外汇变动使跨国生物技术公司CSL (ASX: CSL) 的预测利润减少了2.5亿美元。 该公司本周报告的逆风高于预期，高于2月份公布半年业绩时估计的1.75亿美元。 该公司今年的固定汇率利润指引保持不变，尽管现在偏向区间的高端。 汇率趋势 CSL对投资者表示，年内汇率走势对其不利。 该公司表示:“在今年下半年，即12月至5月期间，欧元兑美元汇率有所上升，但人民币汇率却没有太大变化。” “今年下半年，波动最大的两种货币分别是英镑兑美元和澳元兑美元……货币对我们不利，2023财政年度的货币逆风越大，我们在2024年的起点就越低。” 资本投资 货币变动带来的负面影响部分是CSL在澳大利亚的资本投资造成的。 该公司表示: “我们在澳大利亚进行了重大的基础工程，包括我们(位于墨尔本的)细胞培养设施。” 这座耗资8亿澳元的尖端疫苗工厂将是南半球唯一一家此类工厂，预计每年将为澳大利亚经济创造价值超过3亿美元的供应链。 该公司将使用CSL Seqirus疫苗佐剂技术 (MFS59) 生产季节性和大流行性细胞流感疫苗。 MFS59是世界上唯一被批准用于Q热和澳大利亚本土有毒生物的抗蛇毒血清的人类疫苗。 CSL说，与传统的疫苗制造工艺相比，基于细胞的技术可以提供规模和生产时间上的优势，并可能成为国家应对未来大流行危机的重要组成部分。 该电厂预计将于2026年投入运行。 NPATA预测 CSL表示，2024财年税后和调整后净利润可能增长18%，达到30亿美元，低于市场普遍预期的35亿美元。 可能对这一指导方针产生重大影响的关键变量包括研究和发展活动的成功和时机;监管机构关于批准产品和标签声明的决定;竞争的发展;制造上的困难或延误;研究合作;以及公司保护其专利和其他知识产权的能力。 研发管道 全球对CSL产品的需求依然强劲，该公司的研发渠道“从未像现在这样好”。 该公司经美国FDA批准的Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) 基因治疗方案的首个患者剂量预计将在未来几周内进行试验，用于治疗中度和重度血友病B。
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InhaleRx完成疼痛治疗的一期临床试验
总部位于墨尔本的医疗保健公司InhaleRx (ASX: IRX)继续确认其吸入药物疼痛药物系统的潜力，完成了一组初步试验。 该公司已经证实，其IRX211系统的安全性和药代动力学研究已经成功地进行了四组队列中的第一组i期临床试验。 IRX211是一种由大麻素衍生的药物dronabinol (THC为基础)，通过吸入以固定剂量给药，以解决突破性或急性疼痛的症状。 目前，InhaleRx正在测试针对突破性疼痛指征相关症状的药物装置组合产品，包括复杂的局部疼痛综合征和其他急性疼痛指征。 该公司的试验项目是首批涉及吸入大麻素药物治疗疼痛和焦虑相关疾病的临床试验之一。 数十亿澳元的市场 慢性疼痛市场预计将从2023年的731.4亿美元 (1070亿澳元) 扩大到2033年的1425.3亿美元 (2105亿澳元)，在预测期内以6.9%的复合年增长率 (CAGR) 增长。 该公司在推动其独特产品商业化方面已经取得了重要的里程碑，与美国食品和药物管理局 (FDA) 进行了初步讨论，并确定了获得监管批准的途径。 第一队列战役 第一组1期试验的特点是给药8名参与者。 InhaleRx提前成功完成了队列研究，并已开始筛选潜在的第二队列参与者。 完整的IRX211安全性和药代动力学试验将涉及4个队列，每组8名参与者，总共32名参与者，他们将在双盲、随机、安慰剂对照、单次递增剂量研究中接受IRX211或安慰剂治疗。 该公司首席执行官Darryl Davies表示，这些试验的结果旨在评估IRX211的单次递增剂量，然后将为第二阶段和随后的关键试验提供指导，以及最终向FDA提交的监管策略。 “InhaleRx提前完成了四个队列中的第一个，这对公司来说是一个重要的里程碑。我们正在很好地跟踪筛选我们的下一个队列，我们期待评估IRX211的安全性、耐受性和药代动力学特征，为我们的2期研究提供信息。” Davies先生说，InhaleRx相信，吸入药物对病人和医生都有独特的优势，因为肺部的吸收面积很大，可以快速吸收到血液中，并快速输送到目标细胞。
