高级骨修复公司Osteopore (ASX: OSX)已获得投资者对其再生技术的进一步支持，该公司表示已获得850万澳元的有约束力的配售承诺。 现有股东支持此次配售，此外还有一些新的高净值机构和投资者。 通过此次配售，Osteopore将以每股0.53澳元的价格发行1,600多万股股票，较该公司0.61澳元的持续股价有13.1%的折让。 结算问题预计将于下周解决。 Osteopore将利用植入所得来进一步发展业务并增加收入。 资金还将用于支持正在进行的牙科和骨科领域使用整骨手术技术的临床试验。 Osteopore指出，安置基金和现有现金储备现在使其处于有利地位，以增加当前地区的收入，并扩大生产能力，以满足未来的需求。 作为这项计划的一部分，Osteopore已经确保了它的美国分销商Bioplate Inc。 此外，资金将用于向新的地理市场扩张。 监管许可 今年早些时候，Osteopore为其3D打印颅面骨愈合支架获得了Therapeutic Goods Administration的批准。 TGA批准了三种产品:Osteomesh、Osteoplug和Osteoplug-C。 继美国、欧洲、新加坡和其他东亚国家的审批之后，澳大利亚的审批也得到了批准。 骨愈合技术 Osteopore的专利骨愈合技术包括由生物可吸收材料制成的3D打印支架。 支架用作骨空洞的填充物，以帮助骨组织再生。然后植入物随着时间自然溶解，只留下健康的骨组织。 目前，这种支架被用于填补神经和面部区域的骨空洞。 Osteopore称，这种骨愈合技术可以显著减少术后并发症。 到目前为止，Osteopore公司的支架已经在4万多例手术中使用。 这在2020财政年度产生了超过130万澳元的收入。
Category: 生物技术和药业
Kazia Therapeutics的paxalisib药物被授予治疗胶质母细胞瘤的快速通道指定
澳大利亚肿瘤生物技术公司Kazia Therapeutics (ASX: KZA)的主导药物paxalisib(原GDC-0084)被美国食品药品监督管理局授予快速通道认证，用于治疗胶质母细胞瘤。 脑胶质母细胞瘤是目前最常见和最具侵袭性的原发性脑癌。脑胶质母细胞瘤是一种严重或危及生命的疾病。 它为Kazia提供了更多接触美国FDA的机会，包括在paxalisib开发的剩余期间进行面对面的会议和书面磋商。 该指定的具体指示是“用于治疗新诊断的具有未甲基化O6-甲基胍甲基转移酶(MGMT)启动子状态的胶质母细胞瘤患者，这些患者已经完成了初始放疗，同时服用替莫唑胺”。 该适应症反映了Kazia正在进行的paxalisib II期研究的患者群体，也是国际学术界主导的多药GBM敏捷试验的主要拟议人群。 今年早些时候，Kazia被邀请将paxalisib纳入试验，预计招募工作将在年底前开始。 强大的确认 Kazia的首席执行官James Garner博士表示，该认定承认了paxalisib在脑癌治疗中的重要作用。 他说:“这是美国食品和药物管理局非常有力的承认，承认了我们的药物在改善胶质母细胞瘤患者预后方面的潜力。” “随着我们向提交新药申请迈进，这一认定创造的机会具有巨大的价值，并有可能大幅加速paxalisib的商业化。” 他说，一个显著的好处将是“滚动审查”过程，这使Kazia能够提前完成并提交其新药申请的实质性部分，节省时间并降低产品风险。 病人使用通道 根据美国食品药品管理局(FDA)的现代化法案(1997年)引入了FTD，旨在让患者尽快获得新药。 指定必须由赞助公司提出要求，并附带对临床前和临床数据的详细审查。 要获得FTD，一种药物通常必须能够在安全性或有效性方面显示出比现有疗法的某些潜在优势。 Paxalisib现在有资格获得加速审批(一种新药在获得确切数据之前获得批准)和优先审批(将标准的12个月的审批过程缩短为6个)。
通过收购Eleusian，GreenStar Biosciences为迷幻药市场的飞跃做好了准备
