新兴药物开发公司Neurotech International (ASX: NTI)报告了其主要候选药物NTI-164用于治疗自闭症谱系障碍(ASD)儿童的首次人体临床试验的进一步积极结果。
在I/II期试验中，有11名可评估的儿童，结果显示，在52周时，“在大量临床验证的评估中，有显著的益处”。
NTI-164是由该公司在全球范围内独家授权用于神经学应用的专利药物配方，由几种大麻素组合衍生而来，具有低水平的精神活性成分四氢大麻酚。
这项试验在墨尔本 Monash Children’s Hospital 进行，最初计划为期28天，但在初步结果令人满意后，试验被延长到52周，然后又延长了6个月。
从2021年5月开始，该试验招募了14名年龄在8至17岁之间的ASD 2级或3级患者。
相对于试验开始时的基线，对患者的病情严重程度、社会反应能力和适应行为进行了测量。
支持早期成果
支持20周的结果，表明“优秀”的安全性和有效性，54周的结果显示30%的改善，从基线的“中度疾病”重新分类到“边缘”或“轻度疾病”。
10名患者(90%)的评分为“改善很多”或“改善非常多”。
结果还显示没有严重的不良事件，血液分析或肝功能测试也没有变化。
该试验的首席研究员 Michael Fahey 教授说，研究结果继续显示出疾病严重程度、社交和适应行为的“全球改善”。这些好处与缺乏严重不良事件和“干净”的病理结果相结合。
他说:“我们当然期待这一令人兴奋的ASD开发机会的下一阶段。”
计划进行更大规模的研究
神经科技公司执行董事Thomas Duthy博士表示，该公司希望该结果能在大型II/III期试验中得到复制。这项双盲、安慰剂对照临床研究也将在莫纳什儿童医院进行，预计将于2023年12月当季开始。
该公司还希望向美国食品和药物管理局(FDA)提交一份研究性新药申请，为扩大试验以支持最终的市场应用铺平道路。
自闭症谱系障碍
大约每44个美国儿童中就有一个患有ASD，目前市场价值18.5亿美元（27.6亿澳元）。
然而，目前的治疗方法存在一系列副作用，包括恶心、焦虑和胃痛。
NTI-164的其他试验
虽然ASD是Neurotech最先进的项目，但该公司最近还招募了15名计划患者中的第一批人，对两种难以治疗的疾病PANDAS和PANS进行NTI-164测试。
PANDAS是与链球菌感染相关的儿童自身免疫性神经精神疾病和PANS(儿童急性发作神经精神综合征)的一个子集。
该公司注意到同行Neuren (ASX: NEU)的成功，本周在FDA批准其治疗Rett综合征的治疗后，其市场估值飙升，Rett综合征是一种罕见的遗传性神经疾病，主要影响女孩。