Imugene为下一阶段的测试准备了杀癌病毒
先进的免疫肿瘤学专家Imugene（ASX: IMU）正准备对一种新型癌症杀伤病毒进行下一阶段的测试。 该公司正准备在进行MAST（转移性晚期实体瘤）1期试验后测试一组新的患者，该试验初步评估了CF33-hNIS（VAXINIA）癌症杀伤病毒的安全性。 下一轮试验正在检查单药和组合研究的静脉注射（IV）部分，并对新的队列进行检查。 董事总经理兼首席执行官Leslie Chong证实，该公司已经批准了单药剂量升级的静脉注射组的第3组和第4组的申请。 与Pembrolizumab联合研究的静脉注射组的队列1也已被解锁，这意味着队列2现在能够被打开。 她说：”随着我们继续推进队列的步伐，我们的目标是让这种高质量的科学得到同行的审查，并在出版物或会议上得到认可，以适应其结果和对有需要的病人的潜在好处。” 肿瘤溶解性或杀伤性病毒 自然发生的或经过基因改造的溶瘤病毒能够感染、复制并最终杀死癌细胞，同时使健康细胞不受影响。 Imugene公司已经确定并正在测试一种被称为CF33的溶瘤病毒，它被描述为一种嵌合疫苗。 该公司通过重组多个痘痘病毒株的有利基因序列，成功衍生出CF33，以产生一种新的、更安全和更有效的病毒。 之前获得的临床前数据表明，CF33具有选择性的肿瘤靶向性和自我扩增性，副作用最小，对原发性和转移性肿瘤以及复发性肿瘤都有效。 之前通过临床前实验室和动物模型的测试表明，”希望之城 “开发的溶瘤病毒能够缩小结肠、肺、乳腺、卵巢和胰腺癌肿瘤。 MAST试验进展 利用多个中心，MAST一期试验拉开了序幕，向转移性或晚期实体瘤患者提供低剂量的VAXINIA，这些患者之前至少接受过两线标准护理治疗。 完整的测试计划包括在美国和澳大利亚的大约10个试验地点招募多达100名患者。 该试验于2022年5月开始，预计将持续约24个月。 CF33只是Imugene公司的一套抗癌技术之一。
Living Cell Technologies任命了新的首席科学官
生物技术公司Living Cell Technologies (ASX: LCT)已任命经验丰富的澳大利亚研究科学家James A Mckenna博士担任首席科学官。 Mckenna博士拥有墨尔本大学 (University of Melbourne) 的生物化学和分子生物学博士学位。 他作为一名研究科学家在学术科学、商业药物开发和知识产权生成领域工作了23年。 最近，他在一家澳大利亚证券交易所 (Australian Stock Exchange) 上市的生物技术公司担任领导职务，参与管理致力于推进临床前和临床研究以及美国食品和药物管理局（FDA）注册项目的团队。 Mckenna博士的新角色将包括与候选药物开发有关的研究；临床前和临床研究的安排；以及与知识产权律师和制药监管机构的联络。 正在评估的其他项目 2022年11月，Living Cell经历了一次重大的董事会变动，包括来自Alignment Capital的企业顾问David Hainsworth先生和Brad Dilkes先生。 新董事在给股东的会议通知中提出了从战略上使公司的产品管道多样化的态度,增加整体的研发活动。 