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临床阶段生物技术公司PharmAust (ASX: PAA)报道了其领先抗癌候选药物monepantel片剂的持续产品稳定性和货架期测试的阳性结果。 两项独立研究的数据显示，即使温度上升到25摄氏度和60%的湿度，这种药片仍将“完全在限制和规格范围内”。 良好生产规范(GMP)级稳定性研究由两个GMP项目进行，每个项目的存储期最长为24个月。 GMP是全球公认的标准，需要严格、受控和文件化的流程，以提供具有最高纯度的全特征药物，以安全有效地给药给患者。 GMP符合澳大利亚、美国和欧洲临床试验要求的标准。 稳定的成就 PharmAust首席科学官Dr Richard Mollard对monepantel开发的最新稳定性成果感到满意。 他说:“目前用于兽医工作的药片的稳定性数据为我们提供了极大的信心，即下一轮用于人体测试的GMP药片将同样达到所需的规格水平。” 拥有一个强大的GMP片剂可以显著降低重复生产项目的成本，并为我们的临床试验计划提供确定性。” 稳定性和保质期 生物制药产品在存储过程中随着其老化而变化，但只要其特性保持在制造商的规格范围内，则被认为是稳定的。 产品在推荐的储存条件下保持稳定的天数称为保质期。 稳定性测试是在产品开发的各个阶段使用的例行程序。 在早期阶段，在相对较高的温度和湿度水平下进行加速稳定性测试，以确定长期储存后可能遇到的降解类型。 在不太严格的条件下进行测试是用来确定产品的保质期和过期日期。 可接受的质量水平 稳定性测试的目的是为像PharmAust这样的开发商提供合理的保证，确保他们的药物从供应点到市场，再到使用产品的最后一个单元的患者，将保持在可接受的质量水平。 Dr Mollard说，随着PharmAust进入第三阶段monepantel试验并确定潜在的商业合作伙伴，产品稳定性和保质期将继续成为重要的标准。

PharmAust Limited (ASX: PAA)的抗癌药物monepantel用于犬淋巴瘤的临床试验已经成功达到了第二阶段的主要终点，兽医们现在想要进入第三阶段。 临床阶段的生物技术公司表示，在IIa和IIb阶段研究中治疗的15只宠物狗显示出了充分的和统计上显著的抗癌活性，可以继续发展到下一阶段。 两个中期主要终点是客观的肿瘤消退和无进展生存期增加。试验数据还将有助于确定三期研究的最佳耐受性剂量。 PharmAust首席科学官Richard Mollard博士表示，他相信中期数据表明了有意义的临床结果，公司现在的目标是将这些数据转化为有商业价值的结果。 “很多宠物主人都很享受他们的狗在试验中生活质量的提高。我们现在希望在下一阶段正式测试monepantel治疗后提高的生活质量，并作为与其他治疗方法如泼尼松龙的比较。” 成功的抗癌试验结果 PharmAust的研究集中在使用monepantel治疗多中心高级别b细胞淋巴瘤，这被认为是在犬肿瘤学研究中更具侵袭性的癌症之一。 第二阶段的研究在前八只狗中的一只身上发现了客观的回归，一些肿瘤完全消失了。此外，在28天的试验期间，前15只狗中有6只出现了客观稳定或更好的疾病。PharmAust称这是一个“令人信服的结果”。 3只接受低剂量monepantel治疗的疾病晚期宠物狗在完成28天的试验期前因疾病进展而被停用。 然而，PharmAust引用了发表的未治疗狗的平均和中等时间显示，正常情况下，15只狗中的8只会在第29天或第30天被安乐死，因为疾病严重恶化，生活质量很差。 该公司报告说，在试验之后，至少有6只狗继续单独使用monepantel或联合使用prednisolone(一种通常用于癌症治疗的类固醇药物)。 PharmAust采用了Bayesian统计推断方法，该方法在试验开始前得到了制药代表、4个独立的澳大利亚伦理委员会和7个独立执业兽医的批准。 