临床阶段的生物制药公司 Invex Therapeutics (ASX: IXC) 已获准在澳大利亚开始其针对特发性颅内高压 (IIH) 患者的 EVOLVE 三期临床试验。 该公司今天宣布，它已获得人类研究伦理委员会 (Human Research Ethics Committee；HREC) 的批准以及澳大利亚治疗用品管理局 (Australia’s Therapeutics Goods Administration；TGA) 的临床试验通知 (Clinical Trial Notification；CTN) 计划批准。 该试验旨在评估 Invex 的主要药物 Presendin 对新诊断的 IIH 患者的疗效和安全性。 HREC 批准涵盖了澳大利亚的一些私立医院，Invex 还希望为一家公立医院提交额外的单独 HREC 申请。 该公司尚未提供开始日期，但确认“一旦完成单独的机构授权”，它仍有望开始招募患者。 Invex 执行董事兼首席科学官 Alex Sinclair 教授表示，公司很高兴获准开始这项研究。 Sinclair 教授说：“我们认为，IIH 缺乏获批的治疗方法以及该研究人群中相关未满足的医疗需求，这对于强大的临床医生支持、有效的患者入组和执行这项高质量的随机对照临床试验来说是一个很好的结果。” IIH EVOLVE 三期试验 IIH EVOLVE 是一项随机、安慰剂对照、双盲试验，旨在确定 Invex 的主要药物 Presendin… Continue reading Invex Therapeutics 获准在澳大利亚启动 Presendin 三期临床试验
Category: 生物技术和药业
尽管面临市场挑战，Kazia Therapeutics报告了良好的半年度进展
尽管生物技术公司的股票市场充满挑战，但专注于肿瘤学的药物开发商 Kazia Therapeutics (ASX: KZA) 在今年前六个月凭借管道资产 paxalisib 和 EVT801取得了良好进展。 一项针对晚期癌症患者的新型药物 EVT801 的 I 期研究继续进行良好的招募。 该药物最近完成了潜在八个剂量水平的第三个，并且迄今为止患者似乎耐受性良好。 预计将在不久的将来向第四个剂量组开放招募。 中期数据预计在今年晚些时候发布，但将取决于需要多少剂量组才能确定最大耐受剂量 (MTD)。 Paxalisib 位点 目前，全球多药平台研究 GBM AGILE 的 paxalisib 分支有 40 多个站点开放，该研究旨在确定有希望的胶质母细胞瘤新疗法，胶质母细胞瘤是成人最常见和最具侵袭性的原发性脑癌形式。 这项关键研究由Global Coalition for Adaptive Research (GCAR) 赞助，涉及三种候选药物——Bayer的 regorafenib、Kazia 的 paxalisib 和 Kintara Therapeutics 的 VAL-083。 本月，法国第一个开始招募 paxalisib 部门的站点开放，使法国成为与美国、加拿大和瑞士一起加入该研究的第四个国家。 1 月份，GCAR 表示，已经筛选了 1000 多名患者进行招募，招募率约为每个站点每月 0.75 至 1.00 名患者，这比胶质母细胞瘤临床研究中通常预期的高出约四倍。… Continue reading 尽管面临市场挑战，Kazia Therapeutics报告了良好的半年度进展
Invex Therapeutics 获得英国监管机构批准 Presendin 治疗特发性颅内高压的临床试验
临床阶段的生物制药公司 Invex Therapeutics (ASX: IXC) 已获得监管批准，可在英国开始针对特发性颅内高压 (IIH) 患者的 EVOLVE 三期临床试验。 药品和保健品监管机构 (Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency; MHRA) 批准了该公司对先导药物 Presendin 的临床试验授权。 随后，研究伦理委员会提出了有利的伦理意见，这是开始试验之前的一项要求。 EVOLVE 是一项安慰剂对照、双盲试验，将对 240 名新诊断的 IIH 患者进行随机分组，以确定 Presendin 与安慰剂的疗效和安全性，每周给药一次，为期 24 周。 主要终点是颅内压相对于基线的变化，关键的次要终点与视力和头痛结果测量有关。 Invex 打算在全球开设多达 40 个临床站点。 重要一步 Invex 执行董事兼首席科学官 Alex Sinclair 教授表示，监管部门的批准是该公司全球第三阶段试验计划的重要一步。 “英国新诊断的 IIH 患者将有可能参与这项试验，”她说。 “在我的Birmingham诊所，我经常观察 IIH 对患者及其护理人员的破坏性影响，以及在缺乏标准药物疗法的情况下管理这种疾病的相关医疗成本。” Invex 的研究小组已将 IIH 对英格兰的经济成本建模为到 2030 年将接近… Continue reading Invex Therapeutics 获得英国监管机构批准 Presendin 治疗特发性颅内高压的临床试验
