在诱人的制药合作伙伴之前，Vectus Biosystems (ASX: VBS) 相信，其治疗纤维化和高血压的主要药物 VB0004 正在进行的 1 期试验将继续产生积极的结果。 这家生物技术公司开发了其先导化合物 VB0004，用于治疗高血压（高血压）和纤维化（用疤痕组织替代功能组织），其中包括治疗心脏、肾脏和肝脏疾病。 它目前正在进行首次人体试验，以研究单剂量和重复剂量该药物在正常人类志愿者中的安全性、耐受性和药代动力学。随后将研究两组具有低心血管风险的轻度至中度高血压患者。 在其最新更新中，该公司报告了该试验的多次递增剂量（ MAD ）部分三个计划队列中的第二个没有重大不良事件。这一消息是在先前的试验成功之后发布的，包括在研究的单次递增剂量 (SAD) 部分期间经历的不良事件的零报告。 此外，该数据提供的证据表明 VB0004 可以每天给药一次，这是治疗高血压、心力衰竭、肾衰竭和肺纤维化等慢性疾病药物的理想特征。 本月早些时候，Trial Safety Review Committee 在审查了所有五个 SAD 队列和三个计划中的 MAD 队列中的前两个队列的数据后，允许第三个也是最后一个 MAD 队列继续进行。四名参与者注册并开始了这项研究，他们每天接受 100 毫克的 VB0004（或安慰剂），持续 14 天。 Vectus 正满怀期待地等待数据，相信迄今为止的结果已经使其处于吸引大型制药公司兴趣的有利位置。 最近的结果 Vectus 的 1/1b 期单中心、双盲、随机、安慰剂对照、剂量递增研究的最新结果表明，连续 14 天服用 30mg 剂量的 VB0004 不会导致明显的不良事件，并表明几乎没有积累药物随着时间的推移而发生。 在第二个 MAD 队列中，中期药代动力学分析还证实，VB0004 达到最大浓度的时间发生在给药后 6 至… Continue reading Vectus Biosystems 从 1 期临床试验中公布了更有希望的结果
Category: 生物技术和药业
Prescient Therapeutics 通过融资推进癌症治疗的创新管道
Prescient Therapeutics (ASX: PTX) 启动了一项目标为 800 万澳元的融资，以保持其在开发创新癌症和细胞疗法管道方面的势头，并转向首次人体临床研究。 Prescient 拥有广泛的个性化癌症治疗管道，包括两个细胞治疗平台（OmniCAR 和 CellPryme-M）和跨越一系列不同癌症的靶向治疗。 Prescient 的旗舰 OmniCAR 细胞治疗平台有可能通过提高任何 CAR-T 疗法的可控性、针对性、灵活性、可持续性和成本效益来提升它。 OmniCAR 由 UPenn 和Oxford开发并独家授权给 Prescient，可用于任何细胞、任何癌症，并与任何合作伙伴合作。 6 月，Prescient 推出了与世界领先的 Peter MacCallum 癌症中心合作开发的 CellPryme-M 平台。第二个平台旨在提高 CAR-T 疗法的功效和寿命，可与或不与 OmniCAR 一起使用，以补充其优势。 公司还专注于靶向药物 PTX-100 和 PTX-200 的临床开发，用于治疗 T 细胞淋巴瘤和难治性急性髓细胞白血病 (AML) 等罕见且难以治疗的癌症患者。 除此之外，Prescient 还与 Peter Mac 一起开发了三种内部 CAR-T 疗法，用于治疗严重的癌症胶质母细胞瘤（ GBM ）和 AML 实体瘤。 这些基于… Continue reading Prescient Therapeutics 通过融资推进癌症治疗的创新管道
Invex Therapeutics 开始为 IIH 的 III 期 Presendin 试验招募患者
Invex Therapeutics (ASX: IXC) 在获得美国食品和药物管理局的研究性新药 (IND) 批准后，将开始其药物 Presendin 的 III 期临床试验。 IIH EVOLVE III 期试验将在美国进行，并评估 Presendin 在特发性颅内高压 (IIH) 患者中的作用。 将在美国开设多个临床站点以支持该试验。 一旦 Invex 获得必要的合同和人类伦理委员会的批准，Invex 将在今年下半年开始招募第一批患者进入 III 期试验。 IIH EVOLVE III 期试验指导小组主席迈克尔沃尔教授表示，“高质量”随机对照临床试验将回答许多重要问题。 