生物技术公司Alterity Therapeutics (ASX: ATH)获得了Michael J Fox基金会帕金森研究基金的资助，以确定其领先候选药物ATH434在帕金森病临床试验中的最佳剂量。 这笔49.5万美元(64.15万澳元)的资金是该公司从该基金会获得的第二笔资金，将用于在灵长类动物模型中评估ATH434的药理特性，以确定未来试验的剂量。 Alterity正试图治疗帕金森病的根本原因，特别是多系统萎缩(MSA)。 一期临床试验评估了其先导药物ATH434在健康成人和老年志愿者中的安全性、耐受性和药代动力学。 据Alterity新任命的首席执行官David Stamler博士介绍，MSA的二期临床试验将于今年晚些时候开始。 “ATH434目标α-突触核蛋白通过再分配多余的错误折叠和聚集不稳定铁……可能扩展到其他帕金森疾病涉及到α-突触核蛋白一直是我们的战略的一部分,这些资金允许我们再一步实现一个程序在帕金森病,”他说。 Stamler博士将Michael J Fox基金会描述为“一个不可思议的组织，站在帕金森病研究和治疗创新的前沿。帕金森病至今无法治愈，影响着全球约700万至1000万人。” 第二常见的年龄相关神经退行性疾病 根据Alterity的研究，帕金森氏症是仅次于阿尔茨海默氏症的第二大与年龄有关的神经退行性疾病。多巴胺是控制运动的化学物质，当产生多巴胺的脑细胞退化并最终死亡时，多巴胺就会发生。 这种情况被认为是一种“运动障碍”，因为它可以导致震颤、迟缓、僵硬以及平衡和行走方面的问题。然而，它也会引起非运动症状，包括便秘、抑郁和记忆力受损。 这是一种终身的进行性疾病，也就是说随着时间的推移，症状会慢慢恶化。 目前有少量的治疗方法可以治疗某些症状，但目前还无法治愈。帕金森病患者急需新的治疗方法来减缓或阻止疾病的进展，提高生活质量。 ”聚集的蛋白质错误折叠α-突触核蛋白广泛分布于个人的大脑受这些疾病影响,减少累积,ATH434潜在改善这些毁灭性的条件的非机动车发动机和症状,”沃纳Poewe博士研究员迈克尔J福克斯基金会和奥地利因斯布鲁克医科大学的神经学教授,说。 “我期待看到帕金森病临床试验的剂量优化研究的结果，以及这一适应症的未来发展，”他补充道。 该项目将由范德比尔特大学医学中心非临床发展副主任Margaret Bradbury博士、神经病学副教授Daniel Claassen博士以及弗洛里神经科学和精神健康研究所PD研究实验室主任David Finkelstein博士领导。 寻找治疗方法 Michael J Fox基金会于2000年由好莱坞著名演员、Back to the Future中的明星Michael J Fox创立。1991年，29岁的迈克尔被诊断出患有帕金森症。 该基金会致力于通过积极资助的研究议程找到治疗帕金森病的方法，并确保改善治疗方法的发展，为今天的帕金森患者提供帮助。 该基金会声称迄今为止已经资助了超过10亿美元(13亿澳元)的研究项目。
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Incannex Healthcare研究发现，主要药物IHL-675A具有“卓越的”抗炎能力
临床阶段药物开发公司Incannex Healthcare (ASX: IHL)获得了一项额外的体内研究的积极结果，该研究评估了其主要候选药物IHL- 675a在预防和治疗败血症相关的急性呼吸窘迫综合征(SAARDS)中的抗炎能力。 结果表明，在啮齿动物肺部炎症模型上进行测试时，大麻二酚-羟基氯喹组合药物具有该公司所称的“优越的抗炎活性”，相比CBD和HCQ。 inccannex首席执行官兼董事总经理Joel Latham表示，在公司的试验中，IHL-675A一直显示出比单独CBD更强大的能力。 他说:“根据对CBD及其在炎症条件下的应用的(全球研究)，继续的研究将揭示这对大麻素行业的重要性。” IHL-675A的协同作用使我们能够显著扩大其潜在用途，并提供了新的患者治疗机会。” 