PharmAust (ASX: PAA) 在将片剂运送到墨尔本的试验地点后，有望在本月开始对其用于运动神经元疾病 (MND) 的monepantel (MPL) 药物进行临床试验。 这家处于临床阶段的生物技术公司今天报告了当前良好生产规范 (cGMP) 级片剂的问世，该片剂经过专门设计，具有不同的形状和大小，以帮助 MND 患者吞咽并达到针对该疾病的特定血液药物水平。 片剂的预发布技术规格表明已达到试验所需的稳定性规格。 PharmAust 现在正在等待制造商签署的技术文件。 PharmAust 表示，第二批备用货物的运输文书工作已经完成，这些平板电脑正在运往墨尔本的途中，预计将于本周晚些时候抵达。 运动神经元病临床试验 该临床试验得到了澳大利亚最大的 MND 研究独立资助者 FightMND 的支持。自 2014 年以来，该组织已向MND 研究和护理设备投资超过 6300 万澳元。 2020 年，FightMND 承诺为即将进行的临床研究提供超过 880,000 澳元的资金，将在 PharmAust 完成里程碑后分期支付。审判开始后，最后一期就到期了。 在今天的更新中，PharmAust 表示，开始 MND 试验的辅助准备工作“大部分完成”，除了一些技术和监管批准以及片剂中少量杂质的表征。所有剩余的工作预计将在 5 月底之前完成。 该公司指出，在最终治理签署之前，无法开始招聘，因为这是激活治疗用品管理局 (TGA) 的临床试验通知许可证的时间。 PharmAust 首席科学官 Richard Mollard 博士说：“随着剩余准备工作接近完成，一旦签署医院治理协议，将正式开始与潜在应计项目的讨论。” PharmAust 的主要候选药物 MPL 此前已在第一阶段人体临床试验中进行了评估，发现该治疗具有良好的耐受性并显示出抗癌活性的初步证据。 该药物还在狗身上进行了第二阶段临床试验。
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PharmAust 将 2 期犬 B 细胞淋巴瘤 MPL 试验扩展到美国
PharmAust (ASX: PAA) 的第二阶段试验评估了其在患有 B 细胞淋巴瘤的犬科动物中的monepantel (MPL) 药物，现已扩展到美国。 此次扩张是在与 Pathway Vet Alliance 达成协议后作为 Thrive Pet Healthcare 和美国得克Heart of Texas (HoT Veterinary Specialty Centre进行的。 根据该国食品和药物管理局的试点计划，PharmAust 将向 HoT 发送足够的 MPL 片剂来治疗多达 10 只狗。 美国的研究建立在新西兰的一个新试验地点，那里刚刚完成了对一只患有 B 细胞淋巴瘤的狗的第一次 28 天治疗。 与此同时，澳大利亚的试验招募仍在继续，PharmAust 指出它已成功填补了第二阶段的中期终点。 迄今为止，已有 25 只狗接受了 MPL 单药治疗，并继续显示出“积极的结果”。 “扩大研究地点的一个目的是加快注册病例数量，使 PharmAust 能够尽快结束第二阶段的研究，”PharmAust 试验首席研究员 Kim Agnew 解释说。 PharmAust 首席科学官 Richard Mollard 博士表示，该公司期待在“不久的将来”完成第二阶段试验。… Continue reading PharmAust 将 2 期犬 B 细胞淋巴瘤 MPL 试验扩展到美国
PharmAust最新报告为继续试验开了绿灯
PharmAust (ASX: PAA) 在本周发布其 3 月季度（2022 财年第三季度）报告后宣布，该公司有足够的资金继续其当前的活动。 这家总部位于珀斯的临床阶段生物技术公司在本季度完成了其主要候选药物的良好生产规范 (GMP) 级Monepantel (MPL) 的生产，用于人体临床试验。 截至 2022 年 3 月 31 日，它宣布的银行余额约为 214 万澳元。除此之外，报告期结束后还收到了 20 万澳元的FightMND 捐款和 70 万澳元的研发回扣。 运动神经元疾病的 I/II 期人体试验 在本季度，PharmAust 宣布任命 Alithia Life Sciences 管理 1/2 期人体试验，该试验将测试 MPL 在运动神经元疾病（ MND ）患者中的安全性和耐受性。 幸运的是，这项任命是通过 FightMND 基金会授予的药物开发补助金资助的。 MND 人体试验的协议和伦理/监管批准现已到位。 对 PharmAust 来说幸运的是，资助协议规定 PharmAust 将拥有其在 MND 的 I/II 期人体试验中产生的所有知识产权。… Continue reading PharmAust最新报告为继续试验开了绿灯
