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专业生物制药开发公司Neurotech International (ASX: NTI)已获得关键批准，对雷特综合征 (一种主要影响女性患者的疾病) 的潜在治疗进行测试。 雷特综合征是一种罕见的遗传性神经和发育障碍，会影响大脑的发育方式。这种疾病会导致运动技能和语言能力的逐渐丧失。 这种综合症几乎只发生在女孩身上，每一万名活产女性中就有一名。美国约有1.5万名女孩和妇女患此病，全球约有35万名。 官方批准进一步的试验 该公司现已获得批准，在选定的患者身上测试其专利药物配方NTI164。 NTI164源自一种独特的大麻品种，已获得全球神经学应用的独家许可。临床前研究表明，它在人类神经元和小胶质细胞中具有强大的抗增殖、抗氧化、抗炎和神经保护作用。 人类研究伦理委员会 (HREC) 批准的书面通知和美国药品管理局 (TGA) 批准的临床试验通知 (CTN) 计划现在允许该公司开始在女性雷特综合征患者中使用NTI164的I/II期临床试验调查。 选定的澳大利亚地点 在首席研究员Carolyn Ellaway副教授（新南威尔士州遗传代谢病服务部的资深专家）的指导下，澳大利亚多个中心被选中开展试验、 在首席研究员Carolyn Ellaway副教授（新南威尔士州遗传代谢紊乱服务部、悉尼儿童医院网络和韦斯特米德儿童医院代谢遗传学高级专家）和副首席研究员Michael Fahey教授（莫纳什医学中心儿科神经学组组长、神经遗传学主任）的指导下，墨尔本皇家儿童医院神经发育与残疾部的Giuliana Antolovich博士也参与了试验。 Neurotech International的执行董事Thomas Duthy博士表示，该公司很高兴在4月初提交HREC批准后获得了批准。 “雷特综合征是女孩智力残疾的第二大原因，迫切需要开发安全有效的治疗方法来治疗这种进行性神经系统疾病。鉴于其对神经炎症的积极作用，我们相信NTI164可以有效干预雷特综合征，已知MECP2基因突变会加剧神经炎症。” 根据Ellaway副教授的说法，患有雷特综合征的女孩需要持续的支持性护理，这种疾病会对她们的生活质量和日常生活活动产生负面影响。 “尽管该领域最近取得了进展，但作为一名临床医生，我亲眼目睹了这种进行性疾病对我的患者的影响，我很高兴参与这项临床试验，该试验将评估这些女孩每日口服NTI164的安全性、耐受性和有效性。我们当然期待12周的初步治疗后的研究结果。” II期试验 II期临床试验将研究每日口服NTI164治疗的效果，最初的目标是招募14名雷特综合征患者。 该公司希望在2023年第三季度早期开始患者招募，并计划在2024年第一季度获得初步结果。 试验计划已经确定了一些关键的次要终点，包括安全性、任何不良事件的观察和与手功能、运动技能、沟通和生活质量相关的措施。 该公司计划对成功的第一阶段进行随访，在34名参与者中进行为期14周的双盲，随机，安慰剂对照的II期研究，以确定进一步的疗效和安全性，这将需要单独的HREC提交和批准。

Human Research Ethics Committee（HREC）已批准Neurotech International（ASX: NTI）将主导药物NTI164用于自闭症谱系障碍（ASD）患者的剂量延长两年，这些患者之前参加了该公司的I/II期临床试验。 这次延期将使11名在最初的18个月试验期后继续每天口服该大麻素药物的患者继续接受治疗两年。 他们将在今年晚些时候通过墨尔本的Monash Medical Centre过渡到一个同情性使用计划，神经技术公司将继续按照HREC的要求定期收集安全信息。 这一过渡将在特别准入计划B类（Special Access Scheme Category B）途径下进行，该途径允许注册的医疗工作者为其病人开具未经批准的药物。 这意味着Neurotech公司将从Monash获得与药房、临床医生和病理费用有关的某些费用的减免，这将使每月药品供应的总体成本大大降低。 