研究模型 10组6只小鼠分别用CBD、HCQ或IHL-675A进行预处理，然后气管内给药细菌脂多糖(LPS)(吸入后作为肺部炎症刺激)。 另一组没有注射LPS的小鼠也作为对照组。 在给予LPS 24小时后，用生理盐水冲洗啮齿动物的肺，收集支气管肺泡灌洗液，并使用基于luminex的检测方法分析细胞因子水平。 细胞因子是介导炎症反应的蛋白质，细胞因子水平降低表明炎症减轻。 同时对支气管肺泡灌洗液进行白细胞计数。 当肺部发生炎症时，白细胞被吸收作为炎症反应的一部分——白细胞减少也表明炎症减少。 研究发现 研究发现，与药物处理组相比，啮齿动物组的细胞因子水平恢复正常，而IHL-675A处理组的所有炎性细胞因子水平都比单独使用CBD或HCQ处理组降低得更大。 使用与细胞因子相同的方法对白细胞计数进行归一化，IHL-675A降低白细胞计数的程度比单独使用CBD或HCQ更大。 这些结果表明，在啮齿类动物肺部炎症模型中，IHL-675A比CBD和HCQ具有更强的抗炎活性。 其他迹象 根据SAARDS的相关结果，Incannex评估了IHL-675A对肺中性粒细胞的抗炎作用，而肺中性粒细胞是慢性阻塞性肺疾病(COPD)、哮喘和支气管炎等适应症的主要潜在原因。 该公司报告了“令人鼓舞的结果”，促进了IHL-675A潜在用途的实质性扩展，并代表了新的患者治疗机会。 慢性疾病 慢性阻塞性肺病(COPD)是一种慢性炎症性肺病，导致来自肺部的气流受阻，其特征包括呼吸困难、咳嗽、产生粘液(痰)和喘息。 它通常是由长期暴露在刺激性气体或颗粒物中引起的，这些气体或颗粒物大多来自香烟烟雾。 慢性阻塞性肺病患者患心脏病、肺癌和各种其他疾病的风险增加。 哮喘是一种炎症导致呼吸道狭窄、肿胀并产生额外粘液，在呼吸和呼吸短促时触发哨声(喘息)的情况。 对一些人来说，哮喘是一件小麻烦，而对另一些人来说，它可能是一个慢性问题，干扰日常活动，并可能导致危及生命的哮喘发作。 预计到2022年，全球COPD和哮喘药物市场将达到661.9亿澳元，从2016年到2022年的复合年增长率为3.7%。
Osteopore报告持续的收入增长和高端的全球分销
Osteopore (ASX: OSX)发布了强劲的公司业绩数据，更新了市场，宣布其去年连续四个季度的收入增长，包括2020年第4季度的429,700澳元。 尽管2020年出现了疫情，但Osteopore报告称，该公司全年销售额持续增长，第四季度同比增长5%，与2019年同期相比同比增长18%。 总的来说，这家医疗技术公司表示，它在2020年创造了150万澳元的收入，比2019年增长了36%，这是医疗保健行业经历过的一些最具挑战性的情况。 Osteopore在一份声明中表示，在整个新冠肺炎大流行期间保持健康的商业表现是“对公司销售团队、我们已建立和不断增长的分销网络的证明，并强调了对该公司独特的3D打印生物可吸收植入物的持续需求。” 操作的稳定性 Osteopore的业务在澳大利亚和新加坡进行，该公司证实，在新加坡的制造工厂最近扩张后，其生产车间现在已经“全面运作”。 据报道，该公司的生产率和效率“令人满意”，该公司证实，从明年1月开始，该公司将与“A*Star SIMTech”合作，计划并执行未来12个月的自动化计划。 此外，由于疫情, Osteopore继续获得新加坡政府的资助，旨在提供商业支持。 这家医疗技术公司表示，它在2020年第四季度获得了总计5.6万澳元的拨款和税收优惠，并表示该公司将在新加坡被指定为“基本服务”——这一地位使公司在应对2019冠状病毒病的压制性限制期间拥有更大的经营自由。 作为对其未来举措的洞察，Osteopore表示，为了提高其Osteoplug、Osteomesh和Osteostrip产品的市场渗透率，公司预计将花费与新产品和市场监管批准相关的费用。 Osteopore计划在美国和欧盟建立分销网络，包括获得所有必要的监管批准，包括进入澳大利亚和中国等其他目标司法管辖区。 