医用大麻公司Impression Healthcare (ASX: IHL)宣布，将在本月底停止销售其口服设备，将资源集中在大麻素的销售和开发活动上。 此举正值该公司Incannex品牌大麻素产品继续获得市场份额的印象透露,预计6月季度的收入要比前面的“更高”去年同期由于“显著增加”的销售这些产品,尽管口腔设备的销售额下滑,部分原因是由于冠状病毒导致的接触运动季节停止。 此前同期的现金销售额为34万澳元(2019年6月)。 Impression首席执行官Joel Latham表示，此举将使公司专注于为股东创造价值的业务。 他说:“药用大麻领域的机会是巨大的，[Impression]已经在这个领域组建了一个世界级的团队，有四个临床资产正在进行评估。” 此外，Impression表示，预计其行业分类代码将会改变，并提出了一个新名称，以反映其对大麻素的关注。 在今天的新闻之前，该公司在2月份宣布扩大了大麻素油的销售计划，该计划与临床试验项目同时进行。 护齿套的销量下降 Impression认为，冠状病毒的限制是口腔设备销量下降的一个主要因素，尤其是其运动护齿套的销量，由于运动季节的取消，其销量“严重下降”。 该公司表示，“预计中期内不会出现运动季的正常延续，也不会出现护齿套销售的复苏，这证明继续向口腔设备业务部门投入资金是合理的”。 重要的是，Impression认为这一决定将使其节省在口服药上的开支，并将管理时间和资源集中在大麻素的销售和开发上，它认为这是其主要的商业价值驱动因素。 Latham表示:“在当前环境下，继续使用口腔设备将消耗至关重要的管理时间，并从Incannex手中抢走资金，这是我们不希望股东看到的结果。” 分类代码和建议的名称更改 所有澳交所上市实体都是根据全球行业分类标准(GICS)进行分类的，GICS是由标准普尔和摩根士丹利资本国际(Morgan Stanley Capital International)联合开发的行业分类。 Impression表示，其GICS代码预计将从医疗设备和服务改为制药、生物技术和生命科学。GICS代码设计是全球投资界发现其投资领域的重要标准。 此外，投资界往往更喜欢“纯游戏”公司。 为了反映这一变化，该公司正考虑将公司名称改为药用大麻品牌Incannex Healthcare Limited。 该公司计划保留与澳大利亚证券交易所代码“IHL”相同的代码。 大麻素的焦点 该公司于2018年底开始了医用大麻开发项目，并迅速扩大了大麻素油和大麻二酚吸入器的范围，目前正通过其分销合作伙伴和主要股东Cannvalate在特殊获取计划下销售。 Impression还有四个大麻素临床试验项目，包括创伤性脑损伤、阻塞性睡眠呼吸暂停、颞下颌关节功能障碍和脓毒症相关的急性呼吸窘迫综合征(SAARDS)。 FDA正在为他们的一些产品申请注册，如果获得注册，IHL将被列入令人垂涎的药用大麻公司集团。 本周早些时候，该公司宣布开始进行动物研究，评估其CBD和羟基氯喹联合药物IHL-675A对SAARDS的疗效。SAARDS被认为是与冠状病毒感染相关的主要死亡原因。
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Impression Healthcare开始CBD药物试验以对抗冠状病毒死亡的主要原因