剂量扩展 Neurotech执行董事Thomas Duthy博士说，剂量延长是由临床试验患者发起的。 他说：”我们的ASD研究显示，我们的NTI164口服制剂具有出色的临床疗效和安全性。” “鉴于他们的临床症状得到了明显的改善，而且随着时间的推移，我们的治疗具有出色的安全性，所有11名患者都要求在可预见的未来继续治疗。” 积极的结果 3月，Neurotech报告了NTI164对自闭症儿童的首次人体临床试验的积极结果。 结果显示，在52周时，在大量临床验证的评估中都有 “明显的益处”。 首席调查员Michael Fahey教授说，患者在疾病的严重程度、社会化和适应性行为方面表现出 “全面改善”。 这些好处与缺乏严重的不良事件和 “干净的 “病理结果相配合。 早些时候的延期 今天的消息是继早前HREC延长NTI164治疗与链球菌感染相关的小儿自身免疫性神经精神障碍（PANDAS）和小儿急性发作神经精神综合征（PANS）的期限之后。 该批准将允许目前I/II期临床试验的参与者继续接受治疗，直至20岁。 Neurotech本月早些时候完成了15名儿童患者的招募，预计今年晚些时候会有临床结果。

临床阶段的生物制药开发公司Neurotech International（ASX：NTI）已获得人类研究伦理委员会（HREC）的批准，以延长目前主导药物NTI164的I/II期临床试验，用于治疗与链球菌感染相关的小儿自身免疫性神经精神障碍（PANDAS）和小儿急性神经精神综合症（PANS）。 该批准将允许参与者继续接受治疗，直至20岁。 Neurotech本月初完成了15名儿科患者的招募，预计今年晚些时候会有临床结果。 里程碑式的发展 执行董事Thomas Duthy博士说，HREC的批准是公司的一个里程碑式的发展。 “他说：”如果PANDAS和PANS患者选择在12周的治疗阶段后继续每日口服NTI164，并进入54周的试验扩展阶段，这使我们在治疗PANDAS和PANS患者方面有了最大的灵活性。 “我们的研究调查员和家长要求改变方案，以允许在治疗期间年满18岁的患者继续遵守已批准的研究方案。” 之前在1月份获得的HREC批准允许年龄在17岁以下的患者参加该试验。 可治疗的疾病 PANDAS和PANS是鲜为人知但可治疗的疾病，表现为精神障碍，估计每200个儿童中就有一个受到影响。 患者的个性、独立性和参与典型童年活动的能力会突然发生巨大的变化。 症状可能包括焦虑、强迫症、易怒、发育退步、睡眠障碍和拒绝上学或学习成绩恶化。 运动技能和营养摄入也会受到影响。 大麻素类药物 神经技术公司的NTI164是一种以大麻素为基础的药物，来自于一种独特的四氢大麻酚（THC）含量较低的品系，是一种新型的大麻素组合，包括大麻二酚酸（CBDA）、大麻色胺（CBC）、大麻二酚（CBDP）、大麻丁醇（CBDB）和大麻酚（CBN）。 该公司正在推进NTI164作为一系列儿科神经系统疾病的治疗方法，如涉及神经炎症的PANDA和PANS。 Duthy博士说，这些疾病缺乏已获批准的治疗方法，”迫切需要”。

Neurotech International (ASX: NTI) 已经完成了一项I/II期试验的招募工作，该试验评估了其主要候选药物NTI164在与链球菌感染相关的儿科自身免疫性神经精神障碍（PANDAS）和儿科急性发作神经精神综合症（PANS）儿童中的应用。 总共有15名PANDAS/PANS的儿科患者已经开始接受NTI164的治疗。NTI164是一种基于大麻素的药物，源自一种独特的低THC菌株，是一种新型的大麻素组合，包括CBDA、CBC、CBDP、CBDB和CBN。 Neurotech正在推进NTI164作为涉及神经炎症的一系列儿童神经系统疾病的治疗方法。 对治疗的 “迫切需求” 在评论目前的研究时，Neurotech公司执行董事Thomas Duthy博士说，神经炎症在PANDAS/PANS中 “特征明显”。 他指出，这些疾病缺乏已获批准的治疗方法，而且 “迫切需要”。 “我们热烈祝贺共同主要研究者Russell Dale教授和Michael Fahey教授及其各自的临床团队非常迅速地加入了这项针对PANDAS/PANS患者的重要临床试验。 “Duthy博士补充说：”这证明了人们对NTI164作为某些以持续神经炎症为特征的儿科神经系统疾病的治疗方法的临床兴趣，以及我们在报告的自闭症谱系障碍试验中显示的受益证据。 第三季度的结果 同时，Dale教授说他对参与PANDAS/PANS研究感到 “兴奋”，该研究将评估NTI164每日口服治疗12周的安全性和有效性。 “我们的诊所亲眼目睹了这种神经系统疾病对患者和护理人员的破坏性影响，因此我们相信支持NTI164在体外抑制神经炎症途径的证据，加上最近在儿科自闭症患者中建立的安全性和有效性，可能会转化为对PANDAS/PANS患者临床症状的明显改善，作为这项新研究的一部分。 他补充说，该公司 “急切地等待着 “该试验将产生的安全性和有效性数据，预计今年第三季度会有结果。

临床阶段的生物制药公司Neurotech International（ASX: NTI）评估其NTI164候选药物在Rett综合症儿童身上的II期试验计划正在进展中，预计本季度将获得最终的监管批准。 该公司于3月底启动了这项临床计划，其计划是在多达15名5至20岁的女性雷特患者身上研究NTI164，这是一种基于大麻的药物。 这项试验将涉及NTI164的每日口服剂量，并将在墨尔本的 Royal Children’s Hospital 和 Monash Children’s Hospital 进行。 本月早些时候，该公司为该试验增加了另一个拟议地点，Sydney Children’s Hospitals Network 的Carolyn Ellaway副教授将领导该试验。 Ellaway副教授是一名临床遗传学家，是新南威尔士州遗传代谢疾病服务的高级专家，在 The Children’s Hospital of Westmead 的代谢遗传学部门工作。 Neurotech 预计将在本季度获得人类研究伦理委员会的批准和临床试验通知计划的批准。 然后计划在今年下半年开始招募病人。 Neurotech 专注于开发具有持续神经炎症的儿童神经系统疾病的治疗方法。 雷特综合征试验 雷特综合征是一种罕见的遗传性神经系统和发育障碍，没有治愈方法。 在II期研究中，12周的主要终点将通过Rett综合征行为问卷、临床总体印象量表的改善和疾病的严重程度来评估。 要评估的次要终点包括安全性、不良事件，以及与手部功能、运动技能、沟通和生活质量有关的措施。 如果研究成功，Neurotech 将对34名患者进行为期14周的第二阶段试验，以进一步确定疗效和安全性。 自闭症谱系障碍 Neurotech 正在评估NTI164在其他疾病中的作用，包括自闭症谱系障碍（ASD）。 该公司于3月披露了一项评估NTI164在自闭症儿童患者身上的I/II期临床试验的全部结果。 患者在试验中接受了52周的日常治疗，结果显示了 “强大的安全性和疗效”。 此外，Neurotech 指出，疾病的严重程度、社会反应能力和适应性行为都有 “显著改善”。 这项研究的结果将为美国食品和药物调查性新药（IND）在美国进行临床试验奠定基础。 与美国食品和药物管理局（United States Food and Drug）举行了一次虚拟的IND前会议，讨论NTI164在ASD中的发展计划，这为Neurotech公司提供了推进治疗的宝贵信息。 Neurotech 还获准在特定患者的基础上将I/II期试验延长6个月。 根据这一安排，个别患者可以继续每天接受NTI164的治疗，最长可达80周。… Continue reading Neurotech International 推进 NTI164 试验在雷特综合征中的应用计划