此后，该公司希望开发和注册“第二代材料”，以进一步加强其市场供应，同时与监管机构保持联系，以确保合规。 比例分布 为了推动在澳大利亚和新西兰的销售和收入增长，骨质疏松在2020年第四季度达成了3个分销协议。 今年10月，该公司与LMT Surgical签署了一项为期3年的独家分销协议，以推广和销售Osteopore的眼部整形、神经外科手术和患者特定植入物系列产品。 随后，Osteopore于11月宣布与MTG Medizintechnik Göhl达成独家经销协议，在德国和奥地利推广和销售其产品，包括针对颅面手术和患者特定植入物的产品系列。 该公司于2020年12月宣布与瑞典Nords Medical达成一项关于颅骨和神经外科应用的独家协议，包括在瑞典、挪威、丹麦和芬兰市场推广和销售其Osteoplug和Osteomesh产品。 Osteopore在一份声明中宣布，在早期阶段获得欧洲和澳大利亚监管机构的批准，使该公司能够利用与亚洲和大洋洲各地医生和医院的销售机会。 这项合作可能会带来神经外科、骨科和重建手术等领域的技术创新，并被指定为可能的目标应用。 该协议将使Osteopore产品在Terumo Blood and Cell Technologies在亚太地区广泛的血液中心、医院、治疗诊所、研究人员和私人医疗实践中处于有利地位。 两家公司还计划联合赞助几项重要活动和研讨会，以推广各自的产品。 在更远的地方，Osteopore表示，该公司通过第四季度在阿拉伯联合酋长国(UAE)和卡塔尔“获得分销商”，向中东市场“迈出了第一步”，但没有具体说明哪些分销商将致力于有约束力的协议。 就在今天，Osteopore通过与Terumo Blood and Cell Technologies的合作协议进一步巩固了其亚太地位。 两家公司已同意在亚太地区合作推广和销售各自的再生能源产品。 根据协议，两家公司将致力于建立商业渠道，共同推广Terumo Blood and Cell Technologies的自体生物制剂(TAB)技术和Osteopore的支架。 TAB技术可以用“浓缩的自体生物”来浓缩患者的骨髓，然后混合到骨孔支架中。
Incannex Healthcare又实现了创纪录的季度销售，治疗组合也取得了进展
在2020年12月的这个季度，Incannex Healthcare (ASX: IHL)连续第5个季度创下销售记录，同时继续推进其专利疗法，治疗睡眠呼吸暂停、败血症相关急性呼吸窘迫综合征(SAARDS)、创伤性脑损伤和广发焦虑障碍。 在2020年第四季度，根据澳大利亚政府的特殊准入计划，Incannex从其大麻素产品的销售中获得73.5万澳元。 该公司指出，这是其连续第5个季度创纪录的销售额，在该季度结束时，其银行存款为1180万澳元。 随着大麻素产品的销售持续增长，Incannex已经开发了用于治疗各种疾病的各种专利药物。 睡眠呼吸暂停临床试验 在本季度，Incannex开始招募第一批患者进行2b期临床试验。 该试验正在评估Incannex的IHL-42X配方对阻塞性睡眠呼吸暂停的影响。 Terry O’Brien教授负责在维多利亚阿尔弗雷德医院（Alfred Hospital ）进行的试验。 Incannex希望其IHL-42X药物将为影响约3000万人的这种疾病提供药理治疗选择。在美国，阻塞性睡眠呼吸暂停每年造成的经济负担高达1496亿美元。 SAARDS治疗 SAARDS是冠状病毒的严重和致命副作用之一，而Incannex正在开发其IHL-675A药物，作为一种潜在的治疗方法。 在12月的季度，体外和体内研究证实，IHL-675a能够抑制导致SAARDS的关键炎症细胞因子。 IHL-675A的主要成分是大麻二酚和羟基氯喹。 Incannex正在安排与美国食品和药物管理局(fda)的新药调查前会议，以制定开始IHL-675A临床试验的最佳途径。 如果2期临床试验成功，该公司还将建议该药物获得紧急使用许可。 