Dr Mollard说:“除了许多此类试验的特征——靶浅表淋巴结的标准测量外，我们还将全面的胸部x光和腹部超声分析纳入试验设计中。” Dr Mollard补充说:“这意味着在这项试验中指定稳定的疾病确实意味着全面稳定的疾病，而不是像许多其他试验那样表面稳定的疾病，这些试验的进展可能隐藏在身体的其他地方。” 对人类癌症治疗的影响 PharmAust说，IIb期试验不仅为公司探索monepantel在其他犬类癌症中的价值打开了大门，也为人类癌症的临床试验建立了治疗窗口。 该公司表示:“在原发癌变和转移性疾病中获得稳定的疾病可能对人类癌症治疗有重大价值，特别是如果无进展生存期与总体生存期相关的话。”该公司还指出，在之前的一项小规模的人类一期试验中观察到稳定的疾病。 下一个步骤 PharmAust现在打算联系全球领先的制药公司，寻求合作伙伴，共同开发和商业化治疗兽药癌症的monepantel。 该公司表示，美国和德国的动物保健公司已经与该公司进行了接洽。 Mollard博士说，通常PharmAust会继续扩展第二阶段的贝叶斯方法，根据第二阶段的完整设计继续治疗多达46只狗。 然而，他说兽医的建议是立即开始第三阶段的准备工作，在此阶段，PharmAust将调整monepantel的最佳剂量。 PharmAust首席研究员Dr Kim Agnew补充道，第二阶段“非常完整”的个体患者结果表明monepantel可以积极影响b细胞淋巴瘤犬患者的生活。 第三阶段的研究使我们能够更深入地研究monepantel是如何最好地成为犬类肿瘤学家治疗组合的一部分的。这将是开发过程中非常令人兴奋的一部分。”

在获得伦理批准后，PharmAust (ASX: PAA)正准备在12月第一季度开始I期临床试验，这将评估其monepantel用于运动神经元疾病患者的疗效。 Monash Health的伦理批准使PharmAust有能力继续进行monepantel (MPL)治疗肌萎缩性侧索硬化症/运动神经元疾病(ALS/MND)患者的I期临床试验。 fight tmnd, Calvary HealthCare Bethlehem(墨尔本)和Macquarie University(悉尼)将在试验方面进行合作，FightMND将提供881,085澳元以促进研究。 领导这项试验的是来自Calvary的Dr Susan Mathers和来自麦考瑞大学的Professor Dominic Rowe。 多中心开放标签试验将测试MPL在12名ALS/MND患者中的安全性。 疗效的测量也包括在内，因此研究可以扩展到第二阶段设置。 PharmAust的首席科学官Dr Richard Mollard说，该公司“荣幸”和“高兴”能与专家们一起工作，共同的目标是为ALS/MND患者找到积极的治疗结果。 Dr Mollard补充说:“PharmAust特别感谢FightMND及其所有支持者，是他们使这类工作成为可能。” 孤儿药物名称 PharmAust预计美国食品和药物管理局将“适时”指定用于治疗MND的MPL孤儿药。 根据PharmAust的说法，孤儿项目将提供一系列财政和支持福利，包括税收减免、费用减免和市场排他性。 如果批准，PharmAust的一个好处是，它将能够使用MPL治疗MND在赞助者的要求。 ALS/MND疾病和临床前研究 肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS/MND)是一组影响控制人体日常活动和呼吸等重要功能的神经细胞的疾病。 这种疾病非常罕见，全球每年约有14万人确诊。它给病人及其家属带来沉重的负担，而且总是致命的。MND患者的平均预期寿命为27个月。 在澳大利亚，每天会有两个人被诊断出患有MND。我们仍然需要更好的治疗方法来延长生命和改善治疗。 PharmAust对MPL的临床前研究表明，它具有激活与MND治疗相关的分子通路的潜力。 该公司表示，如果MPL在临床试验中被证明有效，它可以减少运动神经元的退化和损失。 为准备即将到来的I期试验，PharmAust正在开发和生产一种定制MPL片。