Impression Healthcare (ASX: IHL)已经开始了首个临床试验，以评估其基于大麻二酚(CBD)的药物IHL- 675A对败血症相关的急性呼吸窘迫综合征(SAARDS)的有效性，SAARDS是冠状病毒感染的主要死亡原因。 这项首次试验是一项动物研究，涉及使用该药治疗诱导败血症的啮齿动物，也称为败血症休克或败血症。 IHL-675A是一种由CBD和羟基氯喹组成的复方药物，是一种历史上用于治疗疟疾的药物。今年4月，这家医用大麻开发商首次向市场推出了这种药物，并宣布它已向澳大利亚专利局申请了一项针对SAARDS的临时专利IHL-675A。 死亡的主要原因 败血症是指免疫系统对感染反应过度，产生过量的细胞因子，这些细胞因子是吸引免疫细胞的信号分子。 “这些细胞分泌出更多的细胞因子，而这种“细胞因子风暴”会吸收更多的免疫细胞，引发连锁反应，最终损害宿主组织和器官，”Impression说。 当肺部被这种超炎症反应破坏时，就会发生SAARDS。这种疾病的特征是肺部广泛的炎症，也被称为肺炎或湿肺，它会抑制患者的血液供氧能力。 Impression认为，SAARDS被认为是与冠状病毒感染相关的主要死亡原因。 SAARDS也被认为是与其他肺部、尿道、胃和皮肤感染相关的主要死亡原因。 动物研究 假设IHL-675A可以限制由“细胞因子风暴”反馈回路引起的感染进展为脓毒症的过度炎症。 Impression将其最新的试验描述为“双管并下”，从最初的17-arm剂量递增研究开始，评估诱导脓毒症动物模型中IHL-675A的单个成分的剂量反应。 试验的第二阶段将利用第一阶段的经验，通过研究CBD和羟基氯喹的特定组合，来研究该药物的“最佳炎症抑制反应”。 特别是，本研究将通过分析在本研究的两个阶段中收集的所有啮齿动物的血液中细胞因子的水平，来研究感染性休克中炎症机制的IHL-675A。 第一阶段的研究结果预计将在4到6周内公布。 如果能在动物研究中成功证明这一概念，该公司已被告知，IHL-675A可能是美国食品和药物管理局冠状病毒大流行导致的紧急使用授权(EUA)批准渠道的良好候选。 Impression在5月份的市场更新中表示:“此后，该公司打算在全球范围内实施EUA和特殊准入计划的同时进行人体试验。” 目前对SAARDS的治疗 Impression说，SAARDS的治疗需求已经有“几十年”没有得到满足。 目前最好的治疗方法是使用氧气呼吸机来治疗急性呼吸窘迫综合征的症状，但这并不能治疗根本原因(败血症)。 “目前没有针对SAARDS的注册药物治疗;然而，全球医学界仍在继续研究各种药物治疗，以寻求应对冠状病毒的新标准，”该公司表示。
Immutep公布了两项正在进行的研究的中期结果，获得了360万澳元的研发补助金
生物技术公司Immutep (ASX: IMM)公布了两项正在进行的临床研究的结果，就在几天前，该公司披露从法国政府获得了210万欧元(360万澳元)的研究和开发税收激励，这是根据其Crédit d’Impôt Recherche计划(CIR)支付的。 这笔资金被指定用于开发该公司的先导药物eftilagimod alpha和IMP761的临床前开发，主要在巴黎西南部Châtenay-Malabry的Immutep实验室进行。 与此同时，Immutep在其临时数据报告中表示，来自INSIGHT-004第一阶段临床试验的初步数据评估了eftilagimod与avelumab(一种人类anti-PD-L1抗体)的结合，结果显示该药耐受性良好，没有剂量限制毒性。 这项研究是在12名实体癌症患者身上进行的，是由法兰克福临床癌症研究IKF研究所(Institute of Clinical Cancer Research IKF)发起的名为Insight的更广泛的“四臂”研究的一部分。 整个项目是与全球制药巨头Merck公司和Pfizer公司合作进行的，Insight-004现已完全招募，并将成为首个批准上市的anti-PD-L1药物和efti的联合试验。 根据这项研究，33%的患者对联合治疗有部分反应，另有3名患者仍在评估中，但没有肿瘤进展的临床迹象。 Immutep还报告了多个令人鼓舞的病例，其中包括1例食管胃交界处癌、1例结肠腺癌、1例鳞状细胞癌和1例胸膜间皮瘤。 