创伤性脑损伤 Incannex在2020年第四季度进展的另一种药物是治疗创伤性脑损伤的IHL-216A。 一项使用IHL-216A的体内研究发现，它能减少创伤性脑损伤导致的神经元损伤、神经炎症和行为缺陷。 IHL-216A含有大麻二醇和异氟醚，具有协同作用。这种药物被设计为在头部外伤后立即使用，以尽量减少导致神经功能障碍的继发性脑损伤。 随着体内研究的成功，Incannex目前正在寻找IHL-216A的最佳临床试验项目。 普遍焦虑障碍 另一种药物是用于治疗广泛性焦虑症的裸盖菇素。 该公司计划在2020年第四季度进行裸盖菇素辅助心理治疗试验。 这项研究将招募至少72名患者，这将使其成为澳大利亚最大的迷幻药研发项目。 Paul Liknaitzky博士负责这项试验，他是迷幻药领域的知名领导者。 Incannex将尽快召开IND前会议与FDA讨论试验方案。
PharmAust寻求更多的犬类参与IIb期淋巴瘤试验，使用铅药物莫奈太尔
生物技术公司PharmAust (ASX: PAA)正在寻求招募更多患有b细胞淋巴瘤的犬只，参与一项新的IIb期试验，评估其领先抗癌药物莫奈太尔的重新配方，该药物已被证明对尚未接受癌症治疗的犬只有效。 该公司此前已经完成了莫奈太尔在人类中的一期试验，以及在目前被认为不可治愈的犬淋巴瘤中的二期和IIa试验。 犬类试验使用的是液态的莫奈太尔，虽然没有安全问题的报道，但该配方被发现难以接受，因此PharmAust将其重新设计为一种方便且易于吞咽的药片。 首席科学官Richard Mollard博士说，新配方解决了口味问题，允许在IIa期试验期间显著增加剂量。 他说:“(这种药片让我们)确定了抗癌活性最大化的最佳剂量。” “在这个剂量下，一只狗的总肿瘤负担减少了60%以上，一些个体肿瘤消失了，所有这些都在14天内(所以我们将把这个剂量带入新的IIb期试验。” 安全有效的 Mollard博士说，虽然莫奈太尔此前已被兽医批准用于不同的适应症和品种，但该公司正在寻求将其重新用于狗类癌症治疗，安全有效。 “到目前为止，我们在患有癌症的狗身上的初步试验已经取得了成功，”他说。 “我们很高兴地看到，在第一次使用原始液体配方的试验中，7只狗中有6只在规定的14天试验期内病情稳定，(同样比例的)肿瘤大小也缩小了。” 新南威尔士州、昆士兰州和西澳大利亚州已经建立了兽医试验中心，对尚未接受任何形式淋巴瘤治疗的狗进行药物评估。 在墨尔本和悉尼的更多试验点预计将于本季度启动。 犬类癌症 犬类淋巴瘤是一种相对常见的癌症，每年在犬类新诊断的癌症中占20%。 最常见于中老年犬，症状包括肿胀(淋巴结肿大)、嗜睡、体重减轻和食欲不振。 一些品种，如金毛猎犬、斗牛獒犬和巴吉度猎犬容易患癌症，而且患病的风险更大。 研究表明，50%被诊断为B细胞淋巴瘤的狗在不接受治疗的情况下可以存活30天左右，而50%的狗会经历更长期的进展。 目前，最好的治疗选择是化疗，但即使在这种治疗之后，12个月内复发也并不罕见。 PharmAust的IIb期临床试验旨在为狗主人提供更多的治疗选择，终点是肿瘤稳定或消失。 合格标准 要获得PharmAust IIb期临床试验的参赛资格，狗可以患有任何阶段的淋巴瘤，但必须身体状况良好。 Mollard博士说，免疫表型——即对癌症是B细胞还是T细胞类型的分析——将作为初始筛查的一部分。 其他资格标准包括体重超过11公斤;良好的生活质量，没有其他重大的和并发的医疗问题。 主人必须能够把他们的狗送到试验中心，并愿意为诊断支付初步咨询费用。 一旦宠物被诊断为淋巴瘤，PharmAust将承担所有的临床试验费用(包括往返试验中心的旅费)以及试验后的维持治疗(如果认为有益)。 莫奈太尔平板电脑将在家中使用，试用期间用户将被要求保存一个简单的日志。 进一步的信息 有兴趣为狗只报名参加试验的宠物主人，应与兽医联络，以获得进一步资料及转介至最近的试验中心。 目前的试验中心设在动物转诊医院Animal Referral Hospital(悉尼);西澳兽医应急和专业Veterinary Emergency and Specialty(Success);珀斯兽医专家Veterinary Specialists(Osborne Park);动物转诊医院Animal Referral Hospital(布里斯班);和Veterinary Specialist Services (布里斯班)。