Mckenna博士的任命被认为与Living Cell的公司战略相吻合，即扩大和丰富其开发管道。 据报道，Living Cell公司有多个项目正在进行科学和商业评估，并已与合同研究组织和学术机构进行讨论，以协助推进新项目评估。 此外，EAS Consulting Group (EAS) 已经参与进来，提供与医药产品相关的国际监管事务的建议。EAS是一家为受美国食品和药物管理局监管的行业提供监管合规解决方案的供应商。 该公司在今天的公告中说，当公司反映出多样化的产品管道时，它将在适当的时候寻求重新命名和重塑Living Cell Technologies的品牌。 现有的NTCELL项目用于对抗帕金森症 Living Cell目前唯一的候选治疗药物 “NTCELL “已被开发出来,以对抗帕金森氏症。 藻酸盐包裹的胶囊含有新生猪脉络丛细胞群，这些细胞来自于一个独特的指定无病原体猪群，这些猪群最初是在偏远的亚南极奥克兰群岛发现的。 脉络丛细胞是天然存在的大脑 “支持 “细胞，并分泌脑脊液（CSF），其中含有一系列支持神经细胞功能的因子和对神经生长和健康功能至关重要的保护性酶。 在NTCELL中，神经丛细胞被涂上了Living Cell的专利技术Immupel，以保护它们不受免疫系统的攻击，这意味着病人不需要免疫抑制治疗方案。 植入大脑内的受损部位后，NTCELL作为一个神经化学工厂，产生CSF并分泌多种神经生长因子，促进新的中枢神经系统生长。 在与NZeno公司签署协议以确保测试所需的组织后，Living Cell公司正准备进行NTCELL的第三次临床试验。
Avecho Biotechnology开发第一代TPM可食用大麻素软糖
Avecho Biotechnology (ASX: AVE)已经完成了第一批含有大麻素的第一代TPM (生育酚磷酸混合物) 软糖的开发。 该公司表示，这种可咀嚼的果冻状产品具有独特的定位，可以解决一系列治疗适应症，包括疼痛、焦虑和睡眠问题，以及神经和精神疾病。 可食用软糖由甘油和明胶的混合物制成，可以加入一系列药物或营养成分。 它们已经成为一种越来越受欢迎的与大麻素一起使用的剂型，因为它们提供了一种替代吸烟和电子烟的消费方式，而不会产生相关的呼吸问题。 快开始 Avecho首席执行官Paul Gavin博士表示，TPM软糖的效果优于标准产品，起效更快，效果更大。 “快速起效 (的特点) 特别令人兴奋，因为它证明了TPM能够增强口腔药物吸收，这是直接通过脸颊内部进入血液的……它避免了药物在消化过程中被破坏或转化的第一关代谢，”他说。 “我们一直怀疑TPM具有促进口腔吸收的适当化学成分，但以前没有研究过适合这种给药途径的剂型。” 吸收倍 从标准食用剂型的大麻素吸收时间可以在30分钟到1.5小时之间变化，在此期间，患者通常可以吃更多的产品，因为他们认为第一剂没有效果。 一旦四氢大麻酚 (THC) 的累积量被吸收，多次食用口香糖会导致一系列不良反应。 给药系统 TPM是Avecho的专有药物输送系统，源自维生素E，采用独特的专利工艺。 它已被证明可以提高药物和营养物质的溶解度和口服、真皮和透皮吸收。 Avecho正在为人类健康市场开发增强TPM的注射、口服和外用产品，以提高饲料效率和牲畜健康。 Gavin博士表示，该公司处于“强势地位”，可以与当地药用大麻公司就其软糖产品在澳大利亚医药市场的使用进行讨论。
Chimeric Therapeutics准备用新的试验来刺痛癌细胞
