医用大麻公司印象医疗(ASX: IHL)透露，它已经从美国的Camargo制药公司收到了一份独立的战略评估报告，内容是关于美国食品和药物管理局对大麻素IHL- 42x的审批途径。 在过去的17年里，Camargo已经为超过250个FDA的成功申请提供了建议，印象医疗宣称，IHL-42可能在大约2.5年内获得FDA的新药批准——与批准新的分子实体通常需要的12年相比，这是一个相当大的进步。 在其指示性时间表中，印象将在2020年第二季度晚些时候开始其2b阶段的试验，而第二阶段的“阶乘”阶段将在今年第三和/或第四季度进行。 明年，IHL-42X有望进入第三阶段的最后一轮临床试验，并有可能在2022年向FDA提交新药申请。 重要的是，在开始2b期试验之前，不需要完成临床前和一期临床试验，因为现有大量关于IHL-42X主要成分的临床信息，包括安全数据。 印象医疗表示，由于临床试验至少要到明年才能进行，因此他们打算在可能向FDA注册之前，就开始销售未注册的IHL-42X，以保持收入的流动。该公司表示，一个可行的销售渠道是通过澳大利亚的特别准入计划，以及美国和加拿大的药房。 印象说，注册将促进所有医生的处方，医生营销和访问公共报销机构，如澳大利亚的PBS。 加快发展 在昨天的市场报告中，印象医疗解释说，IHL-42X通过治疗阻塞性睡眠呼吸暂停来满足未被满足的医疗需求。阻塞性睡眠呼吸暂停是一种严重且常常危及生命的疾病，它会增加许多健康并发症的风险，仅在美国就有大约4000万人受到影响。 然而，根据研究，据信只有10%的患者最终寻求治疗，而大多数患者没有得到诊断，从而增加了心血管疾病的风险。 CPAP装置目前被用于治疗，但其他研究表明，由于鼻环的笨重、配偶的不适和难以忍受，患者使用CPAP的情况非常少。 目前，在任何司法管辖区都没有批准用于阻塞性睡眠呼吸暂停的药物治疗，这意味着IHL-42X是几个FDA快速审查项目的候选项目，包括突破指定、加速批准、优先审查和快速跟踪批准。 如果成功获得FDA的批准，印象公司将在全球阻塞性睡眠呼吸暂停治疗和检测的直接市场中商业化其药物，每年的价值接近100亿美元，而且还在不断增长。
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Amplia Therapeutics公司被授予治疗胰腺癌的FDA孤儿药资格认定
制药公司Amplia Therapeutics (ASX: ATX)的局灶性粘附激酶抑制剂(FAKi) AMP945获得了美国食品和药物管理局(FDA)的监管批准，这是一种新的胰腺癌治疗方法。 该公司表示，该药物是一种“纯发挥”抑制剂，具有优越的特异性，有望在明年进入第二阶段试验。 更广泛地说，Amplia公司正在开发一系列针对癌症和纤维化的FAK抑制剂。在癌症免疫学领域，FAK是一个越来越重要的目标，公司在胰腺癌和卵巢癌领域有特别的发展重点。 今天早些时候，Amplia公司告诉市场，FDA已经授予AMP945一种所谓的“孤儿药”的称号，这实际上意味着这家制药公司将有资格获得费用减免，临床试验协议援助和一系列其他奖励来帮助新药的进展。 孤儿药通常用于治疗罕见疾病，即“孤儿病”，这意味着在没有政府和监管机构的帮助下，此类药物的研发可能面临财务风险。 如果FDA批准AMP945用于胰腺癌的治疗，那么Amplia也有资格在FDA管理的市场中享有7年的独家市场经营权。 罕见但商业上可行 今年晚些时候，Amplia公司打算在健康的志愿者中对AMP945进行一期临床试验，以确认这种药物的耐受性和安全性。 如果试验成功，该公司计划在2021年开始对AMP945在癌症患者中的第一阶段临床研究。 Amplia声称AMP945有多种作用模式，这使它成为一个有吸引力的候选人纳入治疗方案难以治疗的固体纤维性癌症，如胰腺癌，卵巢癌，乳腺癌和肺癌。 尽管免疫肿瘤学(I-O)药物最近取得了成功，但它们在纤维性肿瘤中的应用却取得了有限的成功。 最近的研究表明，FAK在这些高纤维化肿瘤中显著上调，因此，靶向FAK的药物有可能使肿瘤微环境对I-O和化疗“敏感”。 根据Amplia，抑制FAK也可以直接增加负责攻击肿瘤的免疫细胞的数量，从而进一步放大I-O治疗的效果。 “胰腺癌是一种严重未被满足的医疗需求，FDA将AMP945指定为孤儿药物，这凸显了全球监管机构对支持这种致命疾病的新疗法的兴趣，”Amplia科学顾问委员会成员Paul Timpson教授说。 关于扩大其在FAK抑制剂领域的活动，Amplia公司表示，已经与一家领先的国际商业合同制造商合作开发了药物生产放大化学。 此外，这种生产方法适用于临床试验材料的GMP生产，而且由于这两种分子的合成路线相同，大规模生产应该是“高成本效益的”。
