Tag: IXC

生物制药公司Invex Therapeutics (ASX: IXC)已经确定了几种首选的候选配方，并缩小了寻找生产Presendin药物的合同生产机构(CMO)的范围。 Invex专注于将Presendin商业化，用于治疗颅内压升高引起的神经系统疾病。 今天的新闻是在新冠肺炎相关挑战和延误的情况下发布的。 Invex评估了一些专门用于临床和商业目的的肽的合成的CMOs。 作为该过程的一部分，该公司收到了几份生产Presendin的详细提案，用于后期临床试验和商业供应。 这些建议符合现行严格的良好生产规范监管要求，包括美国食品和药物管理局和欧洲药物管理局所规定的要求。 Invex随后对商业产量下的单位成本进行了额外分析。该分析包括潜在的定价结构，并考虑到市场准入动态和总体患者可接受性。 Invex表示:“有关提议和合同的讨论已经非常深入，正在进行进一步的法律和商业审查。” “一旦制造选择过程完成，并签署有约束力的制造协议，Invex将更新市场。” 截至3月底，Invex的银行存款为3,320万澳元，过去12个月的平均季度支出不到50万澳元。 Presendin Invex公司对目前用于治疗二型糖尿病的药物艾塞那肽进行了改造。 Invex将其更名为Presendin。Invex公司将这种药物用于治疗颅内压升高引起的神经系统疾病。 该公司目前专注于特发性颅内高压，认为这是一个巨大的和不断增长的市场机会，目前没有监管机构批准的治疗。 当脑脊液积累并增加脑内压力时，就会发生IIH。 这会导致患者衰弱的症状，包括日常头痛和视力问题。 Invex目前正计划进行III期临床试验，评估Presendin在IIH中的疗效。

Invex Therapeutics (ASX: IXC)日前与美国食品药品监督管理局(FDA)举行会议，讨论其主导药物Presendin用于治疗颅内压升高相关疾病的计划开发路径。 该公司将与FDA神经内科部门会面，就计划中的III期临床试验的设计寻求指导，该临床试验旨在研究使用Presendin治疗特发性颅内高压(IIH)等神经系统疾病，这些疾病没有已知的原因，其症状可能与脑肿瘤相似。 该计划将包括拟议的临床终点和该试验的统计分析方法，预计将在美国、欧洲和澳大利亚进行。 Invex的会议被标记为“C类”会议，只要求对之前作为公司会议申请的一部分提交的研究方案和计划问题作出书面答复。 发展途径 主席Dr Jason Loveridge说，美国FDA会议将有助于推进Presendin的开发途径。 他说:“目前，IIH患者无法依靠任何监管部门批准的治疗药物来管理高颅内压，并通过积极影响重要的临床结果(如减少头痛)来改善他们的生活质量。” “随着我们在这一重要市场的发展，神经病学部门的投入将提供有价值的反馈，目前IIH患者的治疗选择有限。” 关于疾病状况 当存在于大脑和脊髓周围的脑脊液在颅骨内积聚时，脑脊液压力增加，并引起视力变化(由于视神经受到压迫)和头痛等症状，即脑脊液性脑出血。 这种情况在肥胖的育龄妇女中最常见，是一种快速增长的孤儿适应症，患者数量在过去10年中增加了350%以上。 再利用Exenatide Invex目前专注于将已获批准的药物Exenatide(商标名Presendin),重新用于治疗由颅内压升高引起的或涉及颅内压升高的神经系统疾病，如IIH、急性中风和创伤性脑损伤。 Exenatide于2000年中期获得美国和欧盟批准，用于治疗2型糖尿病。 去年5月，一项II期、双盲、安慰剂对照的临床试验，涉及IIH患者，显示Exenatide组的关键终点有统计学意义的降低，包括所有与颅内压相关的指标。 Loveridge博士说，根据孤儿药的名称，这些数据支持了Presendin进入III期试验的进展。 财务业绩 Invex第三季度财务状况强劲，现金及现金等价物为3,320万澳元。 该公司的季度报告强调了42万澳元的现金流出，其中29万澳元用于研发支出，其中17万澳元用于三期临床试验的监管申报。 