Chimeric Therapeutics (ASX: CHM)将对一种癌症治疗方法进行新的临床试验，该疗法使用死亡潜行蝎子毒液作为其成分的一部分。 该公司领先的CLTX CAR – T细胞疗法CHM 1101已准备好在美国进行新一轮1B期临床试验。 CHM 1101利用氯毒素(Chlorotoxin；CLTX)，一种从死亡蝎毒液中获得的36个氨基酸的肽作为其肿瘤靶向结构域。 临床前研究确定了CHM 1101结合其他实体肿瘤(如黑色素瘤、结直肠癌和前列腺癌)的潜力。 对抗侵袭性脑肿瘤 最新的一系列试验将测试CHM 1101治疗复发性和/或多形性胶质母细胞瘤(GBM)患者的安全性和有效性。GBM是一种快速生长的侵袭性脑肿瘤。 根据美国National Brain Tumour Society的数据，胶质母细胞瘤患者的5年生存率只有6.8%，胶质母细胞瘤患者的平均生存时间估计只有8个月。 几十年来，存活率和死亡率的统计数据几乎没有变化。 Chimeric Therapeutics首席执行官兼董事总经理Jennifer Chow表示: “我们非常高兴能够激活我们的CHM 1101 1B期临床试验的第一个位点，因为它标志着CHM 1101发展的新篇章。” “这项多中心试验将使我们能够更快地推进CHM 1101的开发，通过多个临床试验地点的招募，并在临床结果的支持下为我们加速下一阶段的开发做好准备。” 该试验在德克萨斯州奥斯汀的St. David’s South Austin Medical Centre的Sarah Cannon Transplant & Cellular Therapy Program开放报名。 准备A阶段计划 在City of Hope Cancer Centre的一项正在进行的临床试验中，三到六名患者将被招募并以最高剂量接受A部分的测试。 试验的B部分是剂量扩展队列，如果结果证明是阳性的，将开放12至26名额外的患者。 两部分1B期临床试验旨在帮助设计推荐的2期剂量和给药计划。 Chimeric的目标是在2023年底收到和评估临床项目的临床安全性和活性结果。然后，B部分剂量扩大队列将与全球监管反馈合作，导致注册试验的设计和启动。 在先前的剂量队列中，CHM 1101在City of Hope的1A期临床试验中获得了约70%的疾病稳定性的安全性。… Continue reading Chimeric Therapeutics准备用新的试验来刺痛癌细胞
Imugene和Roche合作评估PD1-Vaxx与Tecentriq治疗非小细胞肺癌的效果
临床阶段的免疫肿瘤学公司Imugene（ASX: IMU）将与全球生物制药公司Roche合作进行一项Imprinter试验，评估主要候选药物IMU-201（PD1-Vaxx）与atezolizumab（Tecentriq）联合治疗非小细胞肺癌（NSCLC）的安全性和有效性。 这项开放标签的1/1b期试验是基于B细胞免疫疗法作为单一疗法或与atezolizumab联合使用或不使用化疗的成人患者。 它的目的是确定PD1-Vaxx作为ICI（免疫检查点抑制剂）治疗无效的NSCLC患者或ICI预处理过的患者的安全性、有效性和最佳剂量。 该试验将在美国和澳大利亚进行，并由Imugene公司利用其现有预算和资源赞助。 Roche将在研究期间提供一定数量的阿特唑仑。 供应协议的期限长达5年，试验期间产生的所有数据都将是Imugene公司的财产。 根据交易条款，在研究过程中产生或设想的与atezolizumab和PD1-Vaxx组合有关的所有发明和发现的权利将共同属于Imugene和Roche。 免疫检查点抑制剂 Roche开发的Tecentriq是一种免疫检查点抑制剂（ICI），靶向PD-L1蛋白，该蛋白在肿瘤细胞和肿瘤浸润免疫细胞中表达。 此前，它已在各种类型的肺癌中显示出具有临床意义的益处，目前在美国有六个获批的适应症。 除了成为第一个被批准用于辅助性NSCLC的癌症免疫疗法外，Tecentriq也是第一个被批准用于一线治疗广泛期小细胞肺癌（SCLC）成人患者的癌症免疫疗法，与卡铂和依托泊苷化疗相结合。 