Paradigm给所有试验患者注射Zilosul，同时避开COVID-19的影响
由Paradigm Biopharmaceuticals (ASX: PAR)， Zilosul公司开发的一种实验性的膝关节骨性关节炎治疗药物，现在已经在美国FDA批准的扩大使用(也被称为慈悲使用)计划的所有10名患者中使用了药物。 范格在给投资者的一份声明中说，正在接受治疗的病人处于治疗周期的不同阶段，最后一位接受治疗的病人昨天刚刚接受了最后一次治疗。 重要的是，该公司向投资者和市场分析师保证，它的项目“不受”持续的COVID-19大流行的影响，从而避免在病人和公司的日程安排上出现倒退。 在谈到COVID-19的影响时，Paradigm表示:“公司认为，目前COVID-19对整个业务运营的影响并不大，因为目前还没有进行临床试验，而且大多数公司员工都已经在远程办公。” 进取 范型规定，它正在积极监测每个病人的进展，并注意到病人在接受治疗过程中“一致的积极反馈”。 在FDA项目下接受治疗的10名患者均未能从其他各种膝关节骨性关节炎治疗中获益，迄今为止，他们对Zilosul的早期疗效提供了积极的反馈。 “作为一个前美国国家橄榄球联盟专业和现在活跃的校友,我遭受了OA(骨关节炎)因为在我玩几天,了解第一手的衰弱效应如何影响一个人的生活,”托马斯·埃弗雷特(Thomas Everett)说,前NFL安全和两届超级碗冠军,目前FDA计划下接受治疗。 他说:“我尝试了几乎所有的传统治疗方法，但都没有取得很大的成功，所以我非常激动，非常高兴能参与这项研究，它不仅能治疗症状，还能治疗潜在的疾病。” 该项目的另一位患者理查德·范·德鲁滕(Richard Van Druten)曾是堪萨斯城的冠军，他宣称自己“最近开始舒服地走路，甚至是多年来第一次慢跑”。 来自美国早期患者的轶事证据和来自AFL运动员的阳性报告表明，Zilosul可能成为一种在全球销售的具有商业可行性的药物。 在过去的研究中，范格的药物减少了84.4%的患者的关节疼痛和改善了膝关节功能，这是该公司在澳大利亚经tga批准的特殊访问计划的一部分。 根据范型，项目中的每个患者都进行了筛选和评估，以测量他们的基线疼痛评分，包括详细的MRI扫描，以确定膝关节内是否存在骨髓水肿病变(BMEL)。 骨髓水肿的发生是由于骨髓中液体的积聚，这往往是对骨折等损伤或骨关节炎等情况的反应。 范范式计划在治疗完成6周后进行随访扫描和疼痛测量，然后在2020年第三季度报告结果。 Paradigm Biopharmaceuticals首席执行官保罗•雷尼(Paul Rennie)表示:“随着患者在治疗周期中的进展，我们继续受到每位患者反馈的鼓舞，并期待着一旦有市场，就能将结果呈现给市场。”
Impression Healthcare根据澳大利亚的特殊准入计划，收购了CBD吸入器
今天上午晚些时候，医用大麻公司Impression Healthcare(ASX: IHL)走出了一个交易停顿，宣布了美国制药商Entourage Therapeutics首次订购大麻二酚(CBD)加压剂量吸入器(类似哮喘发气泵，但含有CBD)的订单。 这家美国公司授予了Impression公司在澳大利亚销售其产品的专卖权，并将“促进进一步的讨论”。 今天的新闻可能对印象和更广泛的医用大麻行业具有重要意义，因为目前在澳大利亚没有其他类似的供应商。 据医学专家介绍，对于目前正在接受CBD油治疗的某些病人来说，CBD吸入器是首选的给药应用。 