临床阶段的生物制药开发公司 Neurotech International (ASX: NTI) 启动了一项新的临床计划，即为使用每日口服大麻素类药物治疗女性患者的雷特 （Rett）综合征。 该计划将包括提交人类研究伦理委员会 (HREC) 批准的申请，以及开始一项 II 期临床试验，调查主要候选药物 NTI164 在多达 15 名 5 至 20 岁的女性患者中的使用情况。 它将在澳大利亚的两个中心进行，联合首席研究员来自皇家儿童医院神经发育与残疾部和莫纳什医疗中心儿科神经科。 首要目标 该试验将检查每日口服治疗 NTI164 的效果，计划的主要目标是获取治疗 Rett 综合症 12 周时的行为问卷、临床整体印象量表（CGI）改善和疾病严重程度。 关键的次要目标包括安全性、不良事件以及与手部功能、运动技能、沟通和生活质量相关的措施。 该试验还将分析 NTI164 对一系列与 Rett 综合征神经元功能和神经炎症相关的生物标志物的影响。 如果成功，它将触发一项为期 14 周的双盲、随机、安慰剂对照的 II 期试验的开始，该试验将在 34 名参与者中进行，以确定进一步的疗效和安全性。 Neurotech 预计澳大利亚治疗用品管理局将在未来几个月内批准 HREC 和临床试验通知 (CTN) 计划，并于今年下半年开始招募患者。 试验的初步结果预计在 2024 年初得出。 独特的大麻菌株 NTI164是一种专有药物制剂，源自一种独特的大麻菌株，具有低水平的四氢大麻酚和其他大麻素的新型组合。 该药物已获得全球神经学应用的独家许可，临床前研究表明，该药物对人类神经元和小神经胶质细胞具有有效的抗增殖、抗氧化、抗炎和神经保护作用。 NTI164… Continue reading Neurotech International 启动使用先导药物 NTI164 治疗雷特综合征的临床项目

新兴药物开发公司Neurotech International (ASX: NTI)报告了其主要候选药物NTI-164用于治疗自闭症谱系障碍(ASD)儿童的首次人体临床试验的进一步积极结果。 在I/II期试验中，有11名可评估的儿童，结果显示，在52周时，“在大量临床验证的评估中，有显著的益处”。 NTI-164是由该公司在全球范围内独家授权用于神经学应用的专利药物配方，由几种大麻素组合衍生而来，具有低水平的精神活性成分四氢大麻酚。 这项试验在墨尔本 Monash Children’s Hospital 进行，最初计划为期28天，但在初步结果令人满意后，试验被延长到52周，然后又延长了6个月。 从2021年5月开始，该试验招募了14名年龄在8至17岁之间的ASD 2级或3级患者。 相对于试验开始时的基线，对患者的病情严重程度、社会反应能力和适应行为进行了测量。 支持早期成果 支持20周的结果，表明“优秀”的安全性和有效性，54周的结果显示30%的改善，从基线的“中度疾病”重新分类到“边缘”或“轻度疾病”。 10名患者(90%)的评分为“改善很多”或“改善非常多”。 结果还显示没有严重的不良事件，血液分析或肝功能测试也没有变化。 该试验的首席研究员 Michael Fahey 教授说，研究结果继续显示出疾病严重程度、社交和适应行为的“全球改善”。这些好处与缺乏严重不良事件和“干净”的病理结果相结合。 他说:“我们当然期待这一令人兴奋的ASD开发机会的下一阶段。” 计划进行更大规模的研究 神经科技公司执行董事Thomas Duthy博士表示，该公司希望该结果能在大型II/III期试验中得到复制。这项双盲、安慰剂对照临床研究也将在莫纳什儿童医院进行，预计将于2023年12月当季开始。 该公司还希望向美国食品和药物管理局(FDA)提交一份研究性新药申请，为扩大试验以支持最终的市场应用铺平道路。 自闭症谱系障碍 大约每44个美国儿童中就有一个患有ASD，目前市场价值18.5亿美元（27.6亿澳元）。 然而，目前的治疗方法存在一系列副作用，包括恶心、焦虑和胃痛。 NTI-164的其他试验 虽然ASD是Neurotech最先进的项目，但该公司最近还招募了15名计划患者中的第一批人，对两种难以治疗的疾病PANDAS和PANS进行NTI-164测试。 PANDAS是与链球菌感染相关的儿童自身免疫性神经精神疾病和PANS(儿童急性发作神经精神综合征)的一个子集。 该公司注意到同行Neuren (ASX: NEU)的成功，本周在FDA批准其治疗Rett综合征的治疗后，其市场估值飙升，Rett综合征是一种罕见的遗传性神经疾病，主要影响女孩。