Kazia Therapeutics获得美国FDA对高侵袭性儿童脑癌paxalisib孤儿药认定
Kazia Therapeutics (ASX: KZA) 因其主要候选药物 paxalisib 治疗一种罕见且高度侵袭性的儿童脑癌而获得了美国食品和药物管理局 (United States Food and Drug Administration)的孤儿药指定 (ODD)。 ODD 专门用于 paxalisib 治疗非典型横纹肌/畸胎瘤（AT/RT ），作为指定的一部分， FDA 将免除与未来在 AT/RT 监管备案相关的费用。 Kazia 指出，这可能会在 2022 财年为公司节省 300 万美元用于推进 paxalisib 作为 AT/RT 治疗的申请费。 “儿童脑癌已成为 paxalisib 计划的一个重要关注领域，”Kazia 首席执行官 James Garner 博士解释说。 “多年来，我们一直在与几位世界领先的研究人员合作，研究弥漫性脑桥脑胶质瘤——最具侵袭性的儿童癌症之一。” Garner 博士说，最近的数据显示，paxalisib 有可能在 AT/RT 中受益，这是另一种儿童脑癌，现有治疗“效果不佳”。 “这对 paxalisib 来说是一个重要的新机会，我们将继续与我们的合作者和顾问一起热情地探索这个机会，”他补充道。 孤儿药指定 FDA 的 ODD 被授予被认为有希望治疗罕见“孤儿”疾病的药物。这些孤儿疾病在美国通常被定义为每年少于 200,000… Continue reading Kazia Therapeutics获得美国FDA对高侵袭性儿童脑癌paxalisib孤儿药认定
Greenlab 与 Helius Therapeutics 联手开发有针对性的药用大麻治疗方法
总部位于新西兰的生物技术公司 Greenlab 与获得许可的生产商 Helius Therapeutics 联手，为无法从传统药物中受益的患者开发专门的、有针对性的药用大麻治疗方法。 该合作旨在进一步释放药用大麻的潜力，以满足慢性和多层次疾病等独特需求。 它将由 Helius 和新西兰政府的研发计划于 2019 年获得的 240 万澳元赠款共同资助。 该赠款的部分资金已用于从进口种子中确定最有利的品种，用于配制大麻药物，并确定具有疾病特异性潜力的菌株。 遗传材料库 Helius 首席执行官 Carmen Doran 表示，此次合作将帮助该公司扩大其遗传学和育种计划，并开发一个独特的遗传材料库，以提高该国在大麻行业的竞争优势。 “我们已经在内部完成了一些初步计划，现在正在开发新产品，”她说。 “制定未来的药物需要一个独特的基因库可供选择，这就是我们现在正在建设的……这是一个令人兴奋的项目。” 已经发现了 140 多种大麻素和萜烯（许多具有治疗效果），Doran 女士说，通过 Greenlab 合作进一步释放大麻植物的潜力将是“对公司和国家来说令人兴奋的研究”。 研发许可证 Greenlab 成立于 2019 年，成为新西兰南岛第一家获得研发许可证的大麻公司。 它已经发展成为药用大麻遗传学评估的专家，并且被认为比任何当地竞争对手都领先三年。 10 月，该公司获得了新西兰政府Sustainable Food and Fibre Futures计划的拨款，用于其价值 190 万澳元的药用大麻遗传学研究计划。 未来产品 在接下来的 12 个月中，Greenlab 将与 Helius 合作，根据一套严格的 Helius 标准评估和评估未来产品的选项。 Doran 女士说，这项工作将使 Helius… Continue reading Greenlab 与 Helius Therapeutics 联手开发有针对性的药用大麻治疗方法
Kazia Therapeutics 提供了关于 paxalisib 在儿童脑癌中的“积极数据”