平均而言，吸入的CBD几乎是立即被输送到血液中，最大血浓度在10分钟左右达到，相比之下，口服的CBD需要1 – 4个小时。 患者对CBD的吸收比例或吸入CBD的生物利用度约为45%，而口服CBD的生物利用度为15%。这意味着患者需要更低的剂量，提高单位体积的剂量。 另一个值得注意的是，吸入器的副作用减少了，包括长时间摄入合成化合物引起的消化问题。 此外，Impression表示，他们的工作是基于“现有的初步但有前途的研究”，这表明CBD强大的抗炎特性可能被用于治疗肺部炎症，吸入装置将CBD输送到受影响的区域。 COVID-19机会 IHL还表示，它已经发现了临床前和人体试验研究，广泛支持CBD治疗肺炎和急性肺损伤相关炎症的潜力，这些炎症是哮喘和慢性阻塞性肺病(COPD)患者所经历的。 Impression还认为，其CBD疗法可用于协助正在进行的COVID-19大流行。 该公司表示:“很明显，一些COVID-19患者将通过炎症过程发展为肺炎和急性肺损伤，因此，印象公司的医疗顾问委员会将调查CBD吸入器的潜力，以帮助这些情况的恢复。” 超过250万澳大利亚人患有轻度至重度哮喘。最近，据报道，由于恐慌性购买和囤积，该国出现了喘乐宁短缺的情况。 Impression董事总经理Joel Latham说:“我们预计CBD吸入器将成为许多患者的首选给药方式，对于那些与肺部炎症相关的疾病，我们很期待为其开辟新的未经注册的治疗方法。”
NeuroScientific的恩替丁EmtinB药物在临床前的多发性硬化研究中取得了积极的结果
NeuroScientific Biopharmaceuticals (ASX: NSB)已经在临床前研究中取得了积极的结果，使用其候选先导药物恩替丁EmtinB治疗多发性硬化模型。 独立研究机构Neuron Experts进行了这项研究，以评估EmtimB对多发性硬化症的潜在治疗益处。 多发性硬化是最常见的免疫介导的神经退行性疾病之一，发病年龄在20 – 50岁之间。 据NeuroScientific报道，这种疾病是通过破坏覆盖神经纤维的保护鞘(髓鞘)来起作用的，这扰乱了大脑和身体其他部分之间的交流。 这种对神经的损伤是永久性的，治疗的目的是防止髓磷脂的持续恶化。 中枢神经系统支持细胞称为少突胶质细胞，它们提供保护神经纤维的髓鞘。 这些细胞最初发展为少突胶质细胞前体细胞，然后增殖并向脱髓鞘神经迁移，在那里它们转变为成熟的少突胶质细胞并重新髓鞘神经。 随着人们年龄的增长和疾病的进展，这一过程的效率会降低。 目前的医学研究旨在促进神经细胞的再髓鞘化。 在使用恩替丁的临床前研究中，神经元专家在他们的多发性硬化模型中评估了药物对少突胶质细胞增殖和分化的影响。 研究发现，在所有浓度的恩替丁培养11天后，恩替丁“显著”增加了支持细胞的数量。 “从上周报道治疗猪青光眼模型结果疗效,这些结果也超出了我们的预期和深刻演示EmtinB的功效在女士和其他神经退行性疾病,“神经科学董事总经理兼首席执行官马修Liddelow说。 “这些结果还表明，恩替丁治疗影响视神经的脱髓鞘疾病(如视神经炎)具有积极意义，该公司计划进一步探索这方面的内容。 他补充说:“这些结果也表明，恩替丁治疗影响视神经的脱髓鞘疾病(如视神经炎)具有积极意义，公司计划将其作为眼科研发项目的一部分进行进一步研究。” 以及其他疾病 在今天的新闻之前，上周有报道称恩替丁对猪青光眼的治疗效果良好。 然而，使用恩替丁治疗阿尔茨海默病的研究是最先进的。
FDA授予”OncoSil突破性的设备”名称
医疗设备公司OncoSil Medical (ASX: OSL)已被美国食品和药物管理局(FDA)授予所谓的突破性设备称号，结合系统化疗用于治疗胰腺癌。 OncoSil的“一流”医疗设备由含有磷-32的微粒组成，磷-32是一种纯粹的-发射器放射性同位素，通过内窥镜超声引导直接植入患者的胰腺肿瘤。 该设备可能会改变胰腺肿瘤缓解的·方式，从而改善临床医生使用的医疗设备。 胰腺癌警报 胰腺癌的典型诊断是预后不良的长期生存，这意味着大多数患者无法康复。 据《世界肿瘤学杂志》(World Journal of Oncology)报道，胰腺癌是全球第七大癌症相关死亡原因，2018年全球约有43万人死于胰腺癌。 