新兴药物开发公司Neurotech International (ASX: NTI)报告了其主要候选药物NTI-164用于治疗自闭症谱系障碍(ASD)儿童的首次人体临床试验的进一步积极结果。 在I/II期试验中，有11名可评估的儿童，结果显示，在52周时，“在大量临床验证的评估中，有显著的益处”。 NTI-164是由该公司在全球范围内独家授权用于神经学应用的专利药物配方，由几种大麻素组合衍生而来，具有低水平的精神活性成分四氢大麻酚。 这项试验在墨尔本 Monash Children’s Hospital 进行，最初计划为期28天，但在初步结果令人满意后，试验被延长到52周，然后又延长了6个月。 从2021年5月开始，该试验招募了14名年龄在8至17岁之间的ASD 2级或3级患者。 相对于试验开始时的基线，对患者的病情严重程度、社会反应能力和适应行为进行了测量。 支持早期成果 支持20周的结果，表明“优秀”的安全性和有效性，54周的结果显示30%的改善，从基线的“中度疾病”重新分类到“边缘”或“轻度疾病”。 10名患者(90%)的评分为“改善很多”或“改善非常多”。 结果还显示没有严重的不良事件，血液分析或肝功能测试也没有变化。 该试验的首席研究员 Michael Fahey 教授说，研究结果继续显示出疾病严重程度、社交和适应行为的“全球改善”。这些好处与缺乏严重不良事件和“干净”的病理结果相结合。 他说:“我们当然期待这一令人兴奋的ASD开发机会的下一阶段。” 计划进行更大规模的研究 神经科技公司执行董事Thomas Duthy博士表示，该公司希望该结果能在大型II/III期试验中得到复制。这项双盲、安慰剂对照临床研究也将在莫纳什儿童医院进行，预计将于2023年12月当季开始。 该公司还希望向美国食品和药物管理局(FDA)提交一份研究性新药申请，为扩大试验以支持最终的市场应用铺平道路。 自闭症谱系障碍 大约每44个美国儿童中就有一个患有ASD，目前市场价值18.5亿美元（27.6亿澳元）。 然而，目前的治疗方法存在一系列副作用，包括恶心、焦虑和胃痛。 NTI-164的其他试验 虽然ASD是Neurotech最先进的项目，但该公司最近还招募了15名计划患者中的第一批人，对两种难以治疗的疾病PANDAS和PANS进行NTI-164测试。 PANDAS是与链球菌感染相关的儿童自身免疫性神经精神疾病和PANS(儿童急性发作神经精神综合征)的一个子集。 该公司注意到同行Neuren (ASX: NEU)的成功，本周在FDA批准其治疗Rett综合征的治疗后，其市场估值飙升，Rett综合征是一种罕见的遗传性神经疾病，主要影响女孩。
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Prescient Therapeutics 的 PTX-100 在临床 T 细胞淋巴瘤试验中再获佳绩
临床阶段肿瘤学公司 Prescient Therapeutics (ASX: PTX) 宣布了针对复发和耐药 T 细胞淋巴瘤 (TCL) 的 PTX-100 1b 期扩展队列的连续且积极的结果。 该研究由墨尔本 Epworth 医院的著名血液学家 H Miles Prince 教授领导，已证明具有良好的临床活性和出色的安全性。 自 2022 年 11 月的最后一次更新以来，在外周T细胞淋巴瘤 (PTCL) 患者中观察到两个新的完全反应。 此外，10 名可评估患者中有 7 名的反应持续时间超过护理标准，已报告的安全状况仍然“非常好”。 研究成果 PTX-100 已用于 13 名 TCL 患者，其中 8 名患有 PTCL，5 名患皮肤 T 细胞淋巴瘤 (CTCL)。 在 2,000mg/m2 的最高剂量下，PTX-100 继续表现出“出色的安全性”，严重不良事件极少。 一些患者出现了 3 级不良事件，包括中性粒细胞减少、血小板减少和贫血，这可能与 PTX-100 有关。 然而，这些不良事件已经解决并且被认为是可控的。… Continue reading Prescient Therapeutics 的 PTX-100 在临床 T 细胞淋巴瘤试验中再获佳绩
