Argenica Therapeutics (ASX: AGN) 中风药物 ARG-007 的临床前安全性研究已成功完成，这为 1 期临床试验的伦理提交铺平了道路。 Argenica 的药物 ARG-007 已被开发用于减少中风后的脑组织死亡，安全药理学临床前研究已导致观察到“没有异常症状”。 这些研究是在良好实验室规范监管框架下进行的，并评估了对大鼠和非人类灵长类动物中枢神经系统和呼吸系统的影响。 这些研究旨在揭示药物对主要生理系统的任何不利影响。 动物在有效治疗范围内接受 ARG-007，直至最大耐受剂量。 Argenica 首席执行官 Liz Dallimore 博士表示，该公司对安全性研究“非常鼓舞”，该研究表明即使在高剂量的ARG-007 下也没有观察到异常影响。 “这给了我们很大的信心，因为我们准备提交伦理文件以获得我们即将进行的 1 期临床试验的批准，”她补充说。 推进主要候选人 ARG-007 Argenica 在 3 月季度的重点是完成计划中的 1 期临床试验所需的准备工作，包括疗效和今天宣布的安全性研究结果。 临床试验剩下的唯一数据来自毒理学和药代动力学研究的最终病理学评估。 预计将“很快”收到。 伦理提交计划在本季度提交，第一阶段试验将在健康人类志愿者中进行，以评估单次递增剂量 ARG-007 的安全性、耐受性和药代动力学。 预计将有 32 人参加试验，结果将为 Argenica 提供有关其主要候选人的安全性和耐受性的关键数据。 该结果还将用于第 2 期试验，其中 ARG-007 将用于中风患者，以确定是否在少数人类患者中观察到疗效。 除了对中风患者的研究外，Argenica 还在研究 ARG-007 在其他类型脑损伤中的结果，并在 3 月季度公布了该药物对脑缺血影响的积极临床前结果。… Continue reading 在获得积极的临床前安全性结果后，Argenica 离中风药物 ARG-007 的临床研究更近了一步
Category: 生物技术和药业
Botanix 获得新的医学皮肤病学资产来治疗腋窝多汗症
Botanix Pharmaceuticals (ASX: BOT) 已收购新型皮肤病学资产 Sofpironium Bromide 凝胶 15%，用于治疗原发性腋下多汗症（axillary hyperhidrosis），这是一种导致腋下出汗过多的疾病。 此次收购已与美国上市公司 Brickell Biotech Inc 达成一致，该公司在 3 期关键研究（包括去年年底的一项为期48 周的安全性研究）的基础上开发了该凝胶。 根据协议条款，Botanix 的美国子公司 Botanix SB Inc 将购买 Brickell 在 Sofpironium Bromide 的所有权益，并接受 Brickell 的服务，以协助提交新药申请 (NDA) 并批准该资产。 现金考虑 Botanix 将向 Brickell 支付约 300 万美元（422 万澳元）的预付款现金，如果在 NDA 后收到美国食品和药物管理局（FDA）的积极回应，将再支付 200 万美元（281 万澳元）归档。 如果在 2023 年 9 月 30 日之前获得 FDA 批准，Botanix… Continue reading Botanix 获得新的医学皮肤病学资产来治疗腋窝多汗症
Incannex的迷幻药开发引领了3月季度的进展
Incannex Healthcare (ASX: IHL) 本周发布了其 3 月季度（2022 财年第三季度）业绩，揭示了该公司在此期间基于迷幻药和大麻素的联合疗法取得的重大进展。 2022 年 2 月，Incannex 开始招募用于治疗广泛性焦虑症 (GAD) 患者的 2a 期裸盖菇素和心理治疗试验，国际人道法将该项目称为“Psi-GAD”。 试验的第一批参与者已经登记，治疗已经开始。有趣的是，国际人道法报告说，该试验方案包含了一系列目前在迷幻治疗领域未见的治疗创新。 Paul Liknaitzky 博士正在领导这项试验，该试验于 12 月获得了Monash University人类研究伦理委员会的批准。 该试验是在美国食品和药物管理局 (FDA) IND 前会议的积极反馈之后进行的，Incannex 将其描述为“积极的、建设性的和支持性的”。 此外，FDA 就成功的新药申请（ NDA ）和上市许可的预期提供了公司长期发展战略的指导。 虚拟现实暴露反应疗法和迷幻药 同样在 2022 财年第三季度，Incannex 就沉浸式治疗性 VR 环境和迷幻药物治疗执行了一项独家全球永久许可。 VR 疗法由Monash University的Turner Institute for Brain and Mental Health最先进的临床研究平台 BrainPark 建立。 Incannex 将把 VR ERP… Continue reading Incannex的迷幻药开发引领了3月季度的进展