PharmAust 获得 708,000 澳元的研发退税，加强了即将进行的临床试验的财务状况
临床阶段生物技术公司 PharmAust (ASX: PAA) 因其全资子公司 Epichem 和 Pitney Pharmaceuticals 开展的工作获得了 708,000 澳元的研发 (R&D) 退税。 澳大利亚税务局和 AusIndustry 共同管理联邦政府的研发税收激励计划，该计划允许符合条件的公司就研发活动产生的费用获得高达 43.5% 的可退税税收抵免。 “我们感谢澳大利亚政府对我们研发计划中开展的关键工作的持续支持和认可，”PharmAust 财务总监 Sam Wright 说。 “收到研发退款加强了 PharmAust 在我们即将进行的临床试验中的财务状况，”他补充说。 即将进行的monepantel临床试验 PharmAust 正准备对其在运动神经元疾病 (MND) 中的先导药物monepantel (MPL) 进行 1 期临床试验。 本月早些时候，PharmAust 透露，FightMND 已为该研究提供了 881,085 澳元的资金承诺，其中第一期为201,615 澳元。 FightMND 是澳大利亚最大的 MND 研究独立基金，一旦 PharmAust 完成其新制造的 MPL 表的为期一个月的GMP 加速稳定性研究，将支付其第二期 99,230 澳元。 计划在下个月进行的试验开始后，将支付第三期 173,034… Continue reading PharmAust 获得 708,000 澳元的研发退税，加强了即将进行的临床试验的财务状况
PharmAust 更接近 MPL 在运动神经元疾病中的临床试验
临床阶段生物技术公司 PharmAust (ASX: PAA) 在收到第一期资金承诺并任命 Alithia Life Sciences 管理学习。 FightMND 是澳大利亚最大的运动神经元疾病研究独立资助者，并于 2020 年 9 月为即将进行的临床研究投入了 881,085 美元。 该组织现在已经支付了第一期 201,615 澳元，这取决于 PharmAust 完成第一个里程碑。 PharmAust 制造 MPL 到当前良好生产规范等级 (cGMP) 的第一个里程碑，现在已经实现。 在完成对新制备的 MPL 片剂进行为期一个月的 GMP 加速稳定性研究后，将向 PharmAust 支付第二期 99,230 澳元，该研究已经在进行中。 FightMND 将在定于下个月的试验开始后支付第三期 173,034.80 澳元。 试用经理 PharmAust 已任命 Alithia 监督和支持第一阶段试验，包括提供项目和现场管理。 该公司任命监督该研究的资金完全来自 FightMND 的药物开发赠款。 PharmAust 首席科学官 Richard Mollard 博士表示，PharmAust 很高兴与“经验丰富”的… Continue reading PharmAust 更接近 MPL 在运动神经元疾病中的临床试验
PharmAust开始生产monepantel片剂
澳大利亚临床阶段生物技术公司PharmAust (ASX: PAA)已经开始生产monepantel片剂，用于运动神经元疾病和冠状病毒的临床试验。 该公司将当前的良好生产规范 (current Good Manufacturing Practice; cGMP) 级片剂运往美国，压片过程正在圣地亚哥进行。 PharmAust开发了一种生产工艺，以优化产量、纯度和货架期的稳定性。 成品片剂和特定批次货架期数据的发布，有望使运动神经元疾病的临床试验于5月开始。 PharmAust首席科学官Richard Mollard博士对这一生产里程碑表示欢迎。 他说:“这是一个了不起的成果，可以生产出我们自己的用于人体研究的monepantel。” “现在我们已经有了生产可伸缩GMP材料的明确流程，我们将开始计划进一步的生产周期，为癌症和其他人体试验提供monepantel。” FightMND 资助 2020 年底，PharmAust 获得了来自 FightMND 的 880,000 澳元的资金承诺，用于一项关于莫奈太尔对运动神经元疾病（也称为 Lou Gehrig 病或肌萎缩侧索硬化症（ALS））影响的第一阶段试验。 该试验将测试monepantel在运动神经元患者中的安全性和耐受性，并寻找该药物可以减缓疾病进展的迹象。 