临床阶段的生物制药公司 Invex Therapeutics (ASX: IXC) 宣布在德克萨斯州的 Eye Wellness Centre 开设其在美国的第一个临床中心。
该中心由受人尊敬的神经眼科医生 Rose Tang 博士运营,将成为该公司主要候选药物 Presendin(缓释艾塞那肽)治疗颅内压升高相关神经系统疾病试验的组成部分。
Tang 博士一直是美国先前特发性颅内高压 (IIH) 试验的主要研究者。
Invex 预计将在美国开设总共 10 个临床站点,在全球开设多达 40 个,这将为 Presendin 的 IIH Evolve III 期试验提供参与者。
随机试验
Evolve III 期是一项安慰剂对照的双盲研究,该研究将随机分配 240 名新诊断的 IIH 患者,以确定 Presendin 与安慰剂相比的疗效和安全性,在 24 周内每周给药一次。
主要终点是颅内压相对于基线的变化,关键次要终点与视力和头痛结果测量相关。
8 月,Invex 获得了美国食品和药物管理局 (Food and Drug Administration; FDA) 对 Presendin 的新药研究申请批准,并在美国开始了针对 IIH 患者的 III 期试验。
儿科计划
上个月,欧洲药品管理局接受了 Invex 提交的一项在青少年中试验 Presendin 的儿科调查计划。
该批准将允许 Invex 开展一项涉及多达 40 名 18 岁以下且已进入青春期的男性和女性 IIH 患者的试验。
主要终点将由在试验过程中通过光学相干断层扫描评估的乳头水肿(视盘肿胀)的变化来确定。
关键的次要终点将包括 24 周时的视野平均偏差、头痛评估和视力,以及整个研究过程中的安全评估和伴随药物使用。
颅内压
IIH 的特点是颅内压严重升高,导致每天头痛并压迫视神经。
压力是由脑血容量、脑脊液容量或脑组织容量的变化引起的。
通常发病年龄在 30 岁左右,这种情况在肥胖女性中最常见。
IIH 是一种快速增长的孤儿适应症,其发病率在过去 10 年中增加了 350% 以上。