PharmAust最新报告为继续试验开了绿灯
PharmAust (ASX: PAA) 在本周发布其 3 月季度（2022 财年第三季度）报告后宣布，该公司有足够的资金继续其当前的活动。 这家总部位于珀斯的临床阶段生物技术公司在本季度完成了其主要候选药物的良好生产规范 (GMP) 级Monepantel (MPL) 的生产，用于人体临床试验。 截至 2022 年 3 月 31 日，它宣布的银行余额约为 214 万澳元。除此之外，报告期结束后还收到了 20 万澳元的FightMND 捐款和 70 万澳元的研发回扣。 运动神经元疾病的 I/II 期人体试验 在本季度，PharmAust 宣布任命 Alithia Life Sciences 管理 1/2 期人体试验，该试验将测试 MPL 在运动神经元疾病（ MND ）患者中的安全性和耐受性。 幸运的是，这项任命是通过 FightMND 基金会授予的药物开发补助金资助的。 MND 人体试验的协议和伦理/监管批准现已到位。 对 PharmAust 来说幸运的是，资助协议规定 PharmAust 将拥有其在 MND 的 I/II 期人体试验中产生的所有知识产权。… Continue reading PharmAust最新报告为继续试验开了绿灯
Argenica Therapeutics 毒理学研究表明 ARG-007 临床试验前的关键发现
Argenica Therapeutics (ASX: AGN) 公布了近期啮齿动物和非人类灵长类动物毒理学研究的结果，显示成功确定了第一阶段临床试验伦理批准所需的 ARG-007的最大耐受剂量。 这家总部位于珀斯的生物技术公司为了开发减少中风后脑组织死亡的新疗法，在其最终的良好实验室规范 (Good Laboratory Practice；GLP) 毒理学研究中取得了突破。 Argenica Therapeutics 首席执行官 Liz Dallimore 博士表示，研究结果是最佳的，使公司得以进步。 “GLP 毒理学数据的结果表明，ARG-007 从有效剂量到最大耐受剂量具有良好的安全裕度，”她说。 “这让我们更有信心，我们将能够为即将到来的一期临床试验获得伦理批准。” GLP 研究强调了 ARG-007 的优势 结果显示，Argenica Therapeutic 的主要神经保护肽候选物 ARG-007 的最大耐受剂量高达动物中确定的有效剂量范围的 10 倍，也为在第一阶段临床试验中确定安全起始剂量提供了理想的安全范围. GLP 研究还能够确定特定剂量的药物表现出任何毒性作用的发作、严重程度和时间长度。 收集的结果是死亡率和临床观察数据、毒代动力学、血液学血液临床化学分析、尿液分析和尸检数据。 Argenica Therapeutics 希望这些研究的结果将成为其提交给人类研究伦理委员会批准一期临床试验的关键内容。 监管机构要求在允许新药用于人体之前了解其毒理学特征。 Argenica Therapeutics 的下一步 Argenica 现在正在使用确定的最大耐受剂量进行最终病理学评估和最终安全性研究，以包含在公司的伦理提交中。 这些先前研究中确定的最大耐受剂量明显高于一期临床试验中使用的预期剂量，这将减少试验期间发生错误的机会。 这家总部位于珀斯的公司的目标是让急救人员进行治疗，以保护脑组织在中风期间免受损伤。在本周公布的突破性结果之后，进一步提高中风后恢复的潜力是更近了一步。
Kazia Therapeutics 建立“市场”股权计划