这些数据与同时进行的动物研究相结合，将确定monepantel是否应该在更大的二期研究中进行测试。 FightMND 是澳大利亚最大的运动神经元研究独立资助者，将在monepantel的 GMP 生产试验完成后支付第一期约 200,000 澳元。 COVID-19试验 上个月，PharmAust宣布已与英国Ergomed Clinical Research合作，开始试验monepantel在感染SARS-CoV2 (COVID-19的病原体)的人身上的抗病毒效果。 Ergomed已经确定了5个国家的7家医院，这些医院对测试monepantel对COVID-19患者的影响表现出了兴趣。 该公司将在多达4个国家敲定至少6个地点。
PharmAust在临床前研究中证明MPL可以摧毁白血病病毒
生物技术PharmAust (ASX: PAA)在临床前研究中证明，其先导药物monepantel (MPL)可以杀死白血病病毒，同时具有抗癌作用。 The Walter and Eliza Hall Institute正在研究MPL在体外对人类T细胞白血病病毒-1 (HTLV-1)的抗病毒作用。 在研究过程中，该研究所证明MPL和monepantel sulfone (MPLS)可以破坏HTLV-1转化的白血病细胞系，并抑制其蛋白的产生。 PharmAust首席科学官Richard Mollard博士解释说:“这些早期结果提供了证据，MPL和MPLS可能根据两种不同的机制抑制HTLV-1病毒。” “首先，MPL和MPLS的抗癌作用在杀死由HTLV-1病毒转化的细胞方面可能是明显的。” “其次，MPL和MPLS可能直接干扰病毒蛋白的生产，而不影响转化细胞的生存，因此其抗病毒作用可能是显而易见的。” Mollard博士说PharmAust将继续研究这些结果，以“精确地确定”HTLV-1蛋白的产生是如何被抑制的，以及这些数据的临床意义。 人类T细胞白血病病毒-1 PharmAust说，HTLV-1是一种以免疫系统为目标的癌症诱导病毒。 该病毒可导致一种名为成人T细胞白血病/淋巴瘤(ATL)的癌症，主要通过受感染的体液传播，包括血液和母乳。 据估计，全世界有1000万到2000万人患有HTLV-1，在日本和澳大利亚中部的几个土著人口中发病率较高。 HTLV-1感染还与肺部疾病、炎症性疾病有关，在某些情况下还与快速进行性白血病或淋巴瘤有关。 约10%的感染者有严重的发病率和死亡率。 抗病毒活性 PharmAust还在研究MPL和MPLS在感染SARS-CoV2 (COVID-19的病原体)患者中的抗病毒活性。 在有前景的临床前研究之后，PharmAust与英国Ergomed临床研究公司合作，开始了一项临床试验。 该试验将在4个国家进行，初步终点为确定用于进一步研究的推荐剂量、评估不良事件、药代动力学、症状改善、COVID-19症状进展时间以及SARS-CoV2病毒血症的任何减少。
PharmAust与英国研究公司合作对 COVID-19 患者进行monepantel临床试验
临床阶段生物技术公司PharmAust (ASX: PAA)已与英国Ergomed Clinical Research合作，开始临床试验先导药物monepantel (MPL) 在感染SARS-CoV2（COVID-19的病原体）患者中的抗病毒作用进行临床试验。 Ergomed已经开始进行一项可行性研究，以确定全世界最多六个愿意参加试验的地点。 该公司已将5个国家的7家医院列入候选名单，并将在4个国家确定至少6家医院。 试验的初始终点包括二期研究的推荐剂量、与 MPLS 给药相关的不良事件评估； MPL 和 MPLS 的药代动力学、COVID-19 症状持续消退或改善的时间、COVID-19 症状进展的时间以及 SARS-CoV2 病毒血症的减少。 PharmAust表示，monepantel抗病毒疗法的推出与澳大利亚政府和诺贝尔奖得主Peter Doherty的卫生政策方向一致，Peter Doherty声称广谱抗病毒药物是世界的未来。 高纯度规格 PharmAust专注于开发适用于人类和兽医用途的MPL片剂的高纯度规格。 该公司还创建了一个独特的生产过程，以优化产量，纯度和保质期的稳定性。 PharmAust首席科学官Richard Mollard博士说，Ergomed在完成生产过程的同时，正在研究招聘的可行性。 他说:“我们预计MPL的生产将在本周完成，随后将用于平板电脑。” “现在对片剂的稳定性有了更大的确定性，我们可以为临床医生和伦理提供更精确的开始日期，一旦Ergomed完成其可行性演练，我们将准备好最终的试验准备工作。” 冠状病毒的治疗 今年4月，PharmAust宣布MPL及其代谢物monepantel sulfone (MPLS)可能被用作预防和治疗冠状病毒的抗病毒药物。 这一发现得到了Leiden University Medical Centre对SARS-CoV2培养细胞感染模型的广泛测试结果的支持。 今年7月，PharmAust提交了一份专利申请，申请使用monepantel治疗一系列病毒性疾病。