进一步的中期结果 在另一批中期结果中，Immutep报告说，其正在进行的第2阶段TAC-002研究的新数据表明，在对109例二线头颈部鳞癌（HNSCC）或非小细胞肺癌（NSCLC）患者评估eftilagimodα和Merch的Keytruda药物联合治疗时，“改善疗效”。 根据Immutep，试验招募继续“进展良好”，109名患者中的77名在澳大利亚、欧洲、英国和美国的12个临床点登记。 该研究的试验研究者说，结果表明，一线NSCLC患者的无进展生存期超过9个月是一个“有希望的新治疗选择”，显著长于pembrolizumab单药治疗的5-6个月。 Immutep首席科学官Frederic Triebel博士说:“随着病人继续接受efti和Keytruda联合治疗，从NSCLC和HNSCC的研究中获得越来越有希望的数据。” 值得注意的是，一位HNSCC患者甚至获得了完全的应答，使该手臂的总应答率提高了39%。这是一个早期迹象，表明efti联合pembrolizumab可能使对pembrolizumab单药治疗有反应的HNSCC患者的比例增加一倍以上，通常为18%或更低，”他说。 Immutep股价在早盘交易中小幅上涨8%，至0.20澳元。
Mayne Pharma和Mithra计划将新一代混合口服避孕药商业化
专业制药公司Mayne Pharma Group (ASX: MYX)和女性健康药物递送公司Mithra Pharmaceuticals SA联手在澳大利亚将新一代混合口服避孕药商业化。 两家公司签署了一份独家长期许可证和供应协议，以开发E4/DRSP，配方中含有15毫克的estetrol和3毫克的drospirenone。 Estetrol是一种自然产生的雌激素，在怀孕期间由人类胎儿肝脏产生。 该产品今年将提交给治疗药品管理局(TGA)，由于它是一个新的化学实体，预计将获得5年的数据排他性。 该产品将于2021年末在全澳大利亚推出，Mayne保留在新西兰注册和推出该产品的权利。 第三笔交易 E4/DRSP Australian是Mayne和Mithra近年来完成的第三笔交易。 这两家公司此前曾合作于2018年推出非专利的NuvaRing阴道内激素避孕器，并于上月准备向美国食品和药物管理局(FDA)提交E4/DRSP上市申请。 Mayne首席执行官Scott Richards对继续合作表示欢迎。 他表示:“我们期待在未来18个月与Mithra紧密合作，将(我们的)关键产品线商业化，同时探索进一步深化我们在女性健康治疗领域关系的机会。” 避孕药市场 根据医疗数据分析公司IQVIA的数据，澳大利亚的避孕用品市场价值1.3亿澳元。 其中，短效复合(雌激素和黄体酮)激素口服避孕药占7000万澳元，年销量约1400万。 E4/DRSP被认为是一种独特的作用模式，在4400名妇女身上进行的两项三期临床研究中，结果令人鼓舞。 这些研究在有效性和安全性方面均取得了积极的结果，并显示出良好的出血轮廓、循环控制和耐受性。
Mesoblast看到了强劲的收入增长，保持繁忙的临床项目并即将推出的Ryoncil
在一份关注过去9个月的中期业绩更新中，双重上市的细胞药物公司Mesoblast (ASX: MSB)报告称，该公司实现了“强劲的财务状况”，并在其先导药物remestemcel-L方面取得了进展。这种药物正在开发，用于治疗严重的细胞因子释放综合征。 Mesoblast表示，其收入增长了113%，达到3150万美元。该公司称，战略合作伙伴的里程碑式收入增长了127%，这是业绩显著改善背后的主要警告。 此外，Mesoblast在过去9个月里将税后亏损减少了34%，至4,530万美元。 该公司报告称，截至2020年第一季度末，其手头有超过6000万美元的现金，最近几个月成功筹集了9000万美元的资金。 预计新资本将用于在美国上市的先导药物Ryoncil，治疗移植物抗宿主病(GvHD)，扩大生产规模并继续其临床项目。 