PharmAust (ASX: PAA) 已经招募了第一个患者队列进行 1/2 期临床试验,测试其主要候选药物莫奈太尔 (MPL) 在运动神经元疾病/肌萎缩性侧索硬化症 (MND/ALS) 患者中的疗效。
第一个队列包括 6 名 MND 患者,他们都接受了他们的第一个 MPL 治疗水平,“耐受性良好”。
患者在两个地点招募:维多利亚州的 Calvary Health Care Bethlehem 和麦考瑞大学位于新南威尔士州的运动神经元疾病研究中心。
1/2 期研究旨在确定 MND 患者口服 MPL 的耐受性、安全性、药代动力学和初步疗效。
这项研究是开放标签的,包括为期 4 周的递增剂量的 MPL。
“耐受性良好”的剂量
由于第一个剂量水平“耐受性良好”,下一次剂量升级的患者招募将在新的一年开始。
将评估所有剂量水平的严重不良事件、不良事件、安全血液结果、心电图、生命体征和药代动力学。
审核将在队列中的最后一名参与者完成第 29 天后完成。
“随着我们在 MND 中进行药代动力学评估,MPL 水平的逐渐升高将有助于确定我们明年进行的 COVID 试验的安全剂量水平。
FightMND 在承诺总计 881,085 澳元后协助为试验提供资金,在达到某些里程碑后分期支付。
关于 MPL
MPL 是一种新型、有效且安全的 mTOR 通路抑制剂,对癌症生长和神经生成性疾病具有“关键影响”。
除了评估 MND / ALS 中的 MPL 之外,PharmAust 还在研究该药物对人类和犬科动物的抗癌作用。
对犬科动物的最新研究结果表明,MPL 可以使患有癌症的狗的预期寿命延长一倍以上。
在最近诊断为幼稚 B 细胞淋巴瘤且之前未接受治疗的犬科动物的 2a 和 2b 期试验中,MPL 已证明具有有效的抗癌活性。