临床阶段肿瘤学公司 Prescient Therapeutics (ASX: PTX) 宣布了针对复发和耐药 T 细胞淋巴瘤 (TCL) 的 PTX-100 1b 期扩展队列的连续且积极的结果。
该研究由墨尔本 Epworth 医院的著名血液学家 H Miles Prince 教授领导，已证明具有良好的临床活性和出色的安全性。
自 2022 年 11 月的最后一次更新以来，在外周T细胞淋巴瘤 (PTCL) 患者中观察到两个新的完全反应。
此外，10 名可评估患者中有 7 名的反应持续时间超过护理标准，已报告的安全状况仍然“非常好”。
研究成果
PTX-100 已用于 13 名 TCL 患者，其中 8 名患有 PTCL，5 名患皮肤 T 细胞淋巴瘤 (CTCL)。
在 2,000mg/m2 的最高剂量下，PTX-100 继续表现出“出色的安全性”，严重不良事件极少。
一些患者出现了 3 级不良事件，包括中性粒细胞减少、血小板减少和贫血，这可能与 PTX-100 有关。 然而，这些不良事件已经解决并且被认为是可控的。
尽管当前研究的主要目标是评估安全性，但 Prescient 称，与当前护理标准相比， PTX-100 在这一难以治疗的患者群体中的临床活性 “令人鼓舞”。
继这些持续的“令人鼓舞的结果”之后，监管顾问建议 Prescient 再招募七名患者，以便为与美国食品和药物管理局的会议创建更强大的数据包。
可能加急的 FDA 批准
该公司打算向 FDA 提交申请以加速批准孤儿药审批，如果获得批准，可能会加快 PTX-100 的监管程序。
如果未获得加速批准，则将按照标准药物开发程序进行 2 期试验。
根据 FDA 的 Optimus 项目，Prescient 将要求澄清 2 期研究的剂量优化和剂量计划考量。
与 FDA 的会议定于今年晚些时候举行，如果结果是有利的，1b 阶段研究和注册阶段 2 试验可以在 12 个月内开始。
Prescient 将提前开展另一项 PTX-100 制造活动，以促进进一步研究。 为了支持后期试验和监管提交，制造过程将被仔细记录。
Prescient 首席医疗官 Terrence Chew 博士表示，他对在难以治疗的患者群体中取得的令人鼓舞的疗效和安全的结果感到满意。
与此同时，Prescient 首席执行官兼董事总经理 Steven Yatomi-Clarke 补充说，PTX-100在复发和难治性 T 细胞淋巴瘤中令人鼓舞的临床数据及其出色的安全性，为公司和正在等待更有效的疗法的 TCL 患者提供了一个令人兴奋的机会。
他说：“看到 PTX-100 的临床数据继续如此有利地展开，非常令人兴奋，尤其是在这些复发和难治性 T 细胞淋巴瘤中，这些肿瘤特别难以治疗，而且其他疗法都失败了。”
这是继 Prescient 上周 PTX-100 从 FDA 获得指定的孤儿药物待遇，用于治疗 T 细胞淋巴瘤 这一的消息之后的新消息。