以肿瘤学为重点的生物技术公司 Kazia Therapeutics (ASX: KZA) 已经建立了一个“市场上” (ATM) 股权计划，指定美国投资银行 Oppenheimer & Co Inc 作为销售代理。 根据该计划，该药物开发商可以通过 Oppenheimer 以美国存托股票 (ADS) 的形式发售和出售最多 3500 万美元的普通股，每股 ADS 代表 10 股普通股。 Kazia 董事长 Iain Ross 将 ATM 设施描述为纳斯达克上市生物技术公司的常见融资工具。 他说：“我们认为 Kazia 可以使用这样的设施进行审慎的资本管理，以便它可以最有效和最具成本效益的方式应对新兴投资者的需求。” 将资金用于研究和临床开发工作 总部位于悉尼的 Kazia 专注于开发 paxalisib 来治疗胶质母细胞瘤，这是成人中最常见和最具侵袭性的脑癌。 这家生物技术公司最近完成了第二阶段的研究，并准备公布结果。 本月早些时候，Kazia 透露了临床前数据，表明其药物也可用于治疗两种形式的儿童脑癌。 在今天的公告中，该公司表示，它打算将股权计划的净收益用于一般公司用途，其中可能包括营运资金和资本支出、与研究、临床开发和商业努力相关的费用，以及一般和行政费用。 资金也可用于潜在收购或投资于补充 Kazia 业务的公司、技术、产品或资产，尽管该公司确认目前没有这方面的承诺。 ATM 计划条款 根据股权计划出售 ADS 的时间和金额均由 Kazia 决定，公司也可以自行决定终止该融资。 通过… Continue reading Kazia Therapeutics 建立“市场”股权计划
Kazia Therapeutics 完成了 paxalisib 在胶质母细胞瘤中的 II 期试验
Kazia Therapeutics (ASX: KZA) 正准备公布一项 II 期研究的结果，该研究评估其主要药物 paxalisib 在胶质母细胞瘤(glioblastoma)中的作用，胶质母细胞瘤是最具侵袭性的脑癌形式。 II 期研究现已完成，Kazia 拥有报告，首席执行官 James Garner 博士表示，该公司期待在未来几个月内与临床医生和投资者分享详细数据。 “这项研究极大地扩展了我们对 paxalisib 的理解，它提供的见解为我们随后对该药物的所有工作提供了信息。” “我们感谢参与的临床医生和患者，” Garner博士说。 主要发现 该研究涉及 30 名新诊断的胶质母细胞瘤和未甲基化 MGMT 启动子状态的患者——基因图谱显示对美国食品和药物管理局唯一批准的一线治疗替莫唑胺(temozolomide)具有耐药性。 发现每天一次 60mg 的 paxalisib 剂量是未来研究的最大耐受剂量。 意向治疗人群 (ITT) 的中位总生存期为 15.7 个月，Kazia 说这与历史上使用替莫唑胺报告的12.7 个月相比“非常有利”。 与此同时，ITT 人群的中位无进展生存期为 8.4 个月，高于与替莫唑胺相关的 5.3 个月。 此外，在仅包括评估疗效的患者的改良 ITT 组中，使用 paxalisib 的总生存率上升至 15.9 个月。 Kazia 指出，该药物在 II 期试验中的安全性与之前的研究“高度一致”，最常见的副作用包括高血糖、口腔粘膜炎和皮疹。… Continue reading Kazia Therapeutics 完成了 paxalisib 在胶质母细胞瘤中的 II 期试验
PharmAust 获得 708,000 澳元的研发退税，加强了即将进行的临床试验的财务状况
临床阶段生物技术公司 PharmAust (ASX: PAA) 因其全资子公司 Epichem 和 Pitney Pharmaceuticals 开展的工作获得了 708,000 澳元的研发 (R&D) 退税。 澳大利亚税务局和 AusIndustry 共同管理联邦政府的研发税收激励计划，该计划允许符合条件的公司就研发活动产生的费用获得高达 43.5% 的可退税税收抵免。 “我们感谢澳大利亚政府对我们研发计划中开展的关键工作的持续支持和认可，”PharmAust 财务总监 Sam Wright 说。 “收到研发退款加强了 PharmAust 在我们即将进行的临床试验中的财务状况，”他补充说。 即将进行的monepantel临床试验 PharmAust 正准备对其在运动神经元疾病 (MND) 中的先导药物monepantel (MPL) 进行 1 期临床试验。 本月早些时候，PharmAust 透露，FightMND 已为该研究提供了 881,085 澳元的资金承诺，其中第一期为201,615 澳元。 FightMND 是澳大利亚最大的 MND 研究独立基金，一旦 PharmAust 完成其新制造的 MPL 表的为期一个月的GMP 加速稳定性研究，将支付其第二期 99,230 澳元。 计划在下个月进行的试验开始后，将支付第三期 173,034… Continue reading PharmAust 获得 708,000 澳元的研发退税，加强了即将进行的临床试验的财务状况