关于 Kazia Therapeutics (ASX: KZA) 的主要药物 paxalisib 在两种形式的儿童脑癌中的活性，正在呈现“积极数据”。 该公司本周在德国举行的第 20 届小儿神经肿瘤学国际研讨会 (International Symposium on Pediatric Neuro-Oncology；ISPNO) 上通过两次演讲展示了这些数据。 Johns Hopkins University的 Jeffrey Rubens 博士谈到了 paxalisib 与第二种药物在非典型畸胎瘤（teratoid）/横纹肌瘤（rhabdoid）动物模型中的活性。 第二个演讲来自澳大利亚纽卡斯尔大学Hunter Medical Research Institute的副教授 Matt Dun。 Dun博士的演讲涵盖了与 10 个国际实验室和领先的儿科中心合作开展的工作。 这项工作涉及 paxalisib 与 ONC201 的组合，ONC201 是 Chimerix 制造的用于治疗弥漫性内在脑桥胶质瘤 (DIPG) 的研究性疗法。 肿瘤“显着减少” 根据 Kazia 的说法，弥漫性中线神经胶质瘤 (DMG) 是一组儿童脑癌，其中包括 DIPG，它被归类为高度侵袭性且难以治疗。 没有美国食品和药物管理局（FDA）批准的 DMG 药物治疗，DMG 占儿童所有脑肿瘤的… Continue reading Kazia Therapeutics 提供了关于 paxalisib 在儿童脑癌中的“积极数据”
Prescient Therapeutics 推出高性能细胞治疗技术 CellPryme-M
临床阶段肿瘤学公司 Prescient Therapeutics (ASX: PTX) 今天公布了其产品组合中的最新技术，这是一种名为 CellPryme-M 的高性能平台，旨在增强细胞疗法。 由 Prescient 与世界领先的癌症研究机构 Peter MacCallum 癌症中心合作开发，CellPryme-M 在细胞制造过程中生产出优质细胞，这些细胞“不易耗竭，具有更长的抗癌活性持续时间，并且能够改善与当前一代 CAR-T 细胞相比，肿瘤的运输和外显率”。 据 Prescient 称，在高侵袭性实体癌模型中，CellPryme-M CAR-T 细胞比传统 CAR-T 细胞表现“明显更好”。 CellPryme-M 现在已被确认可用于临床研究，Prescient 表示计划使用该平台来增强其突破性 OmniCAR 项目中使用的细胞。 “这种 GMP [良好生产规范] 级产品可以很容易地融入任何 CAR-T 制造计划，通过将 T 细胞的表型偏向分化程度较低的状态，从而显着提高 T 细胞的杀癌能力，”Prescient 科学事务高级副总裁 Dr丽贝卡林解释道。 “CellPryme-M 在短短 15 分钟内改变关键信号通路，这意味着用户可以将 CellPryme-M 融入他们的制造过程中，几乎不会中断，即使他们的制造时间只有 24 到 48 小时。” 该公司还将寻求将 CellPryme-M 授权给其他细胞治疗公司，以加强传统的 CAR-T… Continue reading Prescient Therapeutics 推出高性能细胞治疗技术 CellPryme-M
Kazia Therapeutics 扩大了 paxalisib 研究以包括乳腺癌继发性脑肿瘤
以肿瘤学为重点的药物开发商 Kazia Therapeutics (ASX: KZA) 正在扩大其药物 paxalisib 在脑转移患者中的二期研究，以包括那些从乳腺癌开始的患者。 这项由美国癌症研究网络Alliance for Clinical Trials in Oncology领导的基因组指导研究正在评估脑转移患者的多种治疗方法，当癌症从身体其他部位扩散并在大脑中发展出继发性肿瘤时，就会发生这种情况。 Kazia 今天证实，在完成预先指定的中期分析后，该研究的 paxalisib 分支正在推进到乳腺癌的扩张阶段。 该研究的首席研究员 Priscilla Brastianos 博士说，对于脑转移瘤，有效的治疗方法仍然难以捉摸。 “这项研究旨在为脑转移患者确定潜在的新疗法，使用领先的基因组技术为患者分配最合适的治疗方法。” “我们期待着继续在这一重要疾病领域探索 paxalisib，”Brastianos 博士补充道。 Alliance研究 Alliance的研究正在招募因乳腺癌、肺癌和其他原发性肿瘤而导致脑转移的患者。根据肿瘤的遗传特征，患者被分配接受 abemaciclib (Lilly)、entrectinib (Genentech) 或 paxalisib (Kazia)。 