董事的任命 Invex还在第三季度任命Dr Megan Baldwin为非执行董事，加强了董事会的实力。 Dr Baldwin是晚期生物制药公司Opthea (ASX: OPT)的董事总经理，该公司正在开发一种新疗法，以解决视网膜眼病治疗中未满足的需求，包括湿性年龄相关性黄斑变性(湿性AMD)。 在Dr Baldwin的领导下，Opthea眼科项目通过了I期和II期临床开发，最近完成了1.8亿澳元的首次公开募股，并在美国NASDAQ交易所上市，以推进湿性AMD的两项关键III期研究。 Dr Loveridge说:“Dr Baldwin在药物开发、监管参与和临床试验设计和执行方面的经验对Invex来说是无价的，因为我们今年将Presendin推进到我们的III期研究。”

Invex Therapeutics (ASX: IXC)已向美国食品药品监督管理局(fda)提交了一份研究前新药申请，用于III期临床试验，评估其药物Presendin用于特发性颅内高压(IIH)患者。 在提交申请的同时，Invex正在寻求与FDA召开pre-IND/ B型会议，在那里它将获得拟议试验的协议协助，包括试验终点的指导，包括每月头痛日和颅内压。 根据该公司的说法，每月的头痛日和颅内压与去年年底在Presendin孤儿药指定下从European Medicines Agency得到的治疗方案建议一致。 作为FDA之前要求的一部分，Invex也向FDA提交了一份完整的研究方案和统计分析计划。 Invex董事长Jason Loveridge博士表示，FDA的申请对该公司来说是一个“重要的里程碑”。 ”协议的研究和统计分析计划的完成在大约三个月的最后获得欧洲药品局反馈证明Invex团队的承诺,我们的专家医疗/科学和管理顾问和研究统计学家为Presendin特发性颅内高血压发展项目 Loveridge博士补充说，FDA的反馈将是一个“重要的考虑因素”，因为Invex打算在9月份的季度会议正式记录之后提交IND。 “我们很高兴有机会与FDA分享我们的计划，我们提议的会议要求获得批准。” Loveridge博士指出，拟议的III期试验对特发性颅内高压患者很重要，他们目前不能依赖任何已批准的治疗方法来有效地管理这种疾病，并改善他们的生活质量，如减少头痛。 特发性颅内高血压 根据Invex的说法，特发性颅内高压是一种以“颅内压严重升高”为特征的致残性疾病。这会导致日常头痛并压迫视神经。 发病年龄通常在20 – 30岁之间，多见于肥胖女性。 Invex指出，这种疾病是一种快速增长的迹象——在过去十年中，发病率增加了350%以上。 Presendin是Invex公司艾塞那肽的品牌名称，曾于2005年和2006年获得美国和欧盟批准用于治疗2型糖尿病。 研究表明，这种药物最终可以减少大脑中的脑脊液。然而，目前糖尿病的剂型并没有被优化用于特发性颅内高压。

临床阶段生物制药公司Invex Therapeutics (ASX: IXC)欢迎经验丰富的药物开发专家Megan Baldwin博士加入董事会，担任独立非执行董事，即日起生效。 Baldwin博士拥有超过20年的工作经验在为癌症治疗药物开发项目和眼科的迹象,尤其是后期的首席执行官和董事总经理生物制药Opthea Limited (ASX:OPT),这是发展一种新型疗法治疗视网膜疾病,包括湿年龄相关性黄斑变性(湿性AMD)。 Invex公司专注于开发和商业化其药物Presendin™，用于治疗与颅内压升高相关的神经系统疾病，并将Baldwin博士视为其董事会“欢迎的新成员”。 “Baldwin博士的大量药物开发的经验,管理参与和临床试验设计和执行将宝贵的Invex公司进展Presendin™在2021年进入第三阶段研究治疗特发性颅内高血压(IIH),一个疾病,多达四分之一的患者出现永久性视力丧失,“Invex主席杰森Loveridge博士说。 