PharmAust (ASX: PAA) 通过对主要先导药物候选药物莫奈太尔 (MPL) 的测试和试验取得了近期的积极进展，可能很快就会为数十亿澳元的药物成功机会打开大门。 位于珀斯的临床阶段生物技术专注于将药物 MPL 重新用于人类和动物的多种靶向治疗，几项临床试验将于 2023 财年开始。 MPL 是哺乳动物雷帕霉素靶蛋白 (mTOR) 通路的新型、强效和无毒抑制剂，它是影响癌症生长、神经退行性疾病甚至病毒活性的关键。 全球 mTOR 抑制剂目前每年超过 25 亿美元（35.7 亿澳元），PharmAust 的目标是在未来 MPL 在兽医癌症和人类癌症中的应用中获利。 与化疗和雷帕霉素替代品不同，MPL 具有无毒特性，可保护个体的免疫系统免受破坏，允许高 MPL 剂量，从而带来更好的生活质量前景。 PharmAust 声称，它的抗癌特性还提出了一种更便宜且合乎道德的犬类化疗替代方案，该公司迄今为止的 2 期试验数据证明了这一点。 重新利用 MPL 虽然化学疗法一直是对抗癌症的传统方法，但它也针对正常的健康细胞，同时试图对抗有害细胞，损害人体的免疫系统。 因此，尽管 mTOR 抑制剂可有效防止癌细胞生长和增殖，但它们可以与癌症同时攻击健康组织。 PharmAust 表示，MPL 可以作为一种关键的抗癌疗法，在较长时间内安全地抑制靶向癌症，并带来良好的生活质量。 MPL 还促进自噬，这有助于保护身体的健康细胞，包括清除垂死的癌细胞。 MPL 具有几乎完全无毒的性质，与现有的肿瘤学相比具有显着优势，并提供神经退行性疗法。 作为一种再利用药物，MPL 目前已在 38 个国家注册，并获得了澳大利亚治疗用品管理局 (TGA) 的批准。 再利用药物控制着兽医市场，并且由于与其他药物相比具有成本和时间效益，因此在人类产品中越来越受欢迎。 MPL 作为一种重新利用的药物有着积极的历史，通过临床试验在人类和动物中通过 Zolvix。… Continue reading 在 MPL 试验成功之后，PharmAust 为十亿澳元的市场打开了大门
Category: 生物技术和药业
Incannex Healthcare 在大麻素和迷幻药物项目中取得进展
临床阶段制药公司 Incannex Healthcare (ASX: IHL) 提供了其最新季度报告的全面更新。 该公司在三种大麻素药物和一种迷幻疗法的临床前和临床试验方面取得了进展。 它还在与Monash就另一种涉及治疗性虚拟现实系统的迷幻药物疗法进行“高级讨论”。 大麻素研究 6 月，Incannex 宣布了其关于大麻素 IHL-42X 治疗阻塞性睡眠呼吸暂停患者效果的二期临床试验的积极结果。 该试验发现低剂量 IHL-42X 表现出“卓越的安全性和有效性指标”，耐受性良好，参与者记录了睡眠质量和心血管压力的改善。 该公司已就其长期临床试验开发计划征求美国食品和药物管理局 (US Food and Drug Administration；FDA) 的意见，现在打算安排向 FDA 开放研究性新药申请 (IND) 所需的操作必要性。 与US National Football League (NFL) 合作，Incannex 还完成了一项临床前研究，将其候选大麻素 IHL-216A 与成分药物大麻二酚 (CBD) 和isoflurane在啮齿动物运动脑震荡模型中进行比较。 调查结果扩展了 Incannex 于 2020 年进行的一项初步动物研究，并支持 IHL-216A 在脑震荡和创伤性脑损伤中的保护作用。 该公司现在的目标是在当前第三季度与 FDA 举行一次 IND 前会议，讨论其进行监管提交和上市批准所需的加速临床试验计划的意图。 Incannex 继续准备一期临床试验，以评估其第三个候选大麻素 IHL-675A 软胶囊，以治疗多种炎症性疾病。… Continue reading Incannex Healthcare 在大麻素和迷幻药物项目中取得进展
Incannex Healthcare 将在伦理批准后开始 IHL-675A 的 1 期临床试验