Invex 主席 Jason Loveridge 博士表示，这项 III 期试验的结果有可能“改变数千名 IIH 患者的生活”。 Loveridge 博士指出，目前没有监管部门批准的治疗 IIH 的药物疗法。因此，许多 IIH 患者看到他们的疾病进展到需要进行侵入性神经外科和眼科手术以缓解严重头痛和预防永久性失明的阶段。 IIH EVOLVE 试验 除了美国患者招募外，该试验还将在英国、澳大利亚、欧洲、新西兰和以色列招募 IIH 患者。 总共 240 名新诊断的 IIH… Continue reading Invex Therapeutics 开始为 IIH 的 III 期 Presendin 试验招募患者
PharmAust 的 MPL 试验显示患癌犬的预期寿命翻倍
PharmAust (ASX: PAA) 犬类试验的最新结果表明，该公司的主要候选药物莫奈太尔 (MPL) 和护理标准的结合可以使患有癌症的狗的预期寿命增加一倍以上。 此外，这家处于临床阶段的生物技术公司认为，进一步的剂量改进可能有可能获得更好的生存益处。 PharmAust 在澳大利亚、新西兰和美国设立了兽医试验中心，以评估 MPL 在新诊断为 B 细胞淋巴瘤且之前未接受过任何癌症治疗的狗中的抗癌益处。 首席研究员 Kim Agnew 博士说，MPL 在 2a 和 2b 期试验中表现出有效的抗癌活性和最小的副作用。 然后在试验后，一些兽医和各自的宠物主人选择继续使用 MPL 治疗，有时还与泼尼松龙联合使用，泼尼松龙被认为是治疗癌症犬的标准止痛药。 “MPL 与泼尼松龙 (prednisolone)的组合使这些宠物狗的平均存活期延长了 16-24 周，与通常提供 6 到 8 周的护理标准（姑息性类固醇治疗）相比，预期寿命增加了一倍以上。与一系列不良事件相关的一周存活率，”Agnew 博士说。 “在试验期间和试验后以这种最佳水平治疗的宠物狗经历了高质量的生活，不良事件最少，”他补充说。 目前的试验 MPL 已经被批准用于兽医在食物链动物中的不同适应症，尽管 PharmAust 正在寻求将该药物重新定位为一种安全有效的癌症治疗方法，而不会产生化学疗法的相关副作用。 在使用 MPL 单药治疗总共 27 只宠物狗后，该公司正准备成功完成第二阶段，并将开始随后的第三阶段注册试验。 据报道，在 16 只具有最佳血液水平的宠物狗中，有 13 只达到了稳定的目标病变。该公司要求 46 只狗中大于或等于 18 只具有临床益处的狗才能达到其统计终点。… Continue reading PharmAust 的 MPL 试验显示患癌犬的预期寿命翻倍
Incannex Healthcare 任命大型制药监管事务专家为董事会成员
Incannex Healthcare (ASX: IHL) 已任命经验丰富的制药高管 Robert B Clark 为其董事会非执行董事。 克拉克先生是一位战略监管事务专家，在美国和全球市场拥有超过 38 年的经验，其中包括在Pfizer Inc 工作超过 20 年，在丹麦跨国公司 Novo Nordisk 工作超过 10 年，其市值为 185 美元亿美元（2640 亿澳元）。 他是美国食品和药物管理局 (FDA) 和欧洲药品管理局 (EMA) 互动、美国药品广告实践和与药品销售活动相关的监管方面的国际公认权威。 Clark 先生目前在Novo Nordisk担任副总裁（美国监管事务），领导着一个由 50 多名监管人员和科学家组成的团队，负责新药的开发。自 2012 年上任以来，克拉克先生和他的团队在过去 10 年中已获得 FDA 批准的 12 种新药。 小盘股的重大政变 Incannex 首席执行官 Joel Latham 欢迎Clark先生加入董事会，以表彰他在为大型制药公司成功批准药物方面的主要经验。 “Bob是世界上最有资格的监管事务专家之一，[让他]加入我们的董事会是对我们的候选药物和开发战略的强烈信任投票，”他说。 “他带来了对美国监管环境的深入了解以及在大型制药组织最高级别的数十年经验[并且] 现在我们与 FDA 的互动变得更加频繁，他的经验对我们很有价值。” Latham 先生说，Clark先生将协助公司履行其使命，将… Continue reading Incannex Healthcare 任命大型制药监管事务专家为董事会成员
Prescient Therapeutics 与 Q-Gen 签约以启用 OmniCAR 临床试验