随着财务状况的改善，Mesoblast表示，目前正集中精力研发其主要药物remestemcel-L，其药物在今年剩余时间以Ryoncil的名字更为人熟知。 “我们的生物制剂许可证申请营销批准Ryoncil用于类固醇难治性急性移植物抗宿主病的孩子被FDA目前优先审查,我们希望能够让这种危及生命的产品提供给患者炎症条件在2020年期间,Mesoblast首席执行官Silviu Itescu博士说。 FDA设定了“处方药使用费法案(PDUFA)”的行动日期为2020年9月30日，如果获得批准，Mesoblast将立即在美国发布Ryoncil。 在治疗冠状病毒患者的过程中，潜在的Ryoncil的使用也可能进一步促进手术的进展。 目前，该药正在美国进行3期随机对照试验，试验数据显示，在冠状病毒感染患者中，有中度至重度急性呼吸窘迫综合征(ARDS)的患者使用的是remestemcel-L。 Mesoblast报道，当其药物被给予12名体恤使用的患者时，75%的呼吸机依赖患者在10天内即可脱离呼吸机出院。 在过去的9个月里，Mesoblast基于SR-aGVHD中remestemcel-L的安全性和有效性数据，提交了一份使用remestemcel-L治疗冠状病毒引起的ARDS的试验性新药(IND)申请，并获得FDA批准。 该公司表示，目前，一项针对美国30个地区的300名冠状病毒急性呼吸窘迫综合征(ARDS)患者的3期随机对照试验正在进行中，“计划中的中期分析可能会导致试验因有效性或无效而提前终止”。 里程碑目标 在展望未来12个月的目标方面，Mesoblast表示，尽管冠状病毒病对全球经济的各个领域都造成了影响，但它打算在2020年底之前在美国推出Ryoncil。 其他里程碑目标包括完成Ryoncil治疗ARDS和Revascor治疗晚期和晚期心力衰竭的3期试验。 此外，另一项针对退变性椎间盘疾病引起的慢性下腰痛的MPC-06-ID的3期临床试验正在进行中。 Mesoblast表示，所有患者的最终研究访问已经完成，所有数据的持续质量审查也正在相关研究地点完成，“数据读出计划在2020年中期”，该公司表示。 本周早些时候,Mesoblast告诉市场,临床结果的同种异体间充质干细胞(MSC)医学在儿童和成人在三个同行评议的文章和社论发表在生物学的可能问题的血液和骨髓移植,美国移植学会的官方出版物和细胞疗法。 在早盘交易中，Mesoblast股价上涨近4%，至3.98澳元。
Prescient Therapeutics获得了开发“嵌合免疫受体平台”OmniCAR的两个关键许可证
生物技术公司Prescient Therapeutics (ASX: PTX)今天上午从停牌中恢复，公布了两项重要的许可，这两项许可与该公司的通用免疫受体技术平台有关，该平台目前处于临床前开发阶段。 在一份面向市场的声明中，Prescient宣布已获得美国宾夕法尼亚大学(University of Pennsylvania)的全球独家授权，研发用于开发创新细胞疗法的创新通用免疫受体平台。 作为补充，该公司还获得了英国牛津大学的非独家许可，使用新型的SpyTag/SpyCatcher分子绑定系统，这是与宾夕法尼亚大学技术的互补。 Prescient表示，该公司计划结合Penn的免疫受体技术和牛津大学的分子结合系统，建立一个名为OmniCAR的“嵌合通用细胞治疗平台”，用于开发下一代细胞治疗产品，包括下一代CAR-T。 协议条款规定，许可金将包括一笔未披露的预付款，以及与产品开发和监管审批过程中关键步骤的完成相关的行业标准里程碑，以及未来商业销售的特许权使用费。 Prescient强调，其最新的许可协议是非稀释性的，目前没有实质性的财务影响，并将在公司目前的预算范围内进行。 “这是Prescient取得的革命性成就，使该公司能够迅速推进肿瘤学创新细胞治疗产品的开发，”该公司首席执行官Steven Yatomi-Clarke表示。 