PharmAust (ASX: PAA) 已为其 1/2 期试验的第一位患者给药,该试验评估了其主要药物莫奈太尔 (MPL) 在患有运动神经元疾病 (MND) 的人群中的作用。
该公司还获得了伦理批准,可以对该研究进行“小幅修改”,这将改进其设计并加快招聘速度。
随着为试验招募和给药的第一位患者,PharmAust 有资格获得 FightMND 的第三期资金承诺。
FightMND 是澳大利亚最大的 MND 独立资助者,此前曾承诺为 PharmAust 的 1/2 期试验提供 881,085 澳元。
作为患者给药里程碑的一部分,FightMND 将根据其承诺向 PharmAust 支付 173,034 澳元,以协助支付研究费用。
Calvary Health Care 的 Susan Mathers 博士正在监督 PharmAust 在墨尔本的试验,Dominic Rowe 教授将负责第二个试验点。
Rowe 教授来自悉尼Macquarie University运动神经元疾病研究中心(Centre for Motor Neurone Disease Research Faculty of Medicine and Research)。
该试验将测试 MPL 的安全性和耐受性,并寻找可以减缓 MND 进展的迹象。
按照现行良好生产规范制造的片剂已于 5 月运往悉尼和墨尔本进行试验。
这些药片被设计成不同的形状和大小,以帮助 MND 患者吞咽。
莫奈太尔
PharmAust 将 MPL 描述为一种新型、有效且安全的 mTOR 通路抑制剂。 mTOR 通路在癌症生长和神经退行性疾病中具有“关键影响”。
除了评估 MPL 对 MND 的影响外,PharmAust 还在测试其对人类和犬科动物的抗癌作用。
犬类研究的最新结果表明,它可以使患有癌症的狗的预期寿命增加一倍以上。
在澳大利亚、新西兰和美国的兽医中心,正在对患有新诊断的 B 细胞淋巴瘤且之前未接受过任何癌症治疗的狗进行 MPL 评估。
迄今为止,结果显示 MPL 在 2a 和 2b 期试验期间具有有效的抗癌活性,并且副作用最小。
“MPL 与泼尼松龙的组合使这些宠物狗的平均生存期延长了 16 到 24 周,比通常提供 6 到 8 周的护理标准(姑息性类固醇治疗)的预期寿命增加了一倍多。周存活率与一系列不良事件相关,”首席研究员 Kim Agnew 博士指出。