PharmAust开始使用莫奈太尔治疗犬淋巴瘤的下一步试验
在莫奈太尔 (MPL)成功治疗犬类淋巴瘤的IIa期试验之后，PharmAust (ASX: PAA)的IIb期研究已经开始。 最近使用莫奈太尔治疗犬b细胞淋巴瘤的IIa期试验导致肿瘤消退和疾病稳定。 PharmAust首席科学官Richard Mollard博士说:“PharmAust很高兴能够重新开始这项使用MPL片治疗宠物主人的狗患b细胞淋巴瘤的试验。” PharmAust一直在测试两个独立的假设:第一，MPL药片可以使癌症消失，第二，MPL药片可以阻止癌症的发展(稳定的疾病)。 在即将到来的IIb期研究中，Mollard博士表示，公司将专注于优化给药方案，使MPL的抗癌活性最大化。 这项研究的结果将支持定于今年下半年开始的三期研究。 此外，PharmAust正在与动物保健公司讨论用MPL识别癌症并将其商业化。 用于人体试验的莫奈太尔片剂 在2020年12月这个季度，PharmAust开始生产10公斤MPL片剂，用于即将到来的人体试验和研究。 先前的人类研究表明，使用液体MPL配方可以预防肿瘤进展。然而，由于这种液体的“难吃性”，试验提前终止了。 为了解决适口性问题，PharmAust将MPL重新配制成片剂。 人类癌症二期试验计划明年初开始。 与此同时，进一步的临床前研究正在与奥利维亚·牛顿-约翰癌症研究所（Olivia Newton-John Cancer Research Institute）进行合作。 “PharmAust希望在分子水平上看到MPL如何在细胞中工作以对抗疾病，特别是MPL的作用机制如何不同于目前临床中的其他mTOR抑制剂，”Mollard博士说。 在其他条件下使用莫奈太尔 除了使用MPL治疗癌症外，PharmAust还在调查MPL对包括疫情在内的其他疾病的影响。 去年第四季度，PharmAust与荷兰研究人员签署了一项协议，评估MPL和莫奈太尔砜对细胞内SARS-CoV-2的影响。 研究的最终报告“即将出炉”。 PharmAust指出，MPL可能比其他正在开发的治疗该病毒的药物具有“明显的优势”，因为它已经在人体试验中使用，而且具有“高”安全性。 此外，目前唯一批准的治疗瑞德西韦需要静脉注射，而MPL可以以片剂形式给予。 该公司补充称:“这意味着患者可以在首次检测呈阳性时更早接受治疗，而不是因冠状病毒住院的重症监护患者。” PharmAust也在研究用MPL治疗运动神经元疾病。 该公司已开始为第一阶段试验做准备，“尽快”开始招聘。 Epichem PharmAust的全资子公司Epichem在12月的季度继续建立自己的知识产权组合。 这包括执行一项主要协议，开发和商业化可将废物转化为燃料的生物质/原料氧化过程。
Medlab Clinical证实NanaBis作为非阿片类疼痛治疗药物的潜力
如果即将进行的三期临床试验取得成功，澳大利亚生物技术公司Medlab Clinical (ASX: MDC)可能成为世界上第一个注册以大麻为基础的药物，在癌症相关疼痛治疗方面表现优于阿片类药物。 该公司的目标是为已确诊的慢性疾病(包括疼痛、抑郁症)开发治疗途径。其最先进的候选药物NanaBis™是一种基于大麻素的药物，旨在治疗癌症引起的骨痛。 该药物已被批准在澳大利亚和英国进行三期临床试验，上周Medlab宣布了这一消息 Medlab董事总经理Sean Hall博士在接受Small Caps采访时表示，他相信公司能够证明NanaBis™是一种现实世界中可行的镇痛类阿片类药物替代品。 