在多伦多证交所上市的GreenStar Biosciences (CSE: GSTR)最近通过发行代币券，以约300万澳元的价格收购了Eleusian Biosciences的全部股权。 此次收购将使Greenstar深入研究迷幻蘑菇这一迅速发展的领域，更具体地说，致力于开发用于各种疾病的裸盖菇素疗法。 作为交易的一部分，GreenStar将进行融资，以每股0.08加元的价格发行至少200 – 400万加元的新股，并发行1:2的可交易认股权证。总部位于墨尔本的精品峰资产管理公司(Peak Asset Management)将担任牵头管理人，并为澳大利亚投资者提供交易渠道。 多伦多的Eleusian基于裸盖菇素加 N-乙酰半胱氨酸(NAC)化合物开发多种病理心理疾病的治疗方法。 公司与多学科合作团队的科学家和医生在迈阿密大学米勒医学院的发展有效的疗法治疗轻度创伤性脑损伤/脑震荡(mTBI)与创伤后应激障碍(PTSD),单独或创伤后应激障碍,使用裸盖菇素和NAC。 裸盖菇素是一种自然产生的迷幻化合物，由超过200种蘑菇产生，统称为裸盖菇素蘑菇，或“蘑菇”。一些国家对大麻的非犯罪化和合法化加速了监管调整和对致幻剂的进一步研究。 与Small Caps独家采访,GreenStar Biosciences主任Jonathan Gilbert解释说,他的公司想要利用新的伙伴关系来创建一个“一流的管理和科研团队,发展我们的IP组合和发展我们的医疗设备和疗法来治疗某些脑部疾病,促进心理健康。” “迷幻蘑菇的研究和使用，特别是裸盖菇素，用于治疗脑损伤，最近得到了显著的牵引和支持。有了我们内部的专业知识和在米勒医学院的合作伙伴，我们相信我们的发展努力可以导致对mTBI创伤后应激障碍或仅创伤后应激障碍的突破性治疗，”他说。 “迈阿密大学的科学家们认为，我们的药物化合物将是适用的，并有希望解决一个全球问题;20%的美国军队和12%的澳大利亚军队患有PTSD。这些数据令人震惊。” “就脑震荡而言，目前市场上还没有针对脑震荡患者的药物疗法。在美国，每年大约有300万例新的脑震荡——由于人们进行了如此多的接触性运动——这是一个巨大的、尚未解决的问题。” “研究表明，经历过三次脑震荡的孩子在以后的生活中患精神疾病的几率要高70%，”Gilbert先生补充道。 迷幻药的目标市场 根据心理健康生产力委员会的数据，心理健康每年给澳大利亚经济造成约1800亿澳元的损失，而到2030年，全球在心理健康方面的支出将达到惊人的16万亿美元(22万亿澳元)。 美国食品和药物管理局(FDA)批准了几个使用裸盖菇和亚甲基二氧甲基苯丙胺(MDMA)治疗创伤后应激障碍和抑郁症的临床试验的“突破性治疗”状态，这可能是未来的一个指标。 2018年10月，Compass Pathways被指定测试以裸盖菇为基础的治疗抑郁症的疗法，而Usona Institute于2019年11月被指定治疗抑郁症障碍。 押注迷幻药 这笔交易背后的基本原理是在研发上，并最终在商业上取得进展，从而开发出可销售的基于自然产生的迷幻剂(如蘑菇)的治疗方法。 作为交易的一部分，GreenStar将获得两项临时专利，一项与Eleusian治疗mTBI创伤后应激障碍的NAC和裸盖菇联合疗法相关的合作研究协议，以及约22.5万澳元的现金余额(除去所有负债)。 Eleusian目前拥有美国临时专利申请设备和方法治疗创伤性脑损伤和创伤后压力心理障碍症和临时专利申请题为方法和成分治疗创伤后应激障碍或轻度创伤性脑损伤和创伤后应激障碍,提出了今年4月。 根据Gilbert先生的说法，Eleusian正在申请的专利包括将裸盖菇素与NAC和MDMA一起使用，这是两个同时进行的临床前试验的一部分，目的是看哪种方法更有效。 此次收购背后最重要的因素可能是Eleusian目前的管理团队，其中包括经验丰富的生命科学专业人士。 现任首席执行官兼董事Jonathan Gilbert成功地管理了Scythian Biosciences公司，这是一家研发公司，专注于使用一种专利大麻素组合预防和治疗脑震荡和创伤性脑损伤。 GreenStar未来发展工作的另一个关键人物是Eleusian的首席科学官Maghsoud Dariani，他为生命科学公司带来了多年的专业知识。