Tecentriq有四个获批的晚期NSCLC适应症，可作为单药或与靶向治疗和化疗联合使用。 治疗方案 PD-1/PD-L1轴的双重靶向治疗是一个日益受到关注的领域，为癌症患者提供了治疗选择。 Imugene公司总经理Leslie Chong说，Tecentriq与PD1-Vaxx的组合可能克服对ICI的治疗耐药性，PD-1/PD-L1轴的双重抑制延长了atezolizumab的治疗效益。 “看到Imugene与Roche合作，结合我们的PD1-Vaxx药物，这是一项杰出的成就，”她说。 “PD1-Vaxx在NSCLC患者中表现出可耐受的安全性和令人鼓舞的疗效，随着今天第一位患者被投药，我们期待着在ICI治疗无效和预处理的NSCLC患者中评估PD1-Vaxx与atezolizumab的作用。”
Zelira Therapeutics公司的糖尿病神经疼痛药物性能优于Pfizer的Lyrica
总部位于珀斯的Zelira Therapeutics（ASX: ZLD）证实其基于大麻素的糖尿病神经疼痛药物ZLT-L-007在一项多臂、头对头的美国临床试验中的表现优于辉瑞公司的市售药物Lyrica（Pregabalin）。 Zelira与位于宾夕法尼亚州的全球合同研究组织Affinity Bio Partners合作管理这项试验，该试验涉及60名受试者，以评估ZLT-L-007与Lyrica的疗效、安全性和耐受性。 初步结果显示，ZLT-L-007实现了NRS（数字评级表）疼痛评分的明显减少，表明症状严重程度有所下降。 据报道，在某些情况下，与Pregabalin相比，它提供了高达四倍的观察疼痛缓解。 令人信服的结果 Zelira公司首席执行官Oludare Odumosu博士说，这一引人注目的结果使该公司有信心评估ZLT-L-007进一步进入美国食品和药物管理局的正式临床试验。 他说：”这项独特的比较研究的结果强调了我们的治疗方法在管理疼痛方面的特殊功效，ZLT-L-007显示了最大幅度的疼痛严重程度的减少，特别是在60天和90天的随访期。” “我们特别自豪的是，它对我们的主要安全终点产生了积极的结果……它完全符合我们的战略，即为我们受专利保护的基于大麻素的专利药物产生科学上严格和临床验证的数据。” 收入创造者 Osagie Imasogie主席说，这些成就特别重要，因为Lyrica是一个被广泛认可的、价值数十亿澳元的收入来源。 他说：”这项研究清楚地表明了我们的新型产品的市场潜力，该产品的疼痛缓解程度已经超过了Lyrica的水平。” “我们公司仍然专注于为患者提供缓解，并创造新的大麻素衍生药物，为有需要的患者提供经临床验证的安全和有效的解决方案，涉及多个治疗领域。” 结果的影响 首席首席研究员Bryan Doner博士说，该结果对患者的影响将是 “令人难以置信的有希望和令人兴奋的”。 “通过这项严格设计的研究，我们已经证明ZLT-L-007是一种安全、有效和耐受性良好的替代品，适用于通常寻求莱里卡水平的疼痛缓解的患者。” “我特别高兴的是，初步数据显示，没有严重不良事件的报告，参与者的血压和其他安全生命体征没有受到影响，这证实了ZLT-L-007是一种耐受性良好的产品，它所提供的疼痛缓解效果超出了Lyrica所能提供的效果，”Doner博士补充说。
Neurotech获准延长NTI164对自闭症谱系障碍患者的试验剂量