Incannex Healthcare (ASX: IHL) 已获得伦理批准，这是开始其多用途抗炎药 IHL-675A 的 1 期临床试验之前的最后一个监管障碍。 IHL-675A 包含大麻二酚 (CBD) 和羟氯喹 (HCQ) 的固定剂量组合。 在之前的体外和体内研究中，Incannex 已经证明 CBD 和 HCQ 协同作用以抑制关键炎症细胞因子的产生。临床前研究表明，IHL-675A 比单独的 CBD 具有更强的抗炎特性。 在评估其临床前研究数据后，Incannex 表示 IHL-675A 是一种多用途药物，适用于治疗炎症性肺部疾病（急性呼吸窘迫综合征、COPD、哮喘和支气管炎）、炎症性肠病和类风湿性关节炎。 IHL-675A 的另一个主要成分是 HCQ，它是一种调节免疫系统活性的“缓解疾病的抗风湿药物”。 它可以改变潜在的疾病过程，包括过度活跃的免疫系统，而不仅仅是治疗症状。 类风湿关节炎 HCQ 以 Plaquenil 的形式上市销售，并且已经被批准用于治疗类风湿性关节炎。单独使用 HCQ 可以减轻类风湿性关节炎的疼痛和肿胀，同时可能预防关节损伤并降低长期残疾的风险。 临床前研究表明，IHL-675A 可将 HCQ 剂量减少多达 10 倍，而不会牺牲类风湿性关节炎动物模型的治疗效果。 Incannex 指出，减少关节炎患者的 HCQ 剂量具有重要价值，因为长期使用与心血管和眼部副作用有关。 CMAX 临床研究的 1 期临床研究 经人类研究伦理委员会批准，Incannex 将在南澳大利亚的… Continue reading Incannex Healthcare 将在伦理批准后开始 IHL-675A 的 1 期临床试验
PharmAust 专注于运动神经元疾病和犬癌的莫奈太尔试验
总部位于珀斯的生物技术公司 PharmAust (ASX: PAA) 报告了 6 月份的一个季度，重点关注其主要候选药物莫奈太尔（monepantel）对运动神经元疾病患者的影响。 在截至 6 月的三个月内，该公司报告称，完成了片剂生产并加快了片剂稳定性数据，并获得了开始人体临床试验的监管和伦理批准。 4 月，Alithia Life Sciences 被任命管理该试验，该试验将测试 MND 患者中莫奈太尔的安全性和耐受性，并旨在确定该药物可以减缓疾病进展的迹象。 这些数据与同时进行的动物研究相结合，将决定莫奈太尔是否应该进行更大规模的 2 期研究。 FightMND 资助 Alithia 的任命将通过由澳大利亚最大的 MND 研究独立资助机构 FightMND 授予的 881,000 澳元的药物开发拨款全额资助。 在本季度，PharmAust 收到了第一期和第二期赠款，总额为 300,845 澳元。 第一部分依赖于 PharmAust 开始生产 cGMP 级（当前的良好生产规范）莫奈太尔片剂，而第二部分是在新制备的片剂的一个月 GMP 加速稳定性完成后支付的。 第三期将在招募第一位患者参加临床试验时支付，进一步支付将在完成其他里程碑时支付。 PharmAust 预计莫奈太尔最终将获得美国食品和药物管理局指定的用于运动神经元疾病适应症的孤儿药。 犬类试验 在 6 月季度，PharmAust 在莫奈太尔的犬类试验中也取得了重大进展，目的是开发一种替代单独使用泼尼松龙并可以减少或替代犬类化疗使用的产品。 早期的试验已经确定该药物具有有效的抗癌活性，副作用最小，该公司现在将着手进行 3 期注册试验。 相比之下，接受化疗的狗最常见的副作用包括胃肠道问题（如呕吐和食欲不振）和血细胞计数减少。 据报道，在试验期间用 MPL… Continue reading PharmAust 专注于运动神经元疾病和犬癌的莫奈太尔试验
Wellnex Life 与 OneLife Botanicals 合作打入澳大利亚的药用大麻市场
Wellnex Life (ASX: WNX) 在与维多利亚生产商 OneLife Botanicals 的合资企业下，进军澳大利亚药用大麻和大麻市场的战略又向前迈进了一步。 OneLife 是一家获得许可的大麻生产商和制造商，拥有 Wellnex 所描述的世界级大麻生产、研发设施。 它被许可每年生产多达 20 吨的产品。 根据合资条款， Wellnex 将对 OneLife 的大麻原料和产品拥有“优先购买权”，这些原料和产品将以联合开发的品牌销售。 Wellnex 首席执行官 George Karafotias 表示，该合资企业将使该公司成为首批将大麻产品引入澳大利亚市场的公司之一。 “我们的目标是在今年年底之前生产适合Special Access Scheme （SAS）市场的药用大麻产品，并计划在 2023 日历年年底之前在Schedule 3 (S3）市场上注册产品。” 一旦完成 S3 产品的注册，Wellnex 将获得 OneLife 4% 的权益——赋予其在整个价值链中的所有权和曝光度。 Karafotias 先生指出，OneLife 最近收购了经营“世界级制造设施”的 Medipharm Australia。这将使药用大麻产品能够“立即”制造并推向市场。 他说 Wellnex 将对其药用大麻产品的整个生产和制造过程进行全面追溯。 药用大麻市场 Wellnex 已经开始根据澳大利亚的 S3 计划获得药用大麻产品的注册程序。 S3 计划首次允许药用大麻产品在澳大利亚作为非处方药出售。… Continue reading Wellnex Life 与 OneLife Botanicals 合作打入澳大利亚的药用大麻市场