Dariani先生是价值500亿澳元的生物制药公司Celgene的副总裁，负责将该公司的一些药物推向市场。 他目前担任Semorex公司的总裁兼首席执行官。Semorex是一家私人控股公司，专注于癌症新疗法的发现和开发。交易完成后，预计Dariani将加入GreenStar的执行团队，担任首席科学官。 在加入Semorex之前，Dariani先生负责Focus Pharmaceuticals，在那里他负责药物产品的开发和审批，获得了一个FDA的批准，并将另一个带到临床评估阶段。 一旦全部临床试验完成，Dariani先生有望引导GreenStar的研究和开发努力成功地商业化应用。 迷幻药领域目前吸引了大量投资者的兴趣，PayPal创始人Peter Thiel最近向英国生物制药公司Compass投资了4000万澳元，该公司目前正在开发一种新型的迷幻药抗抑郁剂。 与此同时，加拿大大麻巨头Canopy Growth的创始人Bruce Linton正在支持MindMed公司，后者目前正在开发一种方法，在不产生精神活性影响的情况下提取迷幻药的认知益处。更具体地说，MindMed目前正致力于将一种由迷幻药伊菠加因(ibogaine)激发的药物转变为一种治疗阿片类药物成瘾的药物。
Mesoblast的主要候选药物在美国FDA投票后取得了重大的监管里程碑
在美国食品和药物管理局肿瘤药物咨询委员会对remestemcel-L投赞成票后，澳大利亚生物技术中盘Mesoblast (ASX: MSB)的股价今天达到六年多来的最高点。 FDA以9比1的投票结果支持remestemcel-L对患有类固醇难治性急性移植物抗宿主病(SR-AGVHD)的儿童的疗效。 这对该公司来说是一种温暖的安慰，本周该公司的价值下跌了三分之一，因为有消息称，FDA希望“讨论与remestemcel-L的特征和关键质量属性有关的问题”。 推动Ryoncil商业化 名为Ryoncil的remestemcel-L是Mesoblast的主要候选药物，该公司今年肯定在为此忙得不可开交。 今年5月，该公司透露，它正在利用新的资本，使计划于今年晚些时候在美国进行的商业启动成为可能。 1.38亿澳元的资金还用于对已发展为急性呼吸窘迫综合征的冠状病毒重症患者使用remestemcel-L进行临床试验。 然而，今天的新闻仅仅是关于它在患有移植物抗宿主病的儿童中的应用。 Mesoblast的首席医疗官Fred Grossman博士对投资者说:“激素难治性急性移植物抗宿主病是一个非常需要的领域，特别是对于12岁以下的易感儿童，他们还没有得到批准的治疗。” “我们对今天的结果感到非常鼓舞，并致力于与FDA密切合作，因为他们完成了对我们提交的关于Ryoncil对这种危及生命的异体骨髓移植并发症的审批。” 杜克大学医学中心(Duke University Medical Center)的儿科移植医生Joanne Kurtzberg对 remestemcel-L的潜力非常看好。 “这种毁灭性的疾病预后极差，而且FDA还没有批准对12岁以下儿童的治疗方案。我指导的临床研究已经证明了这种疗法的潜力，可以满足一个重大的未满足的医疗需求，”她说。 接下来的步骤要求FDA在九月底根据处方药使用者收费法案批准该药物。 今年5月，该公司在全球进行了1.38亿澳元的大规模融资，目前拥有1.88亿澳元现金。
Prescient Therapeutics与 Peter MacCallum Cancer Centre合作，共同推进CAR-T癌症治疗