临床阶段肿瘤学公司PharmAust (ASX: PAA)任命Dr Kim Agnew为其IIb期兽医临床试验的新首席研究员，该试验将抗癌药物monepantel用于treatment-naïve b细胞淋巴瘤的宠物狗。 这项试验在珀斯、悉尼和布里斯班的五个地点进行。 Dr Agnew拥有25年的动物健康经验，曾在业务和产品开发、监管事务、临床研究、技术支持和药物协同警戒等领域工作。 他的经历包括在德国制药公司Boehringer-Ingelheim工作了4年;在Merial工作两年;并在美国Elanco动物健康公司工作了18年。 肿瘤的研究 在他被任命为PharmAust的角色后，Dr Agnew表示，他渴望为犬类肿瘤研究的重要系列做出贡献。 “犬淋巴瘤对狗和主人来说是一种毁灭性的疾病，我确信，考虑到参与这些研究的团队，将会获得最好的数据结果，”他说。 PharmAust的首席科学官Dr Richard Mollard说，Dr Agnew将是即将离职的首席研究员Dr Claire Cannon的有力替代人选，Dr Claire Cannon来自墨尔本大学兽医动物医院。 “Dr Agnew是一个理想的合格任命，我们期待从他在行业设置的广泛经验中受益，”他说。 “不幸的是，这一变化也意味着墨尔本试验站点将停止招聘(但将)在其他站点继续招聘，我们预计交付的总体时间不会发生变化。” 细胞克隆扩增 犬淋巴瘤是一种由B或t淋巴细胞免疫表型不受控制和病理性克隆性扩增引起的疾病。 它最常累及有组织的原发性和继发性淋巴组织，包括骨髓、胸腺、淋巴结和脾脏。 1月，PharmAust开始了monepantel片剂治疗犬淋巴瘤的IIb期试验，随后的IIa期研究显示该药物可能导致肿瘤消退和疾病稳定。 上个月，6只患有4 – 5期b细胞淋巴瘤的犬的IIb中期结果提供了支持性证据，证明monepantel血浆处于抑制癌症生长所需的水平。

近日，6只犬完成了PharmAust (ASX: PAA)的IIb期临床试验，评估其先导药物monepantel (MPL)对犬b细胞淋巴瘤中最常见癌症的治疗效果。 在今年3月的季度，PharmAust透露，6只患有4 – 5期b细胞淋巴瘤的狗已经在5个试验点完成了评估。 然而，有一只狗不符合试验程序，随后被撤回。 PharmAust指出，剩下的狗的副作用比传统的抗癌药物要少，只有偶尔的食欲不振。 该公司表示，这种偶然的副作用“似乎无关紧要”，很难单独归咎于MPL。 试训后，主人们继续以同情的态度使用MPL。 中期分析提供了“进一步的支持性证据”，表明MPL血浆处于抑制犬b细胞淋巴瘤生长所需的水平。 该公司表示:“PharmAust目前处于进一步优化MPL治疗水平的有利位置，以促进II期研究的设计和执行。” 该公司的战略是讨论兽医合作，并确定最佳癌症目标的商业MPL。 此外，美国和德国的动物保健公司也表现出了兴趣，并与PharmAust进行了接洽。 人类癌症临床试验 随着犬类试验的继续推进，PharmAust公司正在采取“关键步骤”来评估MPL在人类研究中的作用。 为了取得进展，PharmAust已经开始与制药公司讨论人类合作和MPL靶向的最佳癌症。 该公司已经在英国和意大利确定了合适的临床肿瘤单位。这些可能会被用于评估新的MPL片的二期试验。 先前的一项研究表明肿瘤抑制和预防进展，但由于使用的液体MPL配方令人不快的性质，早期停止。 从那时起，PharmAust就把药物重新配制成片剂，从而解决了适口性问题。 人类癌症二期试验计划于明年第一季度开始。 