他说，Medlab的目标是通过三期试验，“良好的合作伙伴和非常同质型的患者组，得出一个相当二元的结果，表明NanaBis™作为一种独立的药物制剂，可以提供比对照药羟考酮更好的缓解。” Hall博士补充说:“我们的目标是第一个完全注册的CBD/THC产品，它已经与一种阿片类药物正面对抗，而且被证明是更好的——在我们推进这个项目时，我们将澄清‘更好’的[含义]。” 癌症骨痛和目前的治疗 癌性骨痛是医学上定义的神经性疼痛，具有退行性。 根据Medlab的数据，在美国、澳大利亚和加拿大，每年约有70万名新患者受到这种特殊疼痛治疗的影响，全球市场约为12.2亿美元(15.8亿澳元)，且仍在增长。 Hall博士将这种疼痛描述为一种“险恶”的疼痛，它会让病人有好日子也有坏日子，但通常随着时间的推移会变得更糟。 “强化治疗领域的医疗创新每年都有出色表现。但是，尽管患者的存活率提高了，但在治疗疼痛的等式的另一边，还没有提供创新。” 他说:“越来越多的患者能够抵抗癌症，但他们在疼痛中活得更长，这就变成了滑坡效应。” 世界卫生组织(WHO)采用了一种三步走模式，指导医生如何减轻疼痛，以减少强效阿片类药物的使用。 第一步要求使用非阿片类镇痛药，如非甾体抗炎药，然后改用弱阿片类或联合阿片类药物，如可待因和曲马多，用于中度疼痛治疗，最后一步是使用强阿片类药物，如吗啡或羟考酮，用于重度疼痛治疗。 Hall博士说:“问题是[患癌骨痛的]患者将会相对较快地转向阿片类药物。” 他指出，医学文献显示，大约75%的癌症性骨痛患者认为他们的疼痛没有得到充分的控制。 “这一点非常重要，有两个原因:第一，这种疼痛没有治愈方法，只有管理方法;其次，75%对于一个我们竭尽全力想要延长生命的群体来说是个可怕的数字。” 创新交付系统 Medlab候选药物NanaBis™的一个关键区别是它的传递系统，该公司的专利纳米粒子药物平台被称为NanoCelle™。 该技术提供纳米颗粒大小的活性药物成分(API)分子，通过口腔颊粘膜(脸颊内部的粉红色肉质)吸收。以NanaBis™为例，这是2.5毫克的CBD和THC以细喷雾的形式提供。 Hall博士解释说:“这就是为什么我们可以负担得起非常小的剂量——我们的药物很快进入血液，而病人却不摄入。” “例如，如果病人吞下一片药片，即使肠道和肝功能正常，他们最多也会吸收10%左右。这是在你计算出有多少API存在于平板电脑之前。” 因此，这种给药方法不仅可以绕过肝脏、肾脏或胃肠道不适，这些可能是摄入的副作用，这意味着需要更低剂量的API。 “该给药平台可以显著改变患者的安全状况……与阿片类药物服用者相比，使用NanaBis™的患者在任何时候血液中循环的吗啡当量显著减少。”这与我们交谈过的监管机构产生了共鸣，”Hall博士说。 “NanoCelle™是独一无二的……我们已经查阅了数百个外观、感觉、声音或气味类似东西的专利文献。我知道在澳大利亚的情况下，他们没有一个接近。” 试验时间 Hall博士说，预计将于今年晚些时候开始的第三阶段试验将比之前的工作更短、更不“费力”，患者预计将在大约“17周”内完成研究。 “在许多情况下，我们早期的工作要么是通过我们，要么是通过支持(澳大利亚)和海外的各个部门来提速。这发出了非常强烈的信号，作为一个董事会、一个管理团队、一群医生或研究人员，这让我们非常兴奋。” 计划在全球招募约360名患者，其中约三分之一来自澳大利亚、英国和美国。 Hall博士说:“如果一切顺利，我们预计将在北半球夏季对患者进行临床试验。” 他说，接下来的步骤包括共同签署医院的各种场地协议，并确保公司获得所有的批准。 “就美国和英国的情况而言，为了让产品合法进入英国，我们必须做一些后勤工作。然后，在政府的支持下，我们将尽快进入每位患者的领地。” Hall博士说，从收入的角度来看，该公司的目标是与更有纪律的跨国制药公司之一达成一项大型合作协议，并开发出一种将成为一流/原创性品牌的药物。 他说:“当我们宣布这一证据，我们就会减少与之相关的蓝天，现在是开始合作的正确时机就变得越来越可行。”