在透露了与墨尔本世界著名的Peter MacCallum Cancer Centre(Peter Mac)的合作后，Prescient Therapeutics (ASX: PTX)离研发独特的CAR-T癌症技术更近了一步。 预计此次合作将利用先见之明的专有CAR-T癌症疗法，并扩大其投资组合。 据Prescient Therapeutics介绍，该公司是ASX上市公司中唯一拥有CAR-T技术的股票。CAR-T技术是一种细胞疗法，可以对癌症患者的免疫细胞进行重新编程，以识别并摧毁癌症。 Peter Mac的Phil Darcy教授将领导这项研究，并有Prescient拥有该项目产生的任何知识产权。 Darcy教授表示，CAR-T疗法在某些血液恶性肿瘤中显示出“强大的治疗活性”。 然而，它对实体癌症的影响却没有那么大。 Darcy教授补充说:“我们正在探索的有预见性的方法可能会重新编程肿瘤微环境，从而显著增强CAR-T细胞的抗肿瘤活性。” 细胞治疗增强项目 与Peter Mac的合作增加了Prescient目前细胞治疗增强(CTE)项目的管道。 另一个CTE项目正在和Carina Biotech一起进行，这个项目和Peter Mac的研究都旨在产生技术来补充现有的CAR-T方法。 该公司补充说，CTE研究的目的是开发功效和提高效率，以吸引该领域的第三方，这些第三方可能在获得许可后将该技术纳入他们自己的项目。 “我们正在为许多癌症患者争分夺利，所以加入Peter Mac这个领域的世界领先专家将极大地加强我们的集体努力，以推进这些新疗法，并将其带给那些可能受益的患者，”具有先见之明的首席执行官Steven Yatomi-Clarke说。 他补充说:“Prescient是ASX唯一一家开发CAR-T项目的上市公司，这是补充我们在CTE项目的重要战略举措。” 癌症治疗PTX-100 在今天关于Peter Mac研究合作的新闻之前，本周早些时候Prescient表明，其对PTX-100药物的研究已经取得进展。 在成功完成第二批1000 mg/m2的试验后，PTX-100的1b期正在进行到2000 mg/m2的下一个剂量水平。 在第二项研究中，三名患者都是晚期胰腺癌、外周T细胞淋巴瘤和血管免疫母细胞T细胞淋巴瘤的重度预处理患者。 Prescient的PTX-100是一种Ras通路抑制剂，设计用于最终导致癌细胞死亡。 这项1b期一揽子研究旨在确定PTX-100作为单一药剂在Ras和RhoA突变流行的几种癌症中的安全性、剂量方案和治疗方案。 对接受500mg/m2治疗的第一批患者的分析显示，两名患者的病情稳定，部分缓解。
Regeneus与Kyocera签署协议，授权Progenza膝骨关节炎药物进入日本市场
临床阶段再生医学公司Regeneus (ASX: RGS)与Kyocera Corporation签署了一项授权和合作协议，在日本市场开发其用于治疗膝关节骨性关节炎的领先干细胞平台技术Progenza，并将其商业化。 根据协议条款，Kyocera将为这种间充质干细胞和分泌基药物在日本的生产、开发和商业化提供资金。 该公司将赞助一项用于治疗膝关节骨性关节炎(Progenza OA)的临床研究，并为该药物的批准提交所有监管文件，以及报销与日本国民健康保险。 作为回报，Regeneus将从Kyocera获得2700万澳元，包括1300万澳元的预付款和1400万澳元的监管和开发里程碑付款。 这些资金将为Regeneus提供一条“现金通道”，帮助其进行产品的商业推出。 此外，Regeneus将根据未来的报销价格，获得未来在日本销售的所有产品的“单位数到高位数的版税”。 拒绝的权利 合作协议包括技术转让和面向日本市场的Progenza的联合研究，Kyocera保留在国内外其他产品的优先购买权。 作为回应，Regeneus将保留与日本境内外各方就膝关节骨关节炎以外的适应症进行许可谈判的权利。 第一阶段研究 Regeneus已经完成了一项关于Progenza OA的一期研究，该研究表明，在膝关节内注射一次是安全的、可耐受的，并且对骨关节炎患者的膝关节疼痛有显著、快速和持续的缓解。 同样的病人在注射后表现出疾病缓解的阳性迹象，但关节没有恶化。 产品支持 Regeneus首席执行官Leo Lee表示，与Kyocera的协议是对Progenza平台技术的认可。 他说:“鉴于骨关节炎仅在日本就可能影响2560万人，这为(我们的主要药物)在一个重要的市场上提供了一个清晰的商业化途径。” Lee补充称:“我们期待与Kyocera合作，让Progenza进入商业化过程。” 在这份授权和合作协议之前，两家公司于今年3月签署了一份协议，允许Kyocera在7月底之前独家谈判Progenza治疗膝骨关节炎的药物。 