PharmAust申请monepantel用于病毒性疾病的专利
生物技术公司PharmAust (ASX: PAA)已经提交了一项专利申请，申请将其领头药物monepantel用于一系列病毒性疾病。 PCT(专利合作条约)专利的目的是使用单戊烷和其他氨基乙腈衍生物作为抗病毒药物。 它声称最早的优先日期为2020年5月11日。 PharmAust预计该申请将于11月向公众开放审查。 深入研究药物 Monepantel对不同种类和阶段的寄生虫的功效、作用方式、代谢、药代动力学、毒性、耐药性和生态毒性等方面都得到了业界的深入研究。 它目前主要用于家畜的驱虫药(抗寄生虫药)，对绵羊胃肠道线虫具有广谱活性。 PharmAust公司使用monepantel主要用于开发人类和犬类的癌症疗法。 该药物被发现与mTOR(雷帕霉素的机制靶点)通路以一种以前未被识别的“脱靶”方式起作用，mTOR通路是哺乳动物细胞中的一个重要调控通路。 PharmAust此前曾表示，靶向mTOR途径的monepantel等分子在广泛的疾病中具有相关的治疗价值。 COVID-19治疗 今年4月，PharmAust宣布monepantel及其代谢物monepantel砜可能用于预防和治疗冠状病毒的抗病毒治疗。 这一发现得到了荷兰莱顿大学医学中心对SARS- CoV-2(导致COVID-19的病毒)培养细胞感染模型的广泛测试结果的支持。 测试检测了这两种药物在专门的COVID-19非人类灵长类系统中的作用，并生成了指示性数据，以证明它们的抗病毒(防止细胞死亡)活性。 长的保质期 本月早些时候，PharmAust报告称，monepantel片剂可以将保质期保持在兽医和人类使用的限制范围内。 在受控温度(25°C)和湿度(60%)下进行24个月的独立稳定性试验表明，该片剂可以安全存储，并保持在与兽医和人类临床试验相关的规格内。 该公司表示，产品的稳定性和保质期是重要的标准，因为它正在走向monepantel的三期试验，并确定潜在的商业合作伙伴。
PharmAust与Walter和Eliza Hall研究所合作，测试MPL在HTLV-1中的抗病毒潜力
根据墨尔本Walter和Eliza Hall研究所的一项新研究协议，PharmAust将评估其monepantel (MPL)药物对人类嗜t淋巴病毒-1 (HTLV-1)的影响。 根据PharmAust的研究，全世界有1000万到2000万人感染了HTLV-1病毒，这是一种致癌病毒，以类似于HIV的免疫系统为目标，HIV是获得性免疫缺陷综合征(AIDS)的病原体。 HTLV-1可导致一种称为成人t细胞白血病/淋巴瘤(ATL)的癌症，并通过受感染的体液(包括血液和母乳)传播。 该病毒在日本的发病率很高，澳大利亚中部的一些土著居民也受到了不成比例的感染，感染率超过60%。 感染可导致肺部疾病、炎症性疾病，在某些情况下可导致迅速进展的白血病/淋巴瘤。 约10%的患者将出现严重的发病率和最终的死亡率。 Walter 和 Eliza研究所的研究 这项与该研究所的新合作研究是在PharmAust的COVID-19项目之后进行的，该项目正在检测感染SARS-CoV2的细胞中MPL的抗病毒活性。 Marc Pellegrini教授正在领导体外研究MPL对HTLV-1细胞的影响。 根据这项工作的结果，研究将进展到体内临床前模型。 由于临床前病毒感染模型的易获得性，PharmAust选择了HTLV-1进行这项最新研究，这可能为PharmAust提供额外的数据来支持人体试验。 PharmAust首席科学官Richard Mollard博士解释说:“尽管PharmAust继续生产MPL和用于临床试验的药片，这项工作为建立我们的MPL抗病毒知识库提供了一个极好的机会。” Dr Mollard补充说:“虽然我们的COVID-19工作正在进行中，但拥有更广泛的、更一般地描述MPL抗病毒活性的临床前软件包将加强PharmAust在任何抗病毒临床试验中的地位，包括对COVID-19的临床试验。” HTLV-1研究的初步数据预计将于今年12月公布。