临床阶段肿瘤学公司 Prescient Therapeutics (ASX: PTX) 已与专业细胞治疗制造商 Q-Gen Cell Therapeutics 签订服务协议，为即将进行的临床试验制造其 OmniCAR 细胞系。 这份为期五年的协议涵盖了自体和同种异体 OmniCAR-T 细胞的生产和交付，这些细胞将在 Q-Gen 位于昆士兰的工厂为制药公司和学术研究团体制造。 合同的物质条件包括用 SpyCatcher 慢病毒转导 T 细胞；用 SpyTagged 粘合剂武装 OmniCAR-T 细胞；和相关的质量措施。 它还将新的高性能平台 CellPryme-M 整合到 OmniCAR-T 细胞的制造过程中。 Prescient 董事总经理 Steven Yatomi-Clarke 表示，该协议对公司来说是一个“重要的里程碑”。 “这为我们的临床试验确保了关键的 OmniCAR 细胞供应，并确保我们为患有难以治疗的癌症的医生和患者生产最好的细胞治疗产品，”他说。 T细胞过程 CAR-T疗法包括分离属于癌症患者的T细胞并将新的遗传物质插入其中，使它们表达能够识别癌细胞的新嵌合抗原受体。 然后将它们重新注入患者体内。 相比之下，OmniCAR-T 细胞将表达一种称为 SpyCatcher 的通用免疫受体，它能够与任何单独的 SpyTagged 靶向配体结合。 这使得 OmniCAR 细胞可以通过将结合剂与任何癌症抗原结合来潜在地解决任何癌症。 模块化还使其他重要和新颖的特性能够克服传统 CAR-T 疗法面临的限制，包括输注后对 T… Continue reading Prescient Therapeutics 与 Q-Gen 签约以启用 OmniCAR 临床试验
Kazia Therapeutics 在脑转移药物试验的中期数据中显示 100% 的反应率
以肿瘤学为重点的药物开发商 Kazia Therapeutics (ASX: KZA) 从其主导药物 paxalisib 联合放疗治疗脑转移瘤的一期临床试验中提供了有希望的新数据。 该研究第一阶段的中期数据由纽约Memorial Sloan Kettering Cancer Centre 的 Jonathan Yang 博士领导，报告称所有 9 名评估患者都对治疗有完全或部分反应，总体反应率为 100%。 Kazia 说，这可以与仅与全脑放疗相关的典型总体反应率进行比较，在已发表的研究中，该反应率通常在 20-45% 之间。 Kazia 首席执行官 James Garner 博士表示，该公司对这些数据以及它可能向这一“大量和高需求”患者群体表明的潜在利益感到鼓舞。 “放射疗法是脑转移治疗范式中普遍存在的组成部分，但耐药性很常见。杨博士的研究表明，paxalisib 可能有助于增强放射治疗的效果，这是一个非常有希望的信号。” 该研究第二阶段的另外 12 名患者的招募工作已经在进行中，Kazia 预计该扩展阶段的初步数据将在 2023 年进行。 Garner 博士还透露，联盟正在进行的脑转移研究已进入乳腺癌队列的扩展阶段。 “这现在代表了 paxalisib 在脑转移中的第二个积极信号，我们越来越相信这对候选产品来说是一个非常有希望的机会，”他说。 中期业绩 Kazia 的第一阶段 paxalisib 试验设计分为两个阶段：初始探索阶段和确认扩展阶段。 迄今为止，该试验的患者包括一系列原发性肿瘤，其中乳腺癌是最常见的，占患者的三分之一。 在初始阶段招募的 12 名患者中，有 9 名可评估疗效。所有 9 人都对… Continue reading Kazia Therapeutics 在脑转移药物试验的中期数据中显示 100% 的反应率
Incannex Healthcare 正式拥有世界上最大的专利药用大麻药物配方组合
在完成对 APIRx Pharmaceuticals 的收购后，Incannex Healthcare (ASX: IHL) 现在正式拥有世界上最大的专利药用大麻素药物配方组合。 此次收购于今年 3 月宣布，APIRx 利益相关者以每股 0.573 澳元的名义价值获得了近 2.1817 亿股新的 Incannex 股票。新股受卖方托管 12 个月的约束。 作为交易的一部分，APIRx 创始人 George Anastassov 博士和 Lekhram Changoer 已分别加入 Incannex，担任非执行董事和首席技术官。 在评论此次收购时，Incannex 首席执行官兼董事总经理 Joel Latham 表示，它与 Anastassov 博士和 Changoer 先生的长期合作关系始于 2018 年。 “在对 APIRx 资产进行广泛的尽职调查和企业战略评估之后，我们很高兴并准备开始对我们新收购的候选药物组合进行开发活动。” 世界上最大的药用大麻药物组合 通过收购 APIRx，Incannex 获得了 22 个额外的临床和临床前研发项目，这些项目的总潜在市场每年超过 4000 亿澳元。 保护项目并确保商业排他性的是 19 项已授权专利和 23… Continue reading Incannex Healthcare 正式拥有世界上最大的专利药用大麻药物配方组合