未满足病人的需要 Progenza被开发用于治疗侵入性手术前膝骨关节炎患者未满足的需求，因为它可以治疗疼痛并减轻疾病。 骨关节炎与膝关节、手和臀部等关节周围组织的“磨损和撕裂”有关，其特征是疼痛和炎症。 到2026年，骨关节炎的全球市场预计将增长到49亿澳元，目前日本市场的价值约为4.89亿澳元。 据估计，日本潜在的骨关节炎患者人数为2,560万，其中125万人目前正在接受某种形式的治疗。 Lee表示，日本在再生医学方面拥有有利的监管环境，而且Progenza有可能快速获得批准，因为一旦安全性和有效性得到确认，该产品就可以在特定条件下获准销售。
Emerald Clinics与Canopy Growth的英国子公司Spectrum Biomedical签署了大麻RWE合同
真实世界证据公司Emerald Clinics (ASX: EMD)已经引进了一个重要的新客户——Spectrum Biomedical UK (SBUK)。SBUK是世界上最大的大麻公司Canopy Growth在英国的子公司。 Emerald与Canopy Growth的澳大利亚子公司Spectrum Therapeutics已经建立了合作关系，该协议是对这一关系的补充。2019年11月，双方宣布了一项协议，根据该协议，Emerald将收集澳大利亚使用Spectrum Therapeutics产品的500名患者的临床结果数据。 SBUK关系还利用了Emerald在澳大利亚和美国部署的数据平台和远程患者监测能力，用于临床监测应用和最近宣布的Openly人口健康监测。 Openly是一款数字化工具，旨在让组织通过其客户团队(无论是旅行者、公司员工还是返校学生)的移动设备，迅速推出一款简单易用的自我监控工具。 公开获取关键生命体征、症状和其他风险信息，以便在感染早期识别。该工具试图捕获和存储RWE和真实世界数据(RWD)，以改进各种药物的临床分析。 在医疗保健决策中增加相关性的现实证据 RWD和RWE是2016年美国医疗改革的结果，是21世纪治疗法案（21st Century Cures Act）的一部分，它们在医疗决策中扮演着越来越重要的角色。 首先，美国食品和药物管理局(FDA)使用RWD和RWE来监测上市后的安全性和不良事件，并做出监管决定。 此外，整个医疗保健社区正在使用各种数据源来支持覆盖率决策、开发用于临床实践的指导方针和决策支持工具。 此外，医疗产品开发商正在使用RWD和RWE来支持临床试验设计，包括大型简单试验、实用临床试验和观察性研究，以产生创新的新治疗方法。 医疗专业人士表示，使用电脑、移动设备、可穿戴设备和其他生物传感器来收集健康数据的速度正在迅速加快，这为更好的临床试验设计和更先进的研究打开了大门，这些研究利用了更大的数据量。 改善临床试验 Spectrum Biomedical UK成立于2018年，为临床需求未得到满足的英国患者提供基于大麻的医药产品。它是Canopy Growth公司的生物制药部门，是一家在超过12个国家开展业务的多元化的大麻、大麻和大麻设备公司。 根据协议条款，Emerald将提供“RWE资产”，专注于SBUK生产的基于大麻的药物的安全性和临床结果。 Emerald将负责收集具体数据点，包括未识别的患者信息、伴随药物的使用、处方用药和诊断，以及一系列患者报告的结果测量。 Emerald说，整理后的数据将被提供给SBUK，以指导和加强其治疗发展项目。 “我们荣幸接受这个机会,与Spectrum Biomedical UK和Canopy growth 生物医学团队意识到潜在的资产真实的证据,这将有助于进步药用大麻的商业化和监管验收产品,“Emerald首席执行官Michael Winlo博士说。 “Emerald收集的证据和数据质量和深度都非常好，因此与特许生产商、监管机构、处方者以及重要的最终患者相关。” 他补充称:“我们预计将与企业合作伙伴达成更多交易，以实现我们的IPO目标，并在全球扩展我们独特的RWE模式。” 