Incannex 与权威专家合作推出澳大利亚首家迷幻药诊所业务
Incannex Healthcare (ASX: IHL) 是一家临床阶段的迷幻剂和大麻素药物开发公司，该公司已宣布计划将其迷幻剂辅助心理治疗业务商业化，第一家诊所将于 2023 年在墨尔本开业。 该公司预计这种新兴治疗形式将拥有数十亿澳元的市场，并将在澳大利亚和国际范围内扩张。 Incannex 的长期董事 Peter Widdows 表示，早在治疗用品管理局 (TGA) 允许裸盖菇素和摇头丸用于治疗抑郁症和创伤后应激障碍之前，该公司一直在制定其迷幻药诊所的计划，并将领导新的子公司。 最初，Incannex 打算仅使用氯胺酮辅助心理治疗，但由于 TGA 的公告，其计划得到了扩展。 Incannex 董事总经理兼首席执行官补充说，迷幻药诊所业务是公司“一段时间以来”一直努力争取的机会，也是公司发展历程中的“关键点”。 与专家合作 作为其计划的一部分，Incannex 已与澳大利亚顶尖的临床致幻剂专家合作，包括 Paul Liknaitzky 博士、Suresh Sundram 教授和 Sean O’Carroll，他们都将加入一家子公司的董事会并在合资企业中担任关键角色。 据 Incannex 称，Liknaitzky 博士在澳大利亚建立临床迷幻药领域方面发挥了重要作用。 他的工作重点是创新迷幻疗法的创造和研究成果的应用。 Sundram 教授是一位颇有成就的心理咨询师，在迷幻剂辅助心理治疗方面拥有丰富的经验。 同时，O’Carroll 先生是一位综合心理治疗师和学者，擅长体验式、关系式和超个人心理治疗。 他为多个临床研究团队创建并提供了关于迷幻剂辅助心理治疗的培训。 Widdows 先生自 2018 年以来一直担任 Incannex 董事，并将领导该子公司。 Widdows 先生拥有丰富的商业经验，曾担任 HJ Heinz Inc 在亚洲和大洋洲大部分地区的首席执行官。 2023 年墨尔本诊所开业，随后进行国际扩张… Continue reading Incannex 与权威专家合作推出澳大利亚首家迷幻药诊所业务
Incannex 的心理治疗研究给出 “显着” 成效
Incannex Healthcare (ASX: IHL) 从停牌中走出来，有消息称其治疗广泛性焦虑症 (GAD) 的心理治疗计划在正在进行的二期临床试验中取得了令人鼓舞的结果。 这家大麻素和迷幻药物公司的专有项目正在开发中，以使用裸盖菇素来提高 GAD 心理治疗的有效性。 对完成治疗方案的前 29 名参与者的中期数据的审查表明，整个研究极有可能（大于 85%）显示裸盖菇素治疗组比安慰剂治疗组具有“统计学上显着的益处”。 独立的数据安全监测委员会 (DSMB) 也进行了审查，该委员会迄今未发现任何安全问题，并建议不对原始研究设计或样本量进行调整。 Incannex 首席执行官兼董事总经理 Joel Latham 表示，这些中期结果令公司感到鼓舞，因为其 “PsiGAD” 裸盖菇素辅助心理治疗方案有可能改变焦虑症患者的生活。 “尽管在试验结束之前结果必须私密，但机密评测使我们有信心开始任命 Catalent 制造我们自己的裸盖菇素药物产品，我们关键试验的进展计划并开始起草我们的 FDA IND （食品和药物管理局研究新药）申请 PsiGAD 治疗计划，”他说。 Latham 先生指出，莫纳什大学的临床致幻剂实验室已经监督了 14 名心理治疗师的培训，以进行第二阶段试验，证明该治疗可扩展到世界各地的许多治疗师和患者。 