在SARS-CoV-2 MPL 在第三季度，PharmAust继续进行临床前工作，发现MPL可能对SARS-CoV-2 (COVID-19大流行背后的病毒)有抗病毒影响。 PharmAust已经开发了一份执行摘要，并正在准备一份研究者手册，准备进行人体I期临床试验。 该公司还与美国、东欧、高加索国家和巴尔干地区的临床医生进行了合作。 印度一家工厂已经开始生产符合gmp质量的MPL，尽管该国爆发了大规模COVID-19疫情，但MPL生产仍在继续。 其他活动 除了癌症和COVID-19, PharmAust还将评估其在运动神经元疾病(MND)中的MPL。 该公司从澳大利亚最大的MND研究独立资方FightMND获得了881,085澳元的资助。 资金将用于第一阶段的试验，准备工作已经开始。预计审判将在12月这个季度开始。 与此同时，PharmAust的子公司Epichem一直在寻找机会建立自己的知识产权组合，其中包括一种新型的燃料浪费技术。 Epichem的研究和开发以及PharmAust的其他子公司Pitney Pharmaceuticals的工作已经带来了755,594美元的研究和开发回扣。 总的来说，PharmAust在3月份的季度结束时拥有394万美元的现金，该公司称这足以为其当前的活动提供资金。

一项由临床阶段肿瘤公司PharmAust (ASX: PAA)进行的IIb期试验的中期分析为先导药物monepantel用于犬b细胞淋巴瘤的治疗提供了支持性证据。 试验中对6只狗的Monepantel血浆水平进行了评估，证明了该药物的指示性最佳血浆水平和目标治疗剂量。目前，该药物以片剂形式在犬类患者餐后服用。 PharmAust说，这一结果代表了在优化犬类癌症患者治疗方案方面的重大进展，并可能应用于其他伴侣动物和人类的抗癌治疗。 在本阶段的研究中，该药物未出现重大不良事件，并使公司在进一步优化治疗水平方面处于有利地位，以促进今年晚些时候的三期临床试验。 血浆相似之处 PharmAust首席科学官Richard Mollard博士说，在IIb期试验中观察到了一系列血浆水平，与之前使用monepantel片剂的高剂量试验类似，但这一次的范围更窄。 他说:“在我们之前的试验背景下对血浆数据的检查，同时参考了副作用和疗效，加强了我们对monepantel用于b细胞淋巴瘤犬的靶标治疗窗口的理解。” “癌症治疗就是优化疗效和减少不良事件，这对侵略性晚期癌症(如4期或5期b细胞淋巴瘤)尤其重要。” 他说，计划中的三期试验将包括考虑如何将monepantel纳入目前的护理标准。 肿瘤回归 1月，PharmAust开始了monepantel片剂治疗犬淋巴瘤的IIb期试验，随后是导致肿瘤消退和疾病稳定的IIa期试验。 “我们一直在测试两个假设——第一，monepantel药片可以使癌症消失，第二，药片可以阻止癌症进展(稳定的疾病)，”Mollard博士当时说。 IIb期试验的重点是优化药物的给药方案，以最大限度地提高其抗癌活性。

根据国家研发税收优惠计划，临床期肿瘤公司PharmAust (ASX: PAA)旗下全资子公司Epichem Pty Ltd和Pitney Pharmaceuticals Pty Ltd获得了澳大利亚税务局的巨额退税。 该公司今天宣布，已收到一笔75万澳元的退款，这笔退款与2019-2020财年进行的研发活动有关，并将用于推进一系列针对人类和动物保健的临床试验项目。 PharmAust财务总监Sam Wright说，该公司此前已经向AusIndustry(隶属于工业、创新和科学部)提出了申请，并建议其研发项目可能有资格获得退税。 他说:“这一激励措施是支持澳大利亚创新发展的重要举措，我们对此表示赞赏。” “(我们现在)有充足的资金来履行各种临床前和临床承诺。” 