖的积累和物理表现。 目前对MPS患者的治疗包括酶替代治疗(ERT)，它可以减少非神经症状和疼痛。然而，这些病人继续报告持续的僵硬、疼痛、炎症以及心脏和气道软组织的表现。 Paradigm指出，这些治疗方法不足以抵消疼痛，并声称其iPPS药物可能是一个有效的辅助或与ERT联合治疗。 在美国，有超过1.3万名MPS患者，Paradigm预测其iPPS在这一领域每年的潜在市场在6.05亿美元到13亿美元之间。 Paradigm正准备开展一项试点临床项目，对接受ERT或骨髓移植后仍有症状的MPS-I患者进行iPPS评估。

由Paradigm Biopharmaceuticals (ASX: PAR)， Zilosul公司开发的一种实验性的膝关节骨性关节炎治疗药物，现在已经在美国FDA批准的扩大使用(也被称为慈悲使用)计划的所有10名患者中使用了药物。 范格在给投资者的一份声明中说，正在接受治疗的病人处于治疗周期的不同阶段，最后一位接受治疗的病人昨天刚刚接受了最后一次治疗。 重要的是，该公司向投资者和市场分析师保证，它的项目“不受”持续的COVID-19大流行的影响，从而避免在病人和公司的日程安排上出现倒退。 在谈到COVID-19的影响时，Paradigm表示:“公司认为，目前COVID-19对整个业务运营的影响并不大，因为目前还没有进行临床试验，而且大多数公司员工都已经在远程办公。” 进取 范型规定，它正在积极监测每个病人的进展，并注意到病人在接受治疗过程中“一致的积极反馈”。 在FDA项目下接受治疗的10名患者均未能从其他各种膝关节骨性关节炎治疗中获益，迄今为止，他们对Zilosul的早期疗效提供了积极的反馈。 “作为一个前美国国家橄榄球联盟专业和现在活跃的校友,我遭受了OA(骨关节炎)因为在我玩几天,了解第一手的衰弱效应如何影响一个人的生活,”托马斯·埃弗雷特(Thomas Everett)说,前NFL安全和两届超级碗冠军,目前FDA计划下接受治疗。 他说:“我尝试了几乎所有的传统治疗方法，但都没有取得很大的成功，所以我非常激动，非常高兴能参与这项研究，它不仅能治疗症状，还能治疗潜在的疾病。” 该项目的另一位患者理查德·范·德鲁滕(Richard Van Druten)曾是堪萨斯城的冠军，他宣称自己“最近开始舒服地走路，甚至是多年来第一次慢跑”。 来自美国早期患者的轶事证据和来自AFL运动员的阳性报告表明，Zilosul可能成为一种在全球销售的具有商业可行性的药物。 在过去的研究中，范格的药物减少了84.4%的患者的关节疼痛和改善了膝关节功能，这是该公司在澳大利亚经tga批准的特殊访问计划的一部分。 根据范型，项目中的每个患者都进行了筛选和评估，以测量他们的基线疼痛评分，包括详细的MRI扫描，以确定膝关节内是否存在骨髓水肿病变(BMEL)。 骨髓水肿的发生是由于骨髓中液体的积聚，这往往是对骨折等损伤或骨关节炎等情况的反应。 范范式计划在治疗完成6周后进行随访扫描和疼痛测量，然后在2020年第三季度报告结果。 Paradigm Biopharmaceuticals首席执行官保罗•雷尼(Paul Rennie)表示:“随着患者在治疗周期中的进展，我们继续受到每位患者反馈的鼓舞，并期待着一旦有市场，就能将结果呈现给市场。”