他补充说，如果OmniCAR项目改进了现有的治疗实体肿瘤和液体肿瘤的技术，那么Prescient将带来“重大的医疗和商业利益”。 “与宾夕法尼亚大学和牛津大学的许可协议与Prescient开发个性化细胞治疗药物的目标完美契合，并补充了我们的靶向治疗管道。”我们已经在利用我们的靶向治疗技术在其他细胞治疗方面的应用。”Yatomi-Clarke先生说。 新一代癌症疗法 癌症治疗正逐渐发生变化——从传统的治疗转向对病人自身细胞进行基因改造，以识别并杀死那些原本隐藏在病人免疫系统之外的癌细胞。 然而，最新一轮的细胞治疗方法面临着相当大的挑战，包括制造、安全和适应性，这限制了它们的广泛应用。 更具体地说，临床医生不能控制传统细胞治疗产品注入病人后，从而产生重大的安全问题，如果毒性观察。 许多传统的细胞疗法只能针对单一的癌症抗原，当癌症进一步变异或癌症表达不同的抗原时，就会限制它们的有效性，这在实体肿瘤中尤其重要。 据Prescient报道，这一变化趋势预示着癌症治疗领域的“范式转变”，宾夕法尼亚大学在过去十年的多项突破性发现之后，被认为是该领域的先驱和全球领导者。 该公司的OmniCAR计划旨在提高当前一代CAR疗法的安全性和有效性，并将使Prescient的下一代细胞疗法的内部开发成为可能。 宾夕法尼亚大学副教授Daniel J Powell Jr说:“细胞疗法的创新已经被证明是医学史上一个真正的转折点，但它并非没有挑战。” 他补充说:“我们相信这种通用的免疫受体平台技术有潜力克服目前在细胞治疗产品开发中面临的许多挑战。” OmniCAR的未来 据Prescient称，OmniCAR平台旨在克服目前细胞疗法的几个缺点。 OmniCAR的新方法正在寻求创造“模块化嵌合免疫受体细胞”，使抗原识别与下游信号分离。该方法还采用了SpyTag/SpyCatcher共价结合系统，Prescient将其描述为一种“分子魔术贴”，可以结合到其目标。 此外,OmniCAR旨在提供控制和灵活性是当前单元格的治疗像CAR-T Prescient声称平台被开发为临床医生提供控制体内细胞疗法的表达式,通过允许他们调整向上或向下和细胞疗法的活动。 这也使临床医生能够通过停止使用粘合剂，或换句话说，一个内置的“关闭开关”，来完全关闭细胞治疗活动。 OmniCAR也可以发展成为与包括T细胞、NK细胞、巨噬细胞和干细胞在内的替代细胞治疗方法相兼容。 ”作为行业试图降低的成本和时间对病人提供细胞疗法产品,OmniCAR的灵活性和控制将越来越有价值的工具,通过寻求消除多个生产运行每个病人的需要,及其潜在的兼容现成的细胞疗法产品,”该公司表示。 在早盘交易中，Prescient的股价上涨31%，至0.059澳元。
Nyrada宣布脑损伤研究取得进展
Nyrada (ASX: NYR)在其治疗脑损伤的药物开发项目中取得了里程碑式的进展，揭示出其领先的候选化合物可以在未受伤的完整动物大脑中穿过血脑屏障。 这生物技术的脑损伤项目旨在开发一种神经保护药物，以减少脑外伤和中风后的继发性脑损伤，从而提高患者的预后和生存率。 该项目旨在通过减少脑细胞中导致细胞死亡的钙离子的积累来防止这种继发性损伤。 阻塞钙离子积聚 在更早的一项针对中风模型的临床前概念验证功效研究中，Nyrada的化合物NYX-104被发现与接受安慰剂治疗的动物相比，可以显著减少试验对象的脑损伤。 该公司随后开发了一种更强效的化合物，它被称为NYX-242，该化合物显示出一种能以三倍于其效价的速度阻止细胞中钙离子积聚的能力。 Nyrada还利用先导化合物NYX-1010扩大了自己的竞争优势和商业机会。此前，该公司发现了新一代化合物，它们具有不同的分子靶点，但在阻断钙离子方面具有“相当大的效力”。 