新兴药物开发商 Neurotech International (ASX: NTI) 正在与 PANDAS 开战——与攻击中国可爱的国家象征无关，而是与链球菌感染相关的难以治疗的儿童自身免疫性神经精神疾病 (PANDAS)。 PANDAS 是儿科急性发作神经精神综合征 (PANS) 的一个子集。 作为一家专注于儿科神经系统疾病的临床阶段药物开发商，Neurotech 正在进一步推进其基于大麻素的先导制剂 NTI-164的临床试验。 今年 2 月，Neurotech 表示，15 名计划患者中的第一名已经在其 I/II 期 PANDAS/PANS 试验中接受治疗，该试验在悉尼 Westmead 的儿童医院和墨尔本莫纳什医疗中心的儿科神经科进行。 与此同时，该公司正在扩大一项更先进的 II/III 期自闭症谱系障碍 (ASD) 试验。 什么是 PANDAS？ PANDAS/PANS 的特点是出现剧烈的症状，包括强迫症和/或限制性饮食。 患者也可能有重复的抽动，变得喜怒无常、好斗或焦虑，并且在功课上有困难。 虽然这些疾病的病因尚不清楚，但怀疑的诱因是感染、代谢紊乱和其他炎症反应。 PANDAS/PANS 被归类为一种罕见（孤儿）疾病，目前尚无批准的疗法来治疗这种使人衰弱的神经系统疾病。 先导药物 NTI-164 NTI-164 是公司在全球范围内独家授权用于神经系统应用的专利大麻素药物制剂，其精神活性成分 THC 含量极低，适合儿科使用。 Neurotech 执行董事 Thomas Duthy 博士表示，NTI-164 有可能减少与神经变性相关的神经炎症。 临床前研究已经表明 NTI-164 具有“有效的抗增殖、抗氧化、抗炎和神经保护作用”。… Continue reading Neurotech International 用基于大麻素的先导药物对抗 PANDAS

Neurotech International (ASX: NTI)获得了使用Dolce Cann Global公司的大麻毒株来治疗自闭症、癫痫和多动症的独家全球许可。 Dolce是一家澳大利亚的医用大麻公司，该公司利用13种罕见的化疗药物创造出了专有的大麻基因。 在过去的20年里，通过选择性育种，培育出满足各种需求的植物，包括产量、气候、栽培方法、植物化学成分、花、种子、纤维或生物质，这些都得到了支持。 据Neurotech报道，最近对650 Dolce幼苗的叶片剪枝进行分析，发现其含有大量的大麻素CBG、CBC、CBN和CBDV。 最近的研究表明，这些大麻素在治疗神经紊乱方面具有潜力。 “Neurotech在开发Mente自闭症设备的同时，已经在自闭症和其他神经紊乱领域进行了五年多的研究，”该公司主席Mark Davies说。 “随着越来越多的证据表明，某些大麻素有可能帮助治疗神经紊乱，我们有理由通过与领先的大麻遗传育种家Dolce达成协议来探索这种可能性。我们很高兴能在接下来的几个月里开始这项研究。” 低THC成分 Neurotech指出，Dolce的大麻的一个关键特征是，它的品种含有不到0.3%的四氢大麻酚，而四氢大麻酚是具有精神活性作用的成分。 使用这些毒株给了Neurotech在没有潜在的精神活性副作用的儿童中评估它们的选择。 该公司表示:“Neurotech相信，随着试验的进展，一种联合治疗自闭症的方法，可能将他们自己的Mente设备技术与Dolce大麻品种相结合，可能会带来新的治疗选择。” 研究途径 Neurotech已经开发了一个三段式的方法来评估Dolce公司在治疗神经疾病方面的专利大麻。 第一项将与ACS实验室合作完成，并涉及到体外评估，以调查剂量反应，评估毒性，描述作用机制和选择顶级菌株。 在第二阶段，将与高级临床顾问合作进行小规模人体试验，并向包括药物管理局在内的监管机构提交批准文件。 最后阶段将包括与澳大利亚Medipharm合作的产品配方和最终剂量分析，以及进入市场的情况。