Invex计划于2021年上半年进行人类药代动力学和动物耐受性研究，并计划于今年下半年在欧洲启动III期临床试验。 临床开发经验 在Baldwin博士的领导下,Opthea迅速先进眼科项目通过一期和二期临床开发,添加到S&P / ASX 300 2020年6月和2020年10月,完成了1.8亿澳元的首次公开发行(ipo)和在美国纳斯达克交易所上市两个关键的湿性AMD第三阶段研究进展。 在加入Opthea之前，Baldwin博士是Genentech(现在是Roche)的博士后研究员，之后进入了Genentech的商业部门。 Baldwin博士拥有墨尔本大学医学博士学位，曾在路德维希癌症研究所进行博士研究，并是澳大利亚公司董事研究所的成员。她还担任Ausbiotech的董事会副主席。 董事会薪酬 根据Invex的声明，Baldwin博士作为非执行董事每年将获得5万美元的奖金。 在公司下次股东大会上获得股东批准后，Invex还将向鲍德温博士发行40万股期权，以收购该公司的股票。每一份期权的执行价为1.10美元，计算方法是对截至2月12日(包括2月12日)Invex股票5天成交量加权均价0.8345澳元的溢价31.8%。 这些期权将有3年的期限，包括12个月和24个月的持续服务。

Invex Therapeutics (ASX: IXC)计划在2021年实现里程碑式的目标，将一种糖尿病药物用于急需治疗的神经系统疾病。 这家生物制药公司正专注于将目前被批准用于治疗2型糖尿病的Exenatide重新用于治疗由颅内压升高引起的或与颅内压升高有关的神经系统疾病。 它的重点是特发性颅内高压(idiopathic intracranial hypertension, IIH)，这被认为是一个巨大且不断增长的市场机会，迄今为止还没有得到监管部门批准的治疗方法。 该公司最近公布了2021年的预计时间表，计划进行人类药代动力学和动物耐受性研究，并在上半年向欧洲卫生当局提交临床试验申请，并于下半年在欧洲启动三期试验。 该计划是在去年12月Invex宣布其已获得欧洲药品管理局(EMA)关于其拟议的临床开发计划的协议援助后提出的，该用途药物最近注册为Presendin™。 对Small Caps说,Invex的Thomas Duthy博士表示,该公司执行董事的监管策略”旨在协调我们的第三阶段设计,使其满足要求的EMA和美国FDA(食品及药物管理局)在颅内高压症Presendin登记,符合我们孤儿名称和主题会议关键疗效和安全性端点”。 庞大且不断增长的市场 IIH是一种使人衰弱的疾病，由于脑脊液的积累增加，导致大脑内压力增加，导致日常头痛和视力问题。 目前病因尚不清楚，但通常与肥胖有关，尤其是育龄女性。 根据Invex的数据，随着肥胖率的上升，肥胖的发病率正在迅速增长，已公布的数据显示，长期的年增长率为3.4%。 Invex估计，在欧盟和美国，IIH的年发病率为40000例(60%/40%的比例)。其中60%的患者得到了诊断，90%的患者得到了治疗。” 每日一次剂量的新配方Presendin™，长期应用于约21500名可治疗患者，Invex估计其年市场价值为16亿澳元。 根据Duthy博士的说法，目前没有监管机构批准的治疗方法，除了Presendin™，也没有药物在临床开发中。 “与癌症或关节炎等其他疾病相比，这使它成为一个完全没有阻碍的市场机会，具有吸引力，”他说。 三期临床试验 去年5月，Invex公布了其双盲、安慰剂对照的2期临床试验强有力的支持数据，显示在3个时间点，颅内压降低高达21%，每月头痛天数减少37%。 第三阶段的试验设计将集中在关键的头痛和颅内压终点。 该公司1月份报告称:“Invex还将在考虑必要的IND前(研究新药)/ B型会议要求提交给美国FDA时，整合EMA响应的关键方面，包括准备完整的研究方案和统计分析计划。” Duthy博士表示，Invex在2020年12月底拥有3360万澳元现金的强劲财务状况，使其能够仔细考虑优化试验设计。该公司计划向FDA提交文件，要求在2021年第一季度召开IND前会议。 