按照商业条款，Emerald将获得15万英镑(合27万澳元)的前期设计和开发费用，此外还将向每位患者收取300英镑(合542澳元)的费用。 双方同意在最初的合同中将费用上限定为40万英镑(合72.3万澳元)，Emerald将在两年内履行合同。 Emerald表示，作为与SBUK合同的一部分，该公司将在如何向患者提供临床护理方面保持独立性，允许在英国建立一家诊所或与现有服务机构建立合作伙伴关系。 根据禁酒合作伙伴发布的行业分析，到2024年，英国医用大麻市场将达到10亿英镑(18亿澳元)，超过34万名患者将使用基于大麻的药物。 “Cannabinoid-based药物继续是一个重要的选择的病人已经用尽了传统疗法,通过仔细监测,保持真实数据的一个重要来源探索小说的干预措施范围的临床适应症,包括疼痛、失眠和创伤后应激障碍,“Emerald主任Alistair Vickery博士说。
Atomo Diagnostics获得TGA批准，可向澳大利亚市场提供冠状病毒抗体检测试剂盒
医疗器械公司Atomo Diagnostics (ASX: AT1)的AtomoRapid (IgG/IgM)抗体检测试剂盒已获得治疗药品管理局的批准，该试剂盒用于疑似冠状病毒患者。 该测试能够确定病人是否产生了对该病毒的抗体，并能在15分钟内通过一滴血得到结果。 TGA的批准意味着该试剂盒将与Atomo HIV自我检测筛选试剂盒一起被添加到Atomo现有的澳大利亚治疗药物注册清单中。 然后将向澳大利亚实验室、医疗从业人员和居住和老年护理设施中的保健专业人员提供。 AtomoRapid与法国公司NG Biotech合作生产，NG制造测试条，Atomo制造设备并成为上市制造商。 TGA批准的检测试剂盒与NG目前在法国销售给消费者的试剂盒相同。 当地市场供应 Atomo联合创始人兼董事总经理John Kelly表示，TGA的批准将为当地市场提供一种高质量、可靠的快速抗体测试。 他说:“我们已经销售了澳大利亚唯一批准的艾滋病毒自检试剂盒，我们知道，我们的解决方案简化了在医疗现场的快速血液检测。” “让我们感到兴奋的是，我们的测试现在可以用于我们的国内(澳大利亚)市场，以协助抗击冠状病毒。” Kelly表示，该公司将考虑提交AtomoRapid接受墨尔本大学彼得•多尔蒂感染与免疫研究所(Peter Doherty Institute for Infection and Immunity)的评估。 维多利亚卫生部已委托该研究所协助新冠病毒快速检测的市场后验证工作，以告知其最佳用途。 独立研究 巴黎比塞特医院（Hopital Bicêtre）的一项独立研究利用Atomo的冠状病毒检测及其Pascal快速诊断检测平台，使用101名冠状病毒住院患者的血清检测IgM(早期感染反应)和IgG(持续感染反应)抗体。 试验发现，在出现症状15天后，敏感性和特异性分别为97.0%和100%。 另一项使用Atomo的Galileo平台进行的进一步研究检测了从确诊IgM和IgG阳性或阴性的患者中收集的78份阳性和22份阴性样本，发现症状出现15天后敏感性和特异性分别为96.8%和100%。 Kelly先生说，在Atomo的Pascal和Galileo装置上的研究结果表明，物质等效的结果都证明了100%的特异性。 商业机会 在获得TGA批准之前，Atomo就AtomoRapid在澳大利亚的商业分销渠道进行了初步讨论。 Kelly表示，该公司现在将涉足其认为冠状病毒抗体检测可以发挥重要作用的各个领域，包括公共卫生服务提供者、企业职业健康与安全以及老年人护理。 他说:“我们看到了我们的测试在许多渠道上的强大潜力，我们相信TGA的批准将加速这些机会。” “法国研究产生的性能数据和Atomo在该领域被证明的易用性，使我们的测试非常适合部署在一个大国，如澳大利亚的各种医疗点设置。” 他说，在澳大利亚的任何商业关系都将增加Atomo目前与Access Bio(覆盖美国和韩国市场)和NG Biotech(法国)离岸合作伙伴签订的冠状病毒测试收入增长供应协议。 根据现有合同，目前的大部分生产都是承诺的，初步分配给澳大利亚市场的10万单位，将根据需求扩大规模。