迄今为止，已有超过 45 名参与者参加了该研究，其中 29 名参与者完成了治疗方案和治疗后的主要结果评估。 Incannex 预计将在 2023 年第四季度完成对总共 72 名参与者的治疗。 目前对 GAD 的治疗不足 GAD 的特征是过度焦虑和担忧的时间超过至少六个月，是一种每年影响全球数百万人的常见疾病。 症状包括持续和过度担忧的感觉、紧张、烦躁、难以集中注意力，以及一系列躯体表现。 根据 Incannex… Continue reading Incannex 的心理治疗研究给出 “显着” 成效
Neuren Pharmaceuticals 获得 FDA 批准世界首款治疗雷特综合征的药物
总部位于墨尔本的 Neuren Pharmaceuticals (ASX: NEU) 宣布其北美合作伙伴 Acadia Pharmaceuticals (NASDAQ: ACAD) 已获得美国食品和药物管理局 (FDA) 批准，Neuren 的主要候选药物 Daybue (trofinetide) 用于治疗患雷特综合征的成人和儿童。 该药物是世界上第一个也是唯一一个获批的雷特综合征治疗药物，预计将于 4 月底以口服溶液的形式投放美国市场。 Trofinetide 的作用是减少大脑中的炎症，阻止某些类型的细胞变得过度活跃，并增加天然存在的 IGF-1 蛋白的数量。 在研究中，服用曲非奈肽的参与者在几个关键领域都有改善，包括社交沟通、小肌肉运动技能和呼吸。 重要里程碑 Acadia 首席执行官 Steve Davis 表示，此次批准是雷特综合征社区的一个重要里程碑。 他说：“作为 FDA 批准的第一种治疗雷特综合征的药物，Daybue 有可能为患者及其家人的生活带来有意义的改变，因为他们缺乏治疗各种使人衰弱的症状的选择。” “我们感谢所有为使今天成为现实做出贡献的雷特综合征患者、护理人员和临床研究人员，我们期待尽快将 Daybue 带给患者。” 朝着正确的方向迈进 Neuren 首席执行官 Jon Pilcher 表示，FDA 的批准是朝着正确方向迈出的一步。 “许多人在实现这一历史性成果的漫长旅程中表现出了极大的决心……雷特综合症社区表现出了最大的决心，我为他们感到高兴，”他说。 “这是一个转型里程碑，它使我们能够充分利用未来的机会，因为我们正在努力改变其他四种神经发育障碍。” Neuren 正在对第二个候选药物 NNZ-2591 进行第二阶段试验，用于治疗 Phelan-McDermid、Angelman、Pitt Hopkins 和 Prader-Willi… Continue reading Neuren Pharmaceuticals 获得 FDA 批准世界首款治疗雷特综合征的药物
Prescient Therapeutics 获得 FDA 治疗 T 细胞淋巴瘤的 PTX-100 孤儿药物地位
临床阶段肿瘤学公司 Prescient Therapeutics (ASX: PTX) 的主要候选药物 PTX-100 已获得美国食品和药物管理局 (FDA) 的孤儿药资格认定，用于治疗 T 细胞淋巴瘤 (TCL)，包括皮肤 TCL (CTCL) )。 TCL 是一组在白细胞（淋巴细胞）生长失控时发生的淋巴瘤。 总的来说，TCL 代表了患者需求未得到满足或未得到满足的领域，尤其是在患有复发或难治性疾病的人群中。 Prescient于2022年分别获得外周TCL（PTCL）孤儿药资格认定，随后CTCL也申请获得孤儿药资格认定。 FDA 现在授予了比 Prescient 要求更广泛的名称，其中包括所有 TCL。 孤儿药状态 FDA 的孤儿药物指定计划为旨在安全有效地治疗、诊断或预防罕见疾病（定义为影响美国不到 200,000 人的疾病