临床阶段肿瘤学公司 Prescient Therapeutics (ASX: PTX) 的主要候选药物 PTX-100 已获得美国食品和药物管理局 (FDA) 的孤儿药资格认定，用于治疗 T 细胞淋巴瘤 (TCL)，包括皮肤 TCL (CTCL) )。
TCL 是一组在白细胞（淋巴细胞）生长失控时发生的淋巴瘤。
总的来说，TCL 代表了患者需求未得到满足或未得到满足的领域，尤其是在患有复发或难治性疾病的人群中。
Prescient于2022年分别获得外周TCL（PTCL）孤儿药资格认定，随后CTCL也申请获得孤儿药资格认定。
FDA 现在授予了比 Prescient 要求更广泛的名称，其中包括所有 TCL。
孤儿药状态
FDA 的孤儿药物指定计划为旨在安全有效地治疗、诊断或预防罕见疾病（定义为影响美国不到 200,000 人的疾病）的药物提供孤儿地位。
该计划为激励药物开发提供了好处，包括从获得监管批准起七年的市场独占权保证； 处方药用户费用法案 (PDUFA) 费用的豁免，该费用在 2022 年价值超过 310 万美元。
Prescient 董事总经理 Steven Yatomi-Clarke 对指定 PTX-100 用于治疗所有 TLC 表示欢迎。
“我们很高兴被 FDA 授予孤儿药称号，我们很高兴收到比我们要求更广泛的称号，”他说。
“现在，这确定了 PTX-100 在临床需求未得到满足或未得到满足的更广泛疾病中七年的市场独占性。”
First-in-class 化合物
PTX-100 是一流的化合物，能够阻断香叶基香叶基转移酶-1 (GGT-1) 癌症生长酶。
它通过抑制癌细胞中 Rho、Rac 和 Ral 回路的激活来破坏致癌 Ras 通路，从而导致细胞凋亡（或死亡）。
PTX-100 被认为是世界上唯一处于临床开发阶段的 GGT-1 抑制剂，并在 1 期研究和最近的血液学和实体恶性肿瘤的 PK/PD 篮子研究中证明了安全性和早期临床活性。
该药物目前正处于 T 细胞淋巴瘤的 1b 期扩展队列研究中，已显示出令人鼓舞的疗效信号和安全性。
新型结构域抑制剂
Prescient 的另一种靶向疗法 PTX-200 是一种新型 PH 结构域抑制剂，旨在阻止称为 Akt 的肿瘤存活途径，该途径在乳腺癌和卵巢癌以及白血病的发展中起着关键作用。
与其他靶向 Akt 抑制的候选药物不同，PTX-200 具有一种新的作用机制，可以特异性抑制 Akt 而没有非特异性激酶抑制作用。
它目前正处于复发和难治性急性髓性白血病的 1b / 2 期试验中，迄今为止已导致四次缓解。
PTX-200 先前在与 HER2 阴性乳腺癌和复发性或持续性铂耐药卵巢癌相关的试验中产生了令人鼓舞的结果。