在另一项研究中，世界癌症研究基金会(World Cancer research Fund)估计，胰腺癌所有阶段的五年存活率加起来约为5%。 考虑到市场动态，OncoSil估计其胰腺癌设备的全球市场机会超过10亿美元。 OncoSil医疗设备 OncoSil声称其设备是一种独特的平台技术，可用于大多数实体肿瘤类型，但目前的发展重点是肝癌和胰腺癌，胆道癌也有可能应用。 FDA的突破性设备项目是一项针对特定医疗设备和以设备为主导的组合产品的自愿倡议，旨在为危及生命或不可逆转的衰弱疾病状况提供更有效的治疗或诊断。 今天的新闻FDA的指定是一个重要的里程碑，考虑到它将有助于加快发展和批准的设备在美国市场。 最终，医疗设备公司希望通过加快设备开发、评估和审查，同时保持上市前审批(PMA)的标准，帮助患者更快地获得医疗服务。 根据OncoSil，它现在将与FDA密切合作，以确保拟议的PMA证据开发和临床试验设计捕获上市后设置所需的有临床意义的数据。 “FDA授予的‘突破设备’的设计许可为公司提供了PMA试验设计、设备评估和加速审查方面的许多好处，”“癌鳞状上皮内病变”首席执行官兼董事总经理丹尼尔·肯尼说。 肯尼表示:“‘突破’的命名也为‘癌办’提供了验证，因为它代表了一种新技术，有可能为患者提供有临床意义的益处，提高患者的总体存活率，并降低肿瘤的分期，达到切除肿瘤的治疗目的。” 为了赢得它 为了获得FDA专家项目的资格，癌办需要满足几个标准，包括证明其设备能够对危及生命或不可逆转的衰弱疾病或状态提供更有效的治疗或诊断。 此外，癌组织必须证明其放射性同位素代表了一种突破性的技术，在美国还没有可与之相比的同类产品或替代产品。 美国食品和药物管理局也热衷于确定该设备是否最符合病人的利益，以及重复使用是否安全。与外部射线辐射相比，使用癌办设备进行治疗的目的是提供更集中和局部的射线。 到目前为止，OncoSil已经进行了6项临床研究，在耐受性、安全性和有效性方面取得了令人满意的结果，但仍在等待CE标志认证在欧盟和英国得到全面监管和许可。 董事购买 在其他新闻中，OncoSil非执行董事Dr Martin Cross以每股0.11美元的价格收购了485,000股股票，总价值约为56,000美元，从而使他在公司的总股权达到250万股(按当前市场价格约为280,000美元)。 Dr Cross是一位备受尊敬的制药公司高管，拥有超过30年的经验，包括直接影响澳大利亚医疗政策和政府立法的企业和行业领导角色，以及全球企业管理、营销和销售角色。 克罗斯博士还曾担任澳大利亚医药协会主席，该协会是澳大利亚代表以研究为基础的制药业的最高机构。 今天上午食品和药物管理局指定的消息推动了OncoSil的股价上涨了21%，在下午的交易中涨到了0.11美元。
Nyrada促进脑损伤和胆固醇降低的研究，仍然不受COVID-19的影响
Nyrada (ASX: NYR)今天上午透露，该公司在治疗脑损伤和降低胆固醇的两个主要药物项目上继续取得“重大进展”。 脑损伤项目使用一种神经保护药物来减少脑损伤后的继发性脑损伤(机动车事故、运动损伤、跌倒)或中风。 继发性脑损伤是一种被称为兴奋性毒性的脑细胞死亡过程。 据Nyrada说，头部外伤和中风是住院和长期康复的主要原因。 尼拉达最近发现了新一代更有效的化合物，可以抑制它认为是继发性脑损伤的关键驱动因素。 Nyrada科学顾问委员会主席Gary Housley教授在评论这项研究的进展时说，他“很高兴”，到目前为止的工作已经建立了公司的“信心”，它将带着“高度优化的药物”进入临床。 他补充说:“渐进的细胞兴奋性毒性被认为是造成中风和脑外伤后死亡和长期残疾的主要机制，一种通过调节这过程以改善这些患者预后的药物早就应该问世了。” 降低胆固醇的程序 Nyrada的另一个主要项目是一种降低低密度胆固醇的药物，将其水平降低至不容易引起心血管疾病的水平。 这种药物抑制一种叫做PCSK9的蛋白质，其蛋白质是调节低密度胆固醇的关键。 尼拉达指出，这项研究仍在其目标的轨道上，即到2020年中期确定一个领先的候选方案，这将为人体试验铺垫道路。 