ASX生物科技股因疫情而受益
在市场不确定的时候，投资者通常会避开投机性投资，但在澳大利亚证交所上市的药物、诊断和设备类股的情况并非如此。 自然地，那些与抗击或检测病毒(不管是假的还是假的)有关的生物技术公司的估值飙升。 投资者的兴趣并不局限于“新冠集群”，该行业的融资获得了全面支持。 诊断测试市场 在评估方面，一个值得注意的赢家是Genetic Signatures (ASX: GSS)，该公司销售针对细菌和病毒状况的分子诊断测试，包括超级细菌、性传播疾病和诺如病毒(在冠状病毒登上邮轮之前，诺如病毒是邮轮上的头号瘟疫)。 这种试剂盒以Easyscreen品牌出售，可以在大量情况下进行快速、准确的检测。这些测试获取目标生物的遗传信息，并改变基因序列以减少变量的数量。 而且，是的，该公司也是一个新冠的故事。在疫情爆发之前，该公司的Easyscreen测试无法区分SARS-cov-2(导致新冠病毒的病毒)和严重急性呼吸系统综合症(SARS)，但该公司已经设计了一种变体来做到这一点。 该公司管理层报告，6月当季营收飙升278%，至470万澳元，并称对新冠检测的需求是增长的一个推动力。 经纪公司Bell Potter指出，2018年全球分子诊断市场价值超过60亿美元(84亿澳元)，预计到2026年将增长到100亿澳元。 该行业也一直是并购的温床，比如最近Thermo Fisher以115亿美元收购荷兰诊断集团Qiagen，以及Danaher Corp在2018年以40亿美元收购美国诊断集团Cepheid。 Bell Potter表示:“我们预计，该领域的并购活动将继续进行。随着基因签名进一步向关键的美国和欧洲市场扩张，以及产品套件的增长，该公司在战略上处于有利地位，将吸引投资者的兴趣。” 干细胞治疗 虽然Genetic Signatures是增加收入的一个例子，但干细胞开发商Mesoblast (ASX: MSB)正处于公司激动人心的公告阶段，涉及几个后期临床试验，并期望美国批准其治疗移植物抗宿主病(移植患者常见的疾病)的方案。 自然，大多数投资者关注的是冠状病毒试验，其中包括使用现成疗法remestemcel-L(品牌为Ryoncil)治疗重症护理患者。 大多数冠状病毒感染者死于急性呼吸窘迫综合征(ARDS)，这是一种由免疫系统对病毒的反应引起的炎症状态。 Mesoblast的目标是在美国30家医院登记300名患者——考虑到疾病的中心正在从一个地区转移到另一个地区，这是一个不断移动的目标。 尽管如此，第一批患者在5月份接受了药物治疗，在至少30%的患者已经接受了30天治疗后，需要进行中期分析。 换句话说，投资者很快就会知道该公司是否正处于重大治疗突破的风口上。 如果这还不够令人兴奋，Mesoblast预计将公布两项III期研究的结果:一项有566名患者参与的慢性心力衰竭研究和一项有404名患者参与的由椎间盘退变引起的慢性腰痛研究。 在干细胞领域，Cynata Therapeutics (ASX: CYP)正计划开展自己的冠状病毒临床试验，不仅与ARDS有关，还与败血症和细胞因子释放综合征(新冠死亡的所有原因)有关。 该公司受到临床前建模的鼓舞，并已获得监管部门批准进行试验。 Cynata原本计划在新南威尔士州招募24名重症患者，但或许它应该重新关注默里河以南的地区。 Cynata的首席执行官Ross Macdonald在维多利亚时期的疫情复苏前说:“很明显，澳大利亚的预防措施有效地将这一曲线拉平了，我们很快就用光了可用的病人。” 解决冠状病毒死亡原因是一回事，但如果除了年龄和心脏病、糖尿病等共病等临床因素外，还能更准确地预测感染这些疾病的风险，那又如何呢? 这样，像维多利亚这样被封锁地区的居民就可以抛弃他们的口罩，摆脱孤立。 另一个潜在的治疗 与此同时，肾脏疾病公司Dimerix (ASX: DXB)的股价上周飙升，原因是一种名为局灶节段性肾小球硬化(FSGS)的罕见疾病的临床结果呈阳性。 但是候选药物DMX-200也被选为治疗ARDS的全球试验的评估药物，ARDS和FSGS的共同因素是纤维化。 