对于每种药物-肿瘤组合（例如，肺癌脑转移患者中的 paxalisib），该研究设想每个亚组（例如乳腺、肺、其他）的初始阶段为 10 名患者。 如果在每个亚组 10 名患者的中期分析中满足预先指定的反应标准，该研究将扩大该药物-肿瘤组合以招募另外 11 名患者，以寻求明确的疗效数据。 在今天的公告中，Kazia 证实 paxalisib 部门已完全招募乳腺癌队列进行初步预先指定的中期分析，并已达到过渡到研究扩展阶段的门槛。 Paxalisib 在肺癌和其他肿瘤中的研究的初始阶段正在进行中。 脑转移瘤 根据 Kazia 的说法，高达 30% 的转移性癌症患者会在大脑中发展出继发性肿瘤（转移灶）。仅在美国，每年就估计有… Continue reading Kazia Therapeutics 扩大了 paxalisib 研究以包括乳腺癌继发性脑肿瘤
Incannex Healthcare 的 IHL-42X 在临床研究期间降低了 OSA 患者的呼吸暂停低通气指数评分
Incannex Healthcare (ASX: IHL) 发现其药物 IHL-42X 在 2 期临床试验期间给予阻塞性睡眠呼吸暂停 (OSA) 患者的三种剂量时降低了呼吸暂停低通气指数 (AHI) 评分。 Incannex 使用两种主要药物成分四氢大麻酚 (THC) 和乙酰唑胺(acetazolamide)开发了 IHL-42X，以针对 OSA 的不同方面。 有利的是，在研究期间，它是最低剂量的 IHL-42X（2.5mg THC 和 125mg 乙酰唑胺），其表现优于中高剂量。 在最低剂量下，与基线相比，AHI 评分平均降低了 50.7%。在参与者中，25% 的人在相同剂量下 AHI 降低了 80% 以上。 这意味着当使用 IHL-42X 治疗时，患者在睡眠期间呼吸中断的频率较低。 “这支持了 Incannex 的假设，即 IHL-42X 是一种有效的 OSA 治疗方法，”该公司表示。 “观察到低剂量 IHL-42X 在降低 AHI 方面最有效，这对于 IHL-42X 作为药物的开发是令人鼓舞的，因为低剂量将降低副作用的风险和商品成本。” 较低剂量的另一个优势意味着 IHL-42X 剂量后早晨的血浆 THC… Continue reading Incannex Healthcare 的 IHL-42X 在临床研究期间降低了 OSA 患者的呼吸暂停低通气指数评分
Argenica Therapeutics 以 550 万澳元的存款增加银行余额，以推进 ARG-007在其他神经系统疾病中的应用
Argenica Therapeutics (ASX: AGN) 已通过 550 万澳元的配售来补充其现金储备，以推进其领先药物 ARG-007 的开发，用于中风以外的其他应用。 此举是在多项成功的临床前研究之后进行的，该研究评估了 ARG-007 在缺氧缺血性脑病 (HIE)、创伤性脑损伤 (TBI) 和全球脑缺血中的作用。 据 Argenica 称，此次配售吸引了许多新的和现有的家族办公室、机构和高净值投资者的“极大兴趣”。 Argenica 董事总经理 Liz Dallimore 博士表示，公司“很高兴”获得新的机构和成熟投资者的支持，以及现有股东的持续支持。 Dallimore 博士说，ARG-007 在动物模型中显示出对不同类型脑损伤后脑细胞的“非常有希望”的神经保护作用。 “拥有额外资金来加速我们在 HIE、TBI 和全球缺血方面的研究计划将使公司能够为这些适应症建立一个全面的临床前数据集。” “通过现在推进这些适应症的临床前研究，我们将拥有所需的数据，以便在成功完成即将到来的 1 期试验后更快地开始这些适应症的 2 期试验。” HIE HIE 发生在氧气和血液停止流向大脑时，虽然它可能发生在成人身上，但这种情况主要是出生时缺氧事件的结果。 HIE 是足月婴儿最严重的出生并发症之一，减少脑组织死亡的能力可能意味着与终生残疾相比，正常行走、说话和思考的差异。 ARG-007 在 HIE 动物模型中的临床前研究表明它具有神经保护作用。 TBI 和全脑缺血 TBI 是由于头部受到打击、撞击或震动而破坏大脑的正常功能。虽然严重的病例可能导致死亡，但患有 TBI 的人可能终生脑功能受损，并伴有许多神经和身体症状。 在临床前研究中，ARG-007 减少了严重 TBI 后的神经元损伤。 心脏骤停后或心脏手术期间可发生全身性脑缺血。 在临床前工作期间，ARG-007… Continue reading Argenica Therapeutics 以 550 万澳元的存款增加银行余额，以推进 ARG-007在其他神经系统疾病中的应用