激励方案 研究和开发税收激励计划是由Australian Taxation Office和AusIndustry共同管理的，根据该计划，公司可以获得高达43.5%的可退还的税款抵消符合条件的费用。 它旨在通过鼓励行业开展研究和开发工作来提高竞争力和提高整个经济的生产率，如果没有激励措施，这些工作可能无法开展。 PharmAust子公司 当PharmAust在2013年收购生命科学公司Pitney Pharmaceuticals时，它还获得了三个正在开发的肿瘤技术平台的权利，以改善癌症患者的健康结果。 Pitney的主要产品monepantel已经被批准用于兽医，并被重新用于犬类和人类的抗癌药物。 本周，PharmAust宣布，正在进行的monepantel测试已证明在COVID-19病毒的培养细胞感染模型中具有抗病毒活性。 Epichem成立于2002年，提供高质量的药物和合成化学服务，促进药物发现项目从评估到候选人提名。 公司在新化合物的临床前和临床试验中做出了重大贡献，并在一系列疾病适应症方面有丰富的经验，包括中枢神经系统疾病、肿瘤、艾滋病毒(人类免疫缺陷病毒)和丙型肝炎。 上个月，Epichem与总部位于美国的Thermaquatica达成了一项许可协议，研究、开发和推广一种将废物转化为燃料的破坏流反应堆技术。

PharmAust (ASX: PAA) monepantel (MPL)和monepantel sulphone (MPLS)药物的进一步临床前测试继续证明，在SARS-CoV2的培养细胞感染模型中具有抗病毒活性。SARS-CoV2是导致全球COVID-19大流行病的病毒。 在灵长类和非灵长类细胞培养的早期阳性结果之后，Leiden University Medical Centre进行了更多的测试，产生的数据表明MPL和MPLS在非人类灵长类动物中都具有抗病毒活性。 这为药物在人体细胞中进行测试铺平了道路。 PharmAust指出，MPL和MPLS的溶解度问题在体外系统中具有挑战性，但在临床试验中，当评估药物用于其他疾病时，它已经解决了这个问题。这种情况已经通过开发药片形式的MPL得到缓解。 Leiden University Medical Centre副教授兼首席研究员Martin van Hemert解释说:“在这些试验中有抗病毒作用的迹象，但在细胞筛选所需条件下的溶解度问题使分析复杂化。” 他补充说:“现在将对感染SARS-CoV-2的人肺细胞株进行更多的实验。” PharmAust和Leiden University Medical Centre将继续进行人类细胞抗病毒研究，并在下一阶段进行评估。 同时，MPL的生产已经开始准备进行临床试验。 以前的临床前研究 今年8月，PharmAust发现SARS-CoV-2的颗粒计数可以被抑制在90-95%之间。 墨尔本的Walter and Eliza Hall Institute of Medical Research自4月以来一直在研究MPL和MPLS，并在培养的人类Calu-3肺腺癌上皮细胞上测试了这些药物。 重复的测试导致PharmAust宣布了类似的MPL和MPLS的结果，发现它们减少了“无论实验室、细胞类型或治疗时间”的病毒负担。 PharmAust首席科学官Dr Richard Mollard9月表示:“迄今为止，在PharmAust进行的每项实验中，MPL和MPLS都具有抗病毒SARS-CoV-2的效果。” “此外，MPL在两个独立实验室使用猴和人细胞系进行的六项实验中，有五项对SARS-CoV-2病毒负担产生了超过90%的降低。” Dr Mollard说，MPL或MPLS是在感染前还是感染后进行似乎并不重要。