血脑屏障穿透 Nyrada的另一项临床前药代动力学研究的最新结果表明，在单次静脉注射后30分钟内，就可以在健康动物的大脑中检测到NYX-242和NYX-1010的治疗浓度。 该公司称这是一个“重大发现”，因为它表明这两种药物都能轻易穿过完整的血脑屏障，这是血液成分和形成脑组织的细胞之间的一个保护性屏障。 根据Nyrada的研究，大部分药物不能通过这一屏障到达脑组织中预期的目标，而那些可以很容易地抽出来的药物，也不能积累足够的数量以达到有效的效果。 Nyrada科学顾问委员会主席Gary Housley教授说:“这些最新的研究结果表明，我们有两种有效的化合物，能够以预期的治疗水平或更好的水平轻易地越过血脑屏障。” Nyrada的首席执行官James Bonnar补充说:“有两种有效的候选药物作用于截然不同的目标，以限制有毒的钙离子在脑细胞中的积聚，这是一个巨大的成就。” 下一个步骤 Housley教授说，Nyrada的下一步工作是通过静脉和鼻内给药进行类似的研究，这是在临床环境中“首选”的方法。 预计这些数据将在“未来几周”公布。 Bonnar先生说，最新的数据对公司来说是“令人兴奋的进步”，因为它提供了“坚实的科学基础和极大地降低了脑损伤计划的风险”。 “Nyrada在脑损伤药物研发领域处于领先地位，”他补充说。 据该公司称，诸如机动车事故、跌倒和运动伤害以及中风等事故造成的头部创伤是导致住院和长期康复服务需求的主要原因。
Exopharm研发新型Plexaris产品，将抗癌药物导入靶细胞
临床阶段再生药物公司Exopharm (ASX: EX1)公布的测试结果表明，该公司的Plexaris产品通过“LEAP技术”由工程外泌体组成，能够有效地将治疗药物导入目标细胞。 Plexaris作为第一阶段臂丛卵状伤口愈合PLEXOVAL试验的一部分已经在人体上进行测试，尽管它在治疗癌症方面的多方面应用也在研究中。 今年2月，Exopharm从Eurofins的BioMAP测试项目中获得了友好的结果，表明其外泌体平台的作用机制是安全的，与其他4500种药物相比具有“不同的和独特的活性”。 在今天公布的测试结果的同时，Exopharm公司还宣布启动其工程外泌体(EEV)开发和合作项目，旨在利用外泌体的能力，在各种治疗应用中将药物运送到特定的细胞。 根据最近的一项体外研究，载有抗癌药物阿霉素的Plexaris“杀死的癌细胞比同等剂量的药物本身杀死的癌细胞要多得多”，Exopharm公司宣称，研究结果表明，其血小板衍生的方法具有广泛的潜力，可用于其抗癌药物Plexaris。 改进现有药物 目前，阿霉素被广泛应用于乳腺癌、膀胱癌、淋巴瘤和急性淋巴细胞白血病的化疗中。 该药物于1974年在美国首次获准用于医疗，至今仍在世界卫生组织(WHO)的基本药物清单上，被誉为“卫生系统所需的最安全和最有效的药物”。 阿霉素在全世界的年销售额超过10亿美元，在发展中国家的批发成本目前约为每50毫克4-33美元。 然而，接受阿霉素治疗的患者经常报告严重的副作用，包括骨髓抑制、心脏毒性、脱发、恶心和呕吐，这迫使FDA等监管机构限制剂量水平，试图限制患者的不良反应。 Exopharm希望它的Plexodox产品既能提高阿霉素抗癌细胞的疗效，又能减少不必要的副作用，从而增加患者的治疗窗口，并有可能改善临床结果。 “癌症肿瘤有时被称为永不愈合的内伤。血小板被吸引到伤口部位，因此我们有充分的理由相信，臂丛多可优先向肿瘤输送阿霉素，”Exopharm创新部门负责人Andrew Coley博士表示。 影响Exopharm方法疗效并最终决定丛状肌是否有效的一个关键因素是药物的配方。 阿霉素通常以“脂质体配方”的形式出售，这是一种药物制备方法，在微观的“类脂”颗粒中含有活性药物。在这种改变的形式下，身体更容易吸收药物，并允许更多的药物到达身体的目标区域，如肿瘤。 脂质体配方还延长了该药在使用后的循环半衰期，并降低了其心脏毒性。 