Invex Therapeutics 在 IIH EVOLVE 三期临床试验之前继续准备
Invex Therapeutics (ASX: IXC) 正在继续推进其全球 IIH EVOLVE 三期临床试验的启动准备工作，该试验旨在确定其药物 Presendin 治疗特发性颅内高压 (IIH) 的安全性和有效性。 这家临床阶段的生物制药公司今天提供了其 3 月季度活动的最新信息，报告了与第三方供应商的许多关键服务合同的完成情况。除了药品进口、包装、标签和分销公司之外，这些供应商还包括一家领先的合同研究机构。 Invex 还一直与其制造合作伙伴 Peptron 和顾问密切合作，以完成必要的技术制造和控制文件，同时全面审查其药物配方的非临床和临床数据，为计划在英国的临床试验申请做准备，欧洲和美国在六月季度。 Invex 还为其 IIH EVOLVE 试验确定了 40 多个潜在临床地点，目标是在美国、欧洲、英国、澳大利亚、新西兰和以色列开设约 37 个这些地点。 IIH 是一种神经系统疾病，其特点是颅内压严重升高，导致无法进行日常头痛，并且会压迫视神经。研究表明，在过去十年中，该病的发病率增加了 350% 以上。 Invex 的第三阶段试验将招募新诊断的 IIH 患者接受每周一次的 Presendin 或安慰剂皮下注射，以评估从基线到24 周的颅内压平均差异。 试验的次要终点将评估两组在同一时期内视力和每月头痛天数的差异。 演讲和同行评审 Invex 代表于 2 月在德克萨斯州参加了第 48 届North American Neuro-Ophthalmology Society (NANOS) 年会，他们表示，他们对神经眼科学界对第二阶段压力试验结果的“兴趣和参与感到高兴”，以及Invex 的 III 期… Continue reading Invex Therapeutics 在 IIH EVOLVE 三期临床试验之前继续准备
Kazia Therapeutics 的 paxalisib 在临床前研究中显示出对罕见的儿童脑癌的活性
Kazia Therapeutics (ASX: KZA) 披露了临床前数据，表明其药物 paxalisib 在两种形式的儿童脑癌中表现出活性，在这种情况下，未满足的医疗需求非常高。 该公司在新奥尔良举行的American Association for Cancer Research (AACR) 年会上公布了临床前数据。 根据 Kazia 的说法，这是首次在这种被称为非典型畸胎瘤/横纹肌瘤的脑癌中探索 paxalisib 的数据。 这些是从大脑和脊髓开始的罕见且快速生长的肿瘤。肿瘤通常出现在三岁及以下的儿童身上。 在Baltimore的Johns Hopkins University工作的科学家在他们的报告摘要中将 paxalisib 描述为治疗非典型畸胎瘤/横纹肌瘤的“骨干疗法”。 科学家们在助理教授杰弗里·鲁本斯的实验室里工作。 侵袭性儿童脑癌 来自Johns Hopkins University另一个团队的第三份摘要显示了 paxalisib 与其他癌症疗法之间的“强大协同作用”。这在弥漫性内在脑桥胶质瘤 (DIPG) 模型中得到证实。 DIPG 是另一种具有高度侵袭性且难以治疗的儿童脑肿瘤。 Kazia 指出，paxalisib 先前已在 DIPG 中显示出活性，既可以作为单一疗法，也可以与其他癌症疗法联合使用。 首席执行官James Garner博士表示，这些数据“非常有希望”。 “Paxalisib 已经是 DIPG 和弥漫性中线神经胶质瘤正在进行的 II 期临床试验的主题，这一新数据表明该药物在儿童脑癌中的潜在更广泛应用。” Paxalisib Paxalisib 是 Kazia 的主要药物，已被开发为 PI2K/Akt/mTOR… Continue reading Kazia Therapeutics 的 paxalisib 在临床前研究中显示出对罕见的儿童脑癌的活性