Incannex 扩大神经保护性大麻素组合药物 IHL-216A 的生产
Incannex Healthcare (ASX: IHL) 宣布已与合同研究、开发和制造公司 Curia Global 合作，以扩大其专有药物大麻产品 IHL-216A 的制造，以治疗脑震荡和创伤性脑损伤。 该消息是在临床阶段制药公司从去年 6 月开始的广泛概念验证研究中取得积极成果之后发布的，该研究在实验规模上确定了 IHL-216A 的最佳吸入制剂。 Curia 的参与代表了该药物开发的重大进展，因为它将看到 Curia 扩大 IHL-216A 的填充完成生产，以符合当前的良好生产规范 (cGMP)，这是全球监管机构所需的制药标准。 Curia 还将生成有关产品质量和稳定性的数据，以支持未来的监管文件，包括美国食品和药物管理局 (FDA) 的预调查新药 (pre-IND) 包和随后的 IND 申请。 Curia 生产的第一批 cGMP 将用于第一阶段临床试验，一旦在 IND 前会议上收到 FDA 对 Incannex 提出的 IHL-216A 开发计划的反馈，该试验将开始。 该公司的目标是在当前的 2022 日历第三季度与 FDA 举行这次会议。 Incannex 首席科学官 Mark Bleackley 博士将今天的新闻描述为“我们产品开发中令人兴奋的一步，代表了提供 IHL-216A 等吸入药物的一个关键里程碑”。 “它的制造将有助于在我们正在设计的控制良好的临床试验中对该产品进行调查，并得到… Continue reading Incannex 扩大神经保护性大麻素组合药物 IHL-216A 的生产
InhaleRx 加快了用于治疗恐慌症和 CRPS 的吸入性大麻素制剂的开发
Medihale电子烟设备的创造者InhaleRx (ASX: IRX)透露，其基于大麻素的吸入疗法的发展势头已经增强，其恐慌症药物配方显示出“有希望的”初步稳定性结果，对复杂区域疼痛综合征(CRPS)药物的研究正在进行中。 今年早些时候，InhaleRx 获得了维多利亚州政府的许可，可以储存和销售受控物质，包括药用大麻。 除了有限的Schedule 8 物质（包括药用大麻）外，这些许可证使 InhaleRx 能够批发附表物质，包括Schedule 2、3 和 4 药物。 获得许可证对于 InhaleRx 开发用于没有有效医疗条件的吸入大麻素制剂的战略至关重要。 该公司旨在通过加压计量吸入器 (pMDI) 分配大麻素药物，以提供快速起效的缓解作用。 与口服和透皮给药方法相比，吸入治疗可以快速缓解症状，使用方便。 InhaleRx 正在开发的前两种基于大麻素的药物配方用于恐慌症和 CRPS。该公司已经组建了一支“世界级”的团队，以推动药物配方在“尽可能短的时间内”实现商业化。 作为其中的一部分，InhaleRx 已经入围了三个合同制造商，为即将进行的临床试验提供药物-pMDI 组合。 该公司预计将在“未来几周”内对制造商做出决定。 此外，InhaleRx 计划“很快”为合同研究机构发布招标文件。 恐慌症配方 在开发治疗恐慌症的方法时，InhaleRx 正在与英国的配方专家密切合作。 这位英国专家正在开发可以通过 pMDI 分配的药物。 最初的配方已经开发出来，稳定性测试正在进行中。 InhaleRx 指出，一个月时间点的结果“非常令人鼓舞”。三个月时间点的结果将于 9 月初公布。 已确定单个 pMDI 成分，并且在一个月的稳定性时间点与原料药的相容性“按预期执行”。 InhaleRx 正在为第 2 阶段（概念验证）临床试验做准备，首批患者预计将在明年 2 月至 4 月期间入组。 在监管方面， InhaleRx 正在与… Continue reading InhaleRx 加快了用于治疗恐慌症和 CRPS 的吸入性大麻素制剂的开发