脂质体药物递送纳米颗粒是合成的，这意味着它们可以被免疫系统靶向，引发不利的免疫反应、免疫毒性和脂质体清除。 “癌症患者通常已经通过输注血小板来抵消化疗的副作用，所以我们知道异基因血小板不仅安全，而且具有治疗作用。”Plexodox将两种疗法合而为一，”Exopharm公司的首席商务官Chris Baldwin博士说。 他补充说:“我们的方法是，与其治疗病人的副作用，不如使用血小板电动汽车在癌细胞内部获得阿霉素。” Exopharm公司公布的测试结果还处于早期阶段，体外结果还有待于在动物模型上得到证实，而该公司证实，在丛状多用途x被提议用于人体试验之前，还需要进行额外的测试，作为开发计划的一部分。 Exopharm的股价在早盘交易中上涨超过30%，达到0.29澳元。
Invex Therapeutics公司筹集了2600万澳元，计划进行第三阶段临床试验
两天以来发布其第二阶段临床试验结果和“明确证据”宣布其Exeatide药物是有效降低颅内压特发性颅内高血压(IIH)病人,Invex Therapeutics (ASX: IXC)跟进今天早上宣布成功的2620万澳元融资的形式配股。 周三，Invex宣布其临床试验在主要终点和一些关键的次要终点显示了“明确的疗效统计和临床证据”，这表明患者在12周后立即降低了颅内压，并获得了强有力的、持续的临床益处。 此外，试验还显示，在2.5小时、24小时和12周的时间点，Exeatide“在统计学上显著”降低了颅内压，Invex将其描述为“快速和持续”。 在次要终点包括头痛和视力方面，Exeatide也显示出和蔼的结果。 测量的头痛频率突出了统计上显著的，有益的减少每月头痛天数的Exenatide治疗的患者。 在视力方面，试验证明，服用Exenatide的患者“在统计学上有显著改善”。 该公司表示:“我们相信，这些二期数据有力地支持将Presendin (Invex的专利Exenatide配方)在2021年上半年转入三期临床试验。” 根据Invex董事长Jason Loveridge博士的说法，在设计和执行Invex的单期3期注册研究时，试验的数据是“无价的”，并“增加了我们的信心，即Presendin将被证明是一个有价值的治疗方案，对患有IIH的患者，目前没有批准或有效的药物。” 融资发展 凭借强劲的业绩和即将进行的三期试验，Invex迅速向机构投资者、专业人士、经验丰富的澳大利亚和海外投资者进行了配售，筹集了2,620万澳元。 Invex以每股1.30澳元的发行价发行了2,015万股已缴足股本的新普通股，较市场平均价格约有4%的折让，较公司5月18日停牌前的收盘价有13%的折让。 此次配股计划分两批进行:第一批将以每股1.30澳元的价格发行1,250万股，筹资1,625万澳元;第二批将以每股1.30澳元的价格再发行765万股，筹资995万澳元。 然而，Tranche 2的完成取决于Invex的特别股东大会(EGM)的批准，预计2020年6月29日或前后举行。 该公司从现有投资者那里获得了总计1050万澳元的基石投资承诺，其中500万美元来自Tattarang，即前Minderoo Group。 Loveridge博士解释说，Invex公司将利用筹集到的资金进行第三期临床试验，并资助第二个临床项目，很可能是IIH-WOP，这是第二个孤儿适应症。 他说:“这笔资金为该公司提供了一个清晰的轨迹，使其能够在市场上没有任何批准治疗的重要孤儿疾病中获得III期临床结果。” 在配售完成后，Invex表示，现金注入将使该公司财务状况良好，约3,660万澳元现金将满足其临床和其他目标。 Invex股价在早盘交易中上涨超过16%，达到1.74澳元。
Antisense Therapeutics报告了杜氏肌营养不良症药物在第2阶段试验中的“强大的初步疗效”