“世界领先”的脑癌专家成为Kazia Therapeutics公司新的科学顾问委员会的主要成员
Kazia Therapeutics (ASX: KZA) 成立了一个新的科学顾问委员会 (SAB)，该委员会由开发脑癌疗法的“世界领先专家”组成。 总部位于悉尼的以肿瘤学为重点的 Kazia 将依靠 SAB 的指导来推进主要候选药物 paxalisib，以在 CY2023 下半年完成 GBM AGILE 研究，然后进行商业化。 Kazia 首席执行官James Garner博士表示，该公司“非常荣幸”在其新的顾问委员会中拥有四位“备受尊敬的脑癌专家”。 “随着 paxalisib 迅速走向潜在的商业化，该领域专家的建议和建议对我们的成功至关重要。” Garner 博士还感谢上届 SAB 即将离任的成员。 “我们感谢 Kazia SAB 的前四位成员：Murray Brennan 教授、Karen Ferrante 博士、Peter Gunning 教授和 Alex Matter 博士，”他说。 “他们慷慨而周到的指导有助于使 Kazia 成为今天的公司。” “鉴于 paxalisib 现在已经进入后期开发阶段，现在在药物预期商业市场的背景下改革 SAB 似乎是合适的，”他补充说。 新 SAB 的领先专家 Garner 博士表示，任命领导公司 SAB 的四位新专家拥有独特的技能和能力，将为… Continue reading “世界领先”的脑癌专家成为Kazia Therapeutics公司新的科学顾问委员会的主要成员
Argenica Therapeutics 报告了中风药物 ARG-007 同行评审研究的积极发现
生物技术公司 Argenica Therapeutics (ASX: AGN) 宣布了一项国际同行评审研究的积极发现，该研究评估了其主要药物 ARG-007 减少中风后脑组织死亡的安全性。 该研究由 Argenica 首席科学官 Bruno Meloni 教授与 Perron Institute for Neurological and Translational Sciences、University of Western Australia和University of South Australia的研究合作者合作发表在在线Journal of Biochemistry and Biophysics Reports(生物化学和生物物理学报告杂志)上。 研究结果表明，当以 0.125 微米至 16 微米的浓度使用时，新型肽 R18D (ARG-007) 不会导致离体衍生的、体外培养的幼稚或免疫球蛋白 E (IgE) 致敏的人的任何显着脱粒肥大细胞。 这意味着如果给予患者该药物不太可能诱发肥大细胞过敏样介导（或过敏）反应。 溶血影响 该研究还评估了 R18D 对溶血的影响，溶血是红细胞的分解或破坏。 与其他具有内在神经保护特性的富含精氨酸的阳离子肽类似，发现 R18D 仅在以 16 微米的最高浓度暴露于不含血浆的细胞时才诱导低水平的溶血。 积极的一步 Argenica… Continue reading Argenica Therapeutics 报告了中风药物 ARG-007 同行评审研究的积极发现
Botanix Pharmaceuticals 为治疗腋下过度出汗的新型凝胶准备新药申请
