临床阶段的生物制药开发公司 Neurotech International (ASX: NTI) 启动了一项新的临床计划，即为使用每日口服大麻素类药物治疗女性患者的雷特 （Rett）综合征。
该计划将包括提交人类研究伦理委员会 (HREC) 批准的申请，以及开始一项 II 期临床试验，调查主要候选药物 NTI164 在多达 15 名 5 至 20 岁的女性患者中的使用情况。
它将在澳大利亚的两个中心进行，联合首席研究员来自皇家儿童医院神经发育与残疾部和莫纳什医疗中心儿科神经科。
首要目标
该试验将检查每日口服治疗 NTI164 的效果，计划的主要目标是获取治疗 Rett 综合症 12 周时的行为问卷、临床整体印象量表（CGI）改善和疾病严重程度。
关键的次要目标包括安全性、不良事件以及与手部功能、运动技能、沟通和生活质量相关的措施。
该试验还将分析 NTI164 对一系列与 Rett 综合征神经元功能和神经炎症相关的生物标志物的影响。
如果成功，它将触发一项为期 14 周的双盲、随机、安慰剂对照的 II 期试验的开始，该试验将在 34 名参与者中进行，以确定进一步的疗效和安全性。
Neurotech 预计澳大利亚治疗用品管理局将在未来几个月内批准 HREC 和临床试验通知 (CTN) 计划，并于今年下半年开始招募患者。
试验的初步结果预计在 2024 年初得出。
独特的大麻菌株
NTI164是一种专有药物制剂，源自一种独特的大麻菌株，具有低水平的四氢大麻酚和其他大麻素的新型组合。
该药物已获得全球神经学应用的独家许可，临床前研究表明，该药物对人类神经元和小神经胶质细胞具有有效的抗增殖、抗氧化、抗炎和神经保护作用。
NTI164 正在被开发作为一种治疗药物产品，用于治疗涉及神经炎症的一系列儿童神经系统疾病。
Nuerotech 执行董事 Thomas Duthy 博士说，NTI164 显示出的神经保护作用，包括对脑源性神经元和小神经胶质细胞的强抗炎作用，可以转化为 Rett 综合征患者临床效果的改善。
罕见疾病
Rett 综合症是一种罕见的遗传性神经和发育障碍，被认为是由人类 MECP2 基因突变引起的，而 MECP2 基因是大脑正常发育和功能所必需的。
这种情况几乎只发生在女孩身上，全世界所有种族和族裔群体的女性活产率约为万分之一。
根据 Rett Syndrome Research Trust 的数据，美国约有 15,000 名女孩和妇女患病，全球约有 350,000 名患者。
Rett 综合征的典型特征是长达 18 个月的正常发育，随后发育减慢，包括运动技能的丧失，以及行走、交流困难、易怒和癫痫发作。
目前无法治愈 Rett 综合症，也没有批准的治疗方法。