Human Research Ethics Committee（HREC）已批准Neurotech International（ASX: NTI）将主导药物NTI164用于自闭症谱系障碍（ASD）患者的剂量延长两年，这些患者之前参加了该公司的I/II期临床试验。 这次延期将使11名在最初的18个月试验期后继续每天口服该大麻素药物的患者继续接受治疗两年。 他们将在今年晚些时候通过墨尔本的Monash Medical Centre过渡到一个同情性使用计划，神经技术公司将继续按照HREC的要求定期收集安全信息。 这一过渡将在特别准入计划B类（Special Access Scheme Category B）途径下进行，该途径允许注册的医疗工作者为其病人开具未经批准的药物。 这意味着Neurotech公司将从Monash获得与药房、临床医生和病理费用有关的某些费用的减免，这将使每月药品供应的总体成本大大降低。 剂量扩展 Neurotech执行董事Thomas Duthy博士说，剂量延长是由临床试验患者发起的。 他说：”我们的ASD研究显示，我们的NTI164口服制剂具有出色的临床疗效和安全性。” “鉴于他们的临床症状得到了明显的改善，而且随着时间的推移，我们的治疗具有出色的安全性，所有11名患者都要求在可预见的未来继续治疗。” 积极的结果 3月，Neurotech报告了NTI164对自闭症儿童的首次人体临床试验的积极结果。 结果显示，在52周时，在大量临床验证的评估中都有 “明显的益处”。 首席调查员Michael Fahey教授说，患者在疾病的严重程度、社会化和适应性行为方面表现出 “全面改善”。 这些好处与缺乏严重的不良事件和 “干净的 “病理结果相配合。 早些时候的延期 今天的消息是继早前HREC延长NTI164治疗与链球菌感染相关的小儿自身免疫性神经精神障碍（PANDAS）和小儿急性发作神经精神综合征（PANS）的期限之后。 该批准将允许目前I/II期临床试验的参与者继续接受治疗，直至20岁。 Neurotech本月早些时候完成了15名儿童患者的招募，预计今年晚些时候会有临床结果。
Neurotech International获准延长NTI164治疗PANDAS和PANS的临床试验时间
临床阶段的生物制药开发公司Neurotech International（ASX：NTI）已获得人类研究伦理委员会（HREC）的批准，以延长目前主导药物NTI164的I/II期临床试验，用于治疗与链球菌感染相关的小儿自身免疫性神经精神障碍（PANDAS）和小儿急性神经精神综合症（PANS）。 该批准将允许参与者继续接受治疗，直至20岁。 Neurotech本月初完成了15名儿科患者的招募，预计今年晚些时候会有临床结果。 里程碑式的发展 执行董事Thomas Duthy博士说，HREC的批准是公司的一个里程碑式的发展。 “他说：”如果PANDAS和PANS患者选择在12周的治疗阶段后继续每日口服NTI164，并进入54周的试验扩展阶段，这使我们在治疗PANDAS和PANS患者方面有了最大的灵活性。 “我们的研究调查员和家长要求改变方案，以允许在治疗期间年满18岁的患者继续遵守已批准的研究方案。” 之前在1月份获得的HREC批准允许年龄在17岁以下的患者参加该试验。 可治疗的疾病 PANDAS和PANS是鲜为人知但可治疗的疾病，表现为精神障碍，估计每200个儿童中就有一个受到影响。 患者的个性、独立性和参与典型童年活动的能力会突然发生巨大的变化。 症状可能包括焦虑、强迫症、易怒、发育退步、睡眠障碍和拒绝上学或学习成绩恶化。 运动技能和营养摄入也会受到影响。 大麻素类药物 神经技术公司的NTI164是一种以大麻素为基础的药物，来自于一种独特的四氢大麻酚（THC）含量较低的品系，是一种新型的大麻素组合，包括大麻二酚酸（CBDA）、大麻色胺（CBC）、大麻二酚（CBDP）、大麻丁醇（CBDB）和大麻酚（CBN）。 该公司正在推进NTI164作为一系列儿科神经系统疾病的治疗方法，如涉及神经炎症的PANDA和PANS。 Duthy博士说，这些疾病缺乏已获批准的治疗方法，”迫切需要”。