临床皮肤病学公司 Botanix Pharmaceuticals (ASX: BOT) 正准备提交一份新药申请 (NDA)，用于治疗腋下过度出汗的新型资产 Sofpironium Bromide 凝胶 15%。 该申请将在 9 月季度结束前提交给美国食品和药物管理局（Food and Drug Administration; FDA），并将跟进批准后的商业产品上市准备工作。 Sofpironium Bromide 已被开发为同类最佳的每日一次局部给药疗法，用于治疗称为原发性腋窝多汗症（或腋下过度出汗）的医学病症。 它是一种抗胆碱能/抗毒蕈碱药物，以凝胶形式输送到腋下，通过与身体受体结合来阻止汗液信号，从而阻止腺体出汗。 它使用正在申请专利的涂药器，使患者避免直接接触药物。 最近的第三阶段研究表明，大约 85% 的使用该产品的患者的病情出现了“临床上有意义的改善”。 资产收购 Botanix 于 5 月从美国上市公司 Brickell Biotech Inc 收购了 Sofpironium Bromide，该公司在去年年底的第三阶段关键工作（包括一项为期 48 周的安全性研究）的基础上开发了这种凝胶。 这种新颖的皮肤病学资产被认为是世界上第一个也是唯一一个治疗腋窝多汗症的新化学实体，在这种情况下，过度出汗会超出维持正常体温所需的量。 这种情况是由神经系统的生理（而非心理）过度刺激引起的，80% 的患者报告其发生在身体的多个部位。 据信，美国有超过 1500 万人患有这种疾病，大约 77% 的人报告说它对他们的生活产生了负面影响。 现有的治疗方案（包括局部止汗剂、全身性口服药物、肉毒杆菌毒素注射和手术）已证明缺乏疗效，且副作用较差。 皮肤科专家 Botanix 总裁 Vince Ippolito 表示， Sofpironium… Continue reading Botanix Pharmaceuticals 为治疗腋下过度出汗的新型凝胶准备新药申请
Kazia Therapeutics 授予美国 FDA 罕见药物指定用于治疗儿童脑癌的 paxalisib
Kazia Therapeutics (ASX: KZA) 的主要候选药物 paxalisib 已被授予罕见的儿科疾病指定 (RPDD)，用于治疗称为非典型横纹肌样畸胎瘤 (AT/RT) 的高度侵袭性儿童脑癌。 该指定由美国食品和药物管理局 (US Food and Drug Administration; FDA) 下达，这意味着如果 paxalisib 最初被批准用于癌症，Kazia 可能有权获得儿科优先审查凭证 (pPRV)。 pPRV 允许持有人对新药申请进行为期六个月的加急审查。 这些代金券是可交易的，历史上的价格超过 1.46 亿澳元。 Paxalisib 此前于 6 月被美国 FDA 授予用于 AT/RT 的孤儿药指定 (ODD)。 临床前数据 FDA 授予 RPDD 之前，Kazia 在美国癌症研究协会 (American Association of Cancer Research ；AACR) 4 月举行的年度会议上介绍了 paxalisib 治疗 AT/RT 的有希望的临床前数据。 Kazia… Continue reading Kazia Therapeutics 授予美国 FDA 罕见药物指定用于治疗儿童脑癌的 paxalisib
Invex Therapeutics 在启动 Presendin 试验方面处于有利地位
Invex Therapeutics (ASX: IXC) 已确认其强大的财务状况，因为它将开始招募新诊断的特发性颅内高压 (IIH) 患者的先导药物 Presendin 三期临床试验。 在今天发布的 6 月季度报告中，这家处于临床阶段的生物制药公司宣布，它已从目前的现金储备中获得全额资金，以完成在欧盟（European Union）、英国和澳大利亚的 Presendin 注册试验。在本季度末，现金和现金等价物总计 2930 万澳元。 Invex 记录的 6 月季度现金流出为 100 万澳元，并表示随着试验招聘的开始，预计在随后的期间这将增加。尽管该公司正在澳大利亚进行积极的研发（R&D）试验，但预计澳大利亚政府的研发税收优惠将在未来财政年度得到认可。 为全球 IIH EVOLVE 三期试验做好准备 Invex 在 6 月季度在启动其全球 IIH EVOLVE 三期临床试验方面取得了相当大的进展。 6 月，它获得了英国药品和保健品监管机构 (Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency; MHRA) 对该试验的首次监管批准。 在本季度末，公司还获得了人类研究伦理委员会（Human Research Ethics Committee; HREC）的批准和澳大利亚治疗用品管理局（Therapeutics Goods Administration; TGA）的临床试验通知计划批准。 此外，Peptron 根据合作和制造协议生产的 Presendin… Continue reading Invex Therapeutics 在启动 Presendin 试验方面处于有利地位