Invex Therapeutics推进三期临床试验设计，将药物用于治疗大脑疾病
Invex Therapeutics (ASX: IXC)计划在2021年实现里程碑式的目标，将一种糖尿病药物用于急需治疗的神经系统疾病。 这家生物制药公司正专注于将目前被批准用于治疗2型糖尿病的Exenatide重新用于治疗由颅内压升高引起的或与颅内压升高有关的神经系统疾病。 它的重点是特发性颅内高压(idiopathic intracranial hypertension, IIH)，这被认为是一个巨大且不断增长的市场机会，迄今为止还没有得到监管部门批准的治疗方法。 该公司最近公布了2021年的预计时间表，计划进行人类药代动力学和动物耐受性研究，并在上半年向欧洲卫生当局提交临床试验申请，并于下半年在欧洲启动三期试验。 该计划是在去年12月Invex宣布其已获得欧洲药品管理局(EMA)关于其拟议的临床开发计划的协议援助后提出的，该用途药物最近注册为Presendin™。 对Small Caps说,Invex的Thomas Duthy博士表示,该公司执行董事的监管策略”旨在协调我们的第三阶段设计,使其满足要求的EMA和美国FDA(食品及药物管理局)在颅内高压症Presendin登记,符合我们孤儿名称和主题会议关键疗效和安全性端点”。 庞大且不断增长的市场 IIH是一种使人衰弱的疾病，由于脑脊液的积累增加，导致大脑内压力增加，导致日常头痛和视力问题。 目前病因尚不清楚，但通常与肥胖有关，尤其是育龄女性。 根据Invex的数据，随着肥胖率的上升，肥胖的发病率正在迅速增长，已公布的数据显示，长期的年增长率为3.4%。 Invex估计，在欧盟和美国，IIH的年发病率为40000例(60%/40%的比例)。其中60%的患者得到了诊断，90%的患者得到了治疗。” 每日一次剂量的新配方Presendin™，长期应用于约21500名可治疗患者，Invex估计其年市场价值为16亿澳元。 根据Duthy博士的说法，目前没有监管机构批准的治疗方法，除了Presendin™，也没有药物在临床开发中。 “与癌症或关节炎等其他疾病相比，这使它成为一个完全没有阻碍的市场机会，具有吸引力，”他说。 三期临床试验 去年5月，Invex公布了其双盲、安慰剂对照的2期临床试验强有力的支持数据，显示在3个时间点，颅内压降低高达21%，每月头痛天数减少37%。 第三阶段的试验设计将集中在关键的头痛和颅内压终点。 该公司1月份报告称:“Invex还将在考虑必要的IND前(研究新药)/ B型会议要求提交给美国FDA时，整合EMA响应的关键方面，包括准备完整的研究方案和统计分析计划。” Duthy博士表示，Invex在2020年12月底拥有3360万澳元现金的强劲财务状况，使其能够仔细考虑优化试验设计。该公司计划向FDA提交文件，要求在2021年第一季度召开IND前会议。 有利的市场动态 Invex已在美国授予至少2035年的专利保护，并于2017年在美国和欧洲获得孤儿药认定地位，分别提供7年和10年的市场排他性。 Duthy博士说:“换句话说，不管我们已颁发的专利有多么强大，政府已经授予Invex在很长一段时间内将Exenatide用于IIH的市场独占权。” “这增加了一层免受竞争对手伤害的保护，”他补充道。 Duthy博士还指出,可比公司在澳交所是再利用批准的疗法,开发孤儿药物,或开发眼科治疗,如Paradigm Biopharmaceuticals (ASX: PAR), Opthea (ASX: OPT), Race Oncology (ASX: RAC) 或者Neuren Pharmaceuticals (ASX: NEU),价格更高,尽管相似的发展阶段。 “我们的折扣2500万澳元的企业价值并不能反映Invex发展阶段或颅内高压症的市场机会,尤其是当你认为欧盟是60%的可寻址市场颅内高压症和EMA提供了协议帮助确认一个三阶段试验将足以支持一个应用程序市场批准,说明临床疗效和安全性。与此同时，我们将继续与FDA进行类似的讨论。”