有利的市场动态 Invex已在美国授予至少2035年的专利保护，并于2017年在美国和欧洲获得孤儿药认定地位，分别提供7年和10年的市场排他性。 Duthy博士说:“换句话说，不管我们已颁发的专利有多么强大，政府已经授予Invex在很长一段时间内将Exenatide用于IIH的市场独占权。” “这增加了一层免受竞争对手伤害的保护，”他补充道。 Duthy博士还指出,可比公司在澳交所是再利用批准的疗法,开发孤儿药物,或开发眼科治疗,如Paradigm Biopharmaceuticals (ASX: PAR), Opthea (ASX: OPT), Race Oncology (ASX: RAC) 或者Neuren Pharmaceuticals (ASX: NEU),价格更高,尽管相似的发展阶段。 “我们的折扣2500万澳元的企业价值并不能反映Invex发展阶段或颅内高压症的市场机会,尤其是当你认为欧盟是60%的可寻址市场颅内高压症和EMA提供了协议帮助确认一个三阶段试验将足以支持一个应用程序市场批准,说明临床疗效和安全性。与此同时，我们将继续与FDA进行类似的讨论。”

两天以来发布其第二阶段临床试验结果和“明确证据”宣布其Exeatide药物是有效降低颅内压特发性颅内高血压(IIH)病人,Invex Therapeutics (ASX: IXC)跟进今天早上宣布成功的2620万澳元融资的形式配股。 周三，Invex宣布其临床试验在主要终点和一些关键的次要终点显示了“明确的疗效统计和临床证据”，这表明患者在12周后立即降低了颅内压，并获得了强有力的、持续的临床益处。 此外，试验还显示，在2.5小时、24小时和12周的时间点，Exeatide“在统计学上显著”降低了颅内压，Invex将其描述为“快速和持续”。 在次要终点包括头痛和视力方面，Exeatide也显示出和蔼的结果。 测量的头痛频率突出了统计上显著的，有益的减少每月头痛天数的Exenatide治疗的患者。 在视力方面，试验证明，服用Exenatide的患者“在统计学上有显著改善”。 该公司表示:“我们相信，这些二期数据有力地支持将Presendin (Invex的专利Exenatide配方)在2021年上半年转入三期临床试验。” 根据Invex董事长Jason Loveridge博士的说法，在设计和执行Invex的单期3期注册研究时，试验的数据是“无价的”，并“增加了我们的信心，即Presendin将被证明是一个有价值的治疗方案，对患有IIH的患者，目前没有批准或有效的药物。” 融资发展 凭借强劲的业绩和即将进行的三期试验，Invex迅速向机构投资者、专业人士、经验丰富的澳大利亚和海外投资者进行了配售，筹集了2,620万澳元。 Invex以每股1.30澳元的发行价发行了2,015万股已缴足股本的新普通股，较市场平均价格约有4%的折让，较公司5月18日停牌前的收盘价有13%的折让。 此次配股计划分两批进行:第一批将以每股1.30澳元的价格发行1,250万股，筹资1,625万澳元;第二批将以每股1.30澳元的价格再发行765万股，筹资995万澳元。 然而，Tranche 2的完成取决于Invex的特别股东大会(EGM)的批准，预计2020年6月29日或前后举行。 该公司从现有投资者那里获得了总计1050万澳元的基石投资承诺，其中500万美元来自Tattarang，即前Minderoo Group。 Loveridge博士解释说，Invex公司将利用筹集到的资金进行第三期临床试验，并资助第二个临床项目，很可能是IIH-WOP，这是第二个孤儿适应症。 他说:“这笔资金为该公司提供了一个清晰的轨迹，使其能够在市场上没有任何批准治疗的重要孤儿疾病中获得III期临床结果。” 在配售完成后，Invex表示，现金注入将使该公司财务状况良好，约3,660万澳元现金将满足其临床和其他目标。 Invex股价在早盘交易中上涨超过16%，达到1.74澳元。