PharmAust (ASX: PAA)完成了其抗癌药物monepantel对简单的治疗犬B细胞淋巴瘤的IIb期临床试验的前5只犬的评估，发现只有很小的副作用。 这家生物技术公司于今年1月开始在5个参与试验点的6只患有4或5期B细胞淋巴瘤的狗身上进行试验。其中一只狗因不遵守给药说明(餐后喂monepantel)而退出试验。 另外还有6只不符合试验条件的宠物狗也在出于同情的治疗下使用monepantel，并与其他抗癌药物进行不同的组合。 在迄今为止完成试验的5只狗中，PharmAust报告了一些狗“轻微且偶尔”的食欲缺乏，但说这似乎“无关紧要”，而且很难单独归因于monepantel。 “令人高兴的是，迄今为止，副作用水平低于其他传统抗癌药物。兽医试验报告称，在第28天，所有参与试验的狗都精神良好，身体状况良好，”该公司在周二的公告中表示。 “因此，主人们选择在审判后继续用monepantel进行出于同情的治疗。” PharmAust首席科学官Richard Mollard博士说，在第一次试验中观察到的食欲减退后，看到副作用最小是“非常令人满意的”。 他补充说:“这给了PharmAust足够的空间来进一步将monepantel作为一种单独的疗法，或者在未来更大规模的试验中与其他药物联合使用。” 下一个步骤 PharmAust表示，下一步将对本次试验中monepantel和monepantel砜血药浓度进行中期分析。 这些水平的确定将为观察到的非常满意的副作用剖面提供一个保守的基线阈值。该水平也将提供宝贵的信息，以建立未来的独立和/或联合治疗方案，在三期试验犬。 此外，提取的药代动力学数据有望为即将进行的人体试验提供重要信息。 IIb阶段的试验仍在招募和进展中。 首席研究员正在评估结果，当明确和有意义的结果出现时，将公布进一步的试验数据。

PharmAust’s (ASX: PAA)旗下子公司Epichem日前签署了一项许可协议，将研究、开发和推广一种可将废弃物转化为燃料的破坏性流反应堆技术。 Thermaquatica创始人兼首席技术官Ken Anderson开发了这项技术。 Epichem正在从Thermaquatica获得这项技术的许可，并将利用生物质/原料流反应器材料科学来推进其氧化水热溶解技术。 两家公司表示，正在开发的台式流动反应堆将是碳中和和环境可持续的。流动反应器将在高压和高温下使用氧气和水，将原料分解为“有用的”最终产品。 根据协议，Epichem需要支付2.5万美元的初始许可执行费，以及额外的12.5万美元年费。 该协议的初始期限为5年，可以自动续签4个额外的3年期限。 “世界第一”的技术 PharmAust将流动反应器技术描述为“世界首创”，它有潜力将“各种废弃物”和生物质原料转化为“有价值的燃料”、化学品、农业生长刺激剂和乙醇。 PharmAust表示，该技术有潜力将塑料转化为可再生燃料;煤柴油;农业生物刺激素;将橡胶轮胎转化为液体燃料或化学品;将树木转化成纤维素乙醇或精细化学品;和剩余的库存或作物变成液体燃料。 此外，流动反应器中使用的技术还可用于细化土壤过程中的碳储量，并可能适用于资源部门。 Epichem的首席执行官Colin La Galia说，流动反应堆似乎可以改变很多东西。 “我们渴望更多地了解它的功能和应用。” La Galia先生补充说:“流动反应堆可以对处理废物和生产柴油、液体燃料、生物燃料、液体肥料和生物兴奋剂的能力做出重大贡献。” 政府采取措施杜绝浪费 La Galia先生指出，在澳大利亚，各级政府都有尽量减少有机废物进入垃圾填埋场的政策。 西澳大利亚政府最近授予Epichem 20万美元的垃圾分类电子垃圾拨款，该公司也在寻求其他政府机构和渠道的资金和拨款。 La Galia表示:“(这项技术)有能力支持和维持行业，为澳大利亚提供创新和颠覆性技术，可以扩大对一系列行业合作伙伴的规模，并在西澳大利亚和澳大利亚创造就业机会。” “Epichem欢迎有机会与Thermaquatica合作，并分享我们的技术、科学和化学能力和专业知识，以开发这种潜在的高影响技术，”他补充说。