生物制药公司Antisense Therapeutics (ASX: ANP)宣布其针对杜氏肌营养不良症(DMD)的免疫调节疗法ATL1102达到了要求的安全标准，并在其二期临床试验中取得了“强烈的初始疗效”。 试验结果也得到了一些科学家、研究人员和其他了解试验参数和终点的医学专业人士的口头支持。 在第2期试验中，9名非卧床的DMD患者每周皮下注射1次，持续24周。 总的来说，该研究表明，使用ATL1102可以“在不同的运动功能和强度的测量上取得一致的改善或稳定”。 这一消息意味着，ATL1102可能会进入“关键”阶段的2b试验，可能在年底前启动并运行。 此外，该公司还表示，最终试验结果也证实了该药物对评估其活性和疗效的次要试验终点的积极影响，包括测量对血液中免疫细胞数量的影响和测量参与者的功能能力。 此外，Antisense研究报告称，对患者上肢肌肉的核磁共振评估显示，该药在稳定前臂肌肉中的脂肪比例方面具有明显的有益作用。 Antisense的数据显示，前臂肌肉中的脂肪比例稳定，功能肌肉质量增加/维持，这对于治疗炎症的药物来说，既“突出”又“出乎意料”。 研究员博士Valeria Ricotti从英国伦敦大学学院儿童健康研究所Great Ormond Street Institute of Child Health University College London解释说,根据核磁共振数据,观察到稳定的脂肪百分比分数ATL1102治疗“不会预期的自然病程DMD即使在皮质类固醇治疗”。 她说:“此外，脂肪比例的稳定与观察到的剩余肌肉面积的维持/增加相结合，提示ATL1102的效果可以保持可收缩的肌肉质量。” “该研究达到了其主要终点，显示ATL1102是安全的和良好的耐受性，没有严重的不良事件的报告，也没有参与者退出研究。因为很少有治疗方案针对不再能行走的杜氏男孩,能使孩子们参加临床试验我感到很欣慰,我十分期待研究的结果,”首席研究员Ian Woodcock博士说ATL1102第二阶段模式试验。 治疗杜氏肌营养不良症 DMD是一种严重类型的肌肉萎缩症，开始于儿童早期，并逐渐恶化，通过持续削弱肌肉组织。根据对这种罕见的遗传性疾病的科学研究，几乎完全的肌肉损失通常首先发生在大腿和骨盆，然后是手臂。 目前，全球约有30万人患有这种疾病，但没有已知的治愈方法或有效的治疗方法。尽管缺乏长期的治疗方法，但患者经常被要求使用皮质类固醇激素来帮助缓解短期的外部症状。 ataluren等现有药物已获准在欧盟有限使用，而被称为“反义寡核”的golodirsen去年已获准在美国使用。 下一个试验阶段 在DMD试验取得令人满意的结果后，Antisense表示，它现在打算将ATL1102提交给2b阶段的试验。 该公司表示，已经与三家欧洲监管机构举行了科学咨询会议，每一家机构都确认普遍接受拟议的试验疗效终点、安全监测计划、12个月的给药时间以及更高剂量的使用。 就目前情况来看，这家生物制药公司已经向欧洲药物管理局提交了一份科学建议，其评估结果将在“年中”公布。一旦收到回应并进行评估，Antisense表示，它将在欧洲和英国准备并提交一份完整的临床试验申请。 该公司还在积极准备提交美国和欧盟ATL1102孤儿药指定申请。 在对ATL1102抗炎作用的观察结果的鼓舞下，反义公司宣布，它还将研究其他潜在的疾病，包括那些用皮质类固醇不能充分控制的疾病，如其他肌营养不良和神经系统疾病。 Antisense Therapeutics的首席执行官Mark Diamond说:“我们的重点是继续规划，并有条不紊地、有效地推动我们的DMD项目通过欧洲的IIb阶段。” “随着我们从监管程序中获得关于下一个试验参数的进一步确定性，这可能会导致早期市场批准，我们将评估资金和试验管理方案，并在2b阶段开始前与感兴趣的潜在合作伙伴进行讨论。”这将使该公司能够考虑最有利的方式，自行或与合作伙伴一起进行这一关键试验，”Diamond表示。