Nyrada首席执行官James Bonnar解释说:“大多数患者单独服用他汀类药物无法达到他们的目标低密度胆固醇水平，制药公司正在积极寻找新的更好的方法。” 他补充说:“我们和我们的顾问相信，含有Nyrada PCSK9抑制剂和一种通用的他汀类药物的单一药片将是一种有效的解决方案，能够占领目前每年价值200亿美元的市场份额。” 备足现金和COVID-19预防措施 Nyrada重申，在1月份进行了850万美元的IPO后，该公司的现金状况依然强劲。 为了进一步保持这一点，Nyrada还在寻求各种非稀释性资助和合作机会，以开发其候选药物。 此外，Nyrada声称其运营和供应链不受COVID-19的影响。 不过，该公司表示，它正在采取预防措施，以“隔离”该业务不受任何潜在的全球影响。
Respiri在中国申请wheezo设备来用于用于监测冠状病毒COVID-19患者
专注于呼吸系统的软件即服务公司Respiri (ASX:RSH)的wheezo技术在中国获得了三家医院的需求，用于监测冠状病毒COVID19患者有关。 根据Respiri，wheezo是世界上第一个可以检测出哮喘并提供气道限制的测量方法的技术。喘息是哮喘和慢性阻塞性肺病的典型症状。 该产品采用机器学习，收集患者的个人健康数据与环境因素的并做关联。在病人允许下与护理人员、医生和其他卫生保健专业人员共享这些数据。 在重庆市卫生委员会的监督下，三家中国医院将对因感染冠状病毒而导致呼吸系统问题严重的患者进行wheezo试验。 冠状病毒可引发哮喘症状，因此，该病毒使其成为全球哮喘患者和慢性阻塞性肺炎患者的一个特别脆弱的时期。 人工呼吸器表示，该装置是出于“人道主义原因”运送的，并不是正式试验的一部分。 “如果该设备能在这个时候帮助受影响的哮喘家庭进行远程监控，该公司很乐意以任何方式提供帮助。” 准备推出澳大利亚wheezo 除了中国的需求，该公司目前正准备在澳大利亚推出其产品，重点是与合适的行业合作伙伴进行整合，以确保商业化的成功，计划在12月的季度进行。 在1月份的一次投资者电话会议上，Respiri首席执行官Marjan Mikel表示，该公司已经在与潜在的制药合作伙伴进行讨论，向呼吸内科医生推广wheezo和SaaS平台。 为商业化做好准备，呼吸器公司目前正定位于规模化生产。该公司最近宣布，制造合作伙伴SRX已经交付了首批500个订单，完整的订单数量预计将在4月份提供给呼吸器公司。 监管机构的批准 由于呼吸器已经提前获得CE和TGA认证，并已向FDA申请，所以需要优先关注的关键目标市场并不缺乏。 世界上大约有3.5亿哮喘患者，他们一直在等待一种类似于糖尿病和心脏病等其他慢性病的哮喘监测和管理工具。 为了证明在慢性病监测方面的可行性，专注于糖尿病患者持续血糖监测的Dexcom(ASX:DXCM)已经成长为一家市值220亿美元的公司。 专注于哮喘远程监测的呼吸器公司目前的股价为0.074美元，市值为4000万美元。 正确的团队在掌舵 拥有必要的商业化能力的团队在正确的时间聚集在一起，利用多年的市场和开发工作。 米克尔去年升任首席执行官，是一位经验丰富的医疗行业董事总经理和董事会成员，职业生涯横跨澳大利亚、欧洲和日本。 Mikel先生过去的成功故事中有一个与有相似之处，那就是他创立了一家名为Healthy Sleep Solutions的公司。 ResMed是该基金会的投资者，在退出全球巨头液化空气公司(Air Liquide)之前，该公司的收入超过税收收入7000万美元。Air Liquide公司的市值约为900亿美元。 最近加入Respiri董事会的是Tom Duthy博士，他拥有15年的直接金融市场和医疗器械行业经验。 Duthy博士是全球医疗保健企业Sirtex Medical的投资者关系和企业发展主管，该公司在2018年以19亿美元的价格出售，是迄今为止澳大利亚企业历史上最大的医疗设备交易。 从冠状病毒危机中得到的主要教训之一是，全球医疗系统没有为患者数量的激增做好准备。 随着世界各国政府实施远程监控、远程医疗和预防性医疗技术解决方案，从成本和健康结果的角度减轻负担，呼吸器的技术可以帮助应对危机。