Medlab Clinical获得美国FDA批准用于治疗癌症疼痛的NanaBis
Medlab Clinical (ASX: MDC)的主要候选药物NanaBis获得了美国食品和药物管理局(FDA)的临床研究新药资格，NanaBis是一种用于治疗癌症相关疼痛的药物。 获得FDA的IND地位，为以大麻为基础的NanaBis配方在美国进行三期临床试验铺平了道路——加入英国和澳大利亚获得批准的审判辖区。 该III期试验将评估NanaBis作为一种单药治疗转移性癌症引起的骨痛，这是最常见的癌症疼痛。该药物将通过Medlab专有的纳米细胞技术进行递送。 Medlab董事总经理Sean Hall博士表示:“获得临床IND地位是我们NanaBis项目的一个重要里程碑，也是对支持NanaBis治疗癌症骨痛的强大临床和现实数据的认可。” “我们现在已经获得了美国、英国和澳大利亚的许可，可以开始临床试验，并正在为今年晚些时候开始的研究做准备。” Hall博士补充说:“如果三期试验取得成功，NanaBis将成为美国第一个含有THC的大麻药物。” 除了寻求FDA的临床研究批准，Medlab还申请了扩大准入。如果FDA批准扩大准入，Medlab将可以在同情心使用指导下开始在美国销售NanaBis。 NanaBis 据Medlab称，目前治疗癌症相关骨痛的药物是阿片类药物，但在许多情况下可能无效。 Medlab声称，对于以更安全、更有效的方式治疗癌症相关疼痛的非阿片类药物替代品存在“大量未得到满足的需求”，64%的骨癌患者没有得到现有疗法的帮助。 支撑IND获得批准的是Medlab的I/II期试验数据，该试验于去年3月完成。 IND的应用还包括Medlab的真实世界观察研究的结果，该研究显示，NanaBis能减少55%的疼痛，改善生活质量。 NanaBis由一对一比例的CBD和THC组成，每种化合物通过纳米颗粒纳米孔平台输送2.5毫克。 Medlab声称，纳米细胞平台提高了生物利用度和吸收。 据估计，癌症相关骨痛的全球市场价值约12.2亿美元，仅在美国、澳大利亚和加拿大每年就有70万新患者。
FDA的批准为Acrux在美国推出非专利的睾酮外用溶液铺平了道路
制药公司Acrux (ASX: ACR)获得美国食品和药物管理局批准其非专利睾酮外用溶液。 外用药物是基于Perrigo的睾酮外用溶液，其剂量为每1.5毫升30mg。 Acrux最初于2018年8月向FDA提交了一份简短的新药申请，以推广其睾酮仿制药。 据报道，今天FDA批准了Acrux在美国的仿制药生产和销售。 Acrux董事总经理Michael Kotsanis表示，FDA的批准对公司来说是一个“重要的里程碑”。 “这是对产品开发和监管团队努力工作和奉献精神的证明，”他补充说。 睾酮溶液已经在6个国家销售。 Dash Pharmaceuticals将在美国商业化睾酮药物 为了准备好获得批准，Acrux去年10月与Dash Pharmaceuticals签署了一项排他协议。 根据协议，Dash负责睾酮产品在美国的商业化，包括生产、营销和分销。 销售利润将由Dash和Acrux分享。 Kotsanis表示:“我们很高兴能与Dash合作，在本财年将这款产品推向市场。” 资金充足，可以实施增长计划 去年年底，Acrux通过“强力支持”的配股融资780万澳元，并将通过股票购买计划再融资200万澳元。 一个新的战略投资者BioScience Managers Translation Fund I认购了500万澳元的Acrux股份，获得了10%的股份。 Kotsanis表示:“对植入的需求是对该公司增长战略的认可，也是对其热门仿制药管道的持续重大进展的认可。” Acrux目前有13种非专利药物正在研发中，其中3种已提交FDA申请。 除了睾酮溶液，Acrux还将一种雌性激素喷雾剂商业化，在37个国家以Lenzetto的名字销售，在美国以Evamist的名字销售。