这项由世界卫生组织(WHO)支持的试验，简称REMAP-CAP，目标是在200多个网站招募7000名患者。 DMX-200是众多正在研究的潜在疗法之一，但对Dimerix来说，美妙之处在于，试验费用由资助REMAP-CAP的政府支付。 住院风险新冠基因分析测试 分子诊断机构Genetic Technologies (ASX: GTG) 改变了策略，申请了一项基于遗传学的新冠病毒发展风险评估的临时专利。 根据来自1500名新冠病毒患者的第三方基因组数据，该公司打算开发一种原型模型，以识别一旦感染该疾病最有可能需要住院治疗的患者。 如果疫苗制成，Genetic Technologies可以帮助优先确定谁先接种。… Continue reading ASX生物科技股因疫情而受益
FDA批准Kazia Therapeutics的paxalisib药物罕见儿科疾病指定
Kazia Therapeutics (ASX: KZA)因其主导药物paxalisib治疗弥漫性内源性桥脑胶质瘤(DIPG)被FDA授予罕见儿科疾病指定奖(RPDD)。 RPDD地位意味着Kazia现在有资格获得一个所谓的“罕见的儿科疾病优先评审券”(减压阀)——可专卖的的加速6个月的审查与FDA新药应用程序——如果paxalisib批准治疗DIPG,一种罕见的和高度攻击性儿童脑癌。 Kazia在最近几周发表了几篇关于paxalisib治疗最常见和最具侵袭性的原发性脑癌胶质母细胞瘤的正面报道。 与此同时，2018年10月，在孟菲斯的圣犹大儿童研究医院开始了使用该药物治疗DIPG的第一阶段试验，并于2019年公布了令人满意的顶级安全数据。 该研究现已完成招募，初步疗效数据预计将于今年晚些时候公布，为今后paxalisib的开发提供指导。 商业化paxalisib 除了胶质母细胞瘤和DIPG之外，paxalisib对不同类型脑癌的研究也在进行中。 Kazia预计在今年剩余时间内获得其他试验的初步疗效数据。 在6月给美国癌症研究协会(AACR)的报告中，Kazia透露了正在进行的paxalisib治疗胶质母细胞瘤的2期研究的中期分析。该公司表示，其研究确定了接受帕罗昔立b治疗的患者的中位总生存期为17.7个月，而历史对照组接受替莫唑胺治疗的患者的中位总生存期为12.7个月，后者是现有的治疗标准。 Kazia表示，该公司在胶质母细胞瘤研究方面收到了“近几个月非常积极的数据”，该药物“正按计划”启动注册的第三期研究，目前还在进行资金讨论。 Kazia的首席执行官James Garner博士表示，Kazia希望“在未来几年内”进入这个市场。 根据GlobalData发布的一份报告，尽管目前的发展趋势是解决未被满足的需求，但分析师估计，胶质母细胞瘤的市场规模将超过每年15亿美元，而这些需求在很大程度上“受到临床开发困难的阻碍”。 RPDD程序 2012年，FDA将RPDD项目纳入其运作，通过向私营制药公司提供激励措施，进一步开发治疗严重和危及生命的罕见儿科疾病的药物。 典型的是，患有RPDD的药物被批准用于治疗影响年幼儿童的疾病，在美国，这些疾病的年发病率低于20万，而且严重或危及生命。 Kazia称，在这种罕见的儿科疾病获得上市许可时，PRV代表了“最重要的”激励因素，并引用了过去PRV以“数千万至数亿美元”的价格出售的案例。 PRV有效地将FDA对任何药物未来上市申请的审查期从12个月缩短到6个月，Kazia乐观地认为，它有可能将PRV转移到一家推出10亿美元药物的大公司。 “对于诊断为DIPG的患者，目前没有FDA批准的药物治疗，诊断后的平均生存期约为9.5个月，”Garner博士说。 FDA批准RPDD认可了我们迄今为止的努力和成就，这使我们能够将paxalisib作为DIPG的潜在疗法向前推进。我们继续受到该领域合作者的奉献精神的鼓舞，并致力于了解paxalisib是否能够帮助这个具有巨大挑战的儿科疾病。” 此外，不久之后，paxalisib可能会得到其他应用。 Garner博士说:“尽管我们对paxalisib的主要研究对象仍是胶质母细胞瘤，但我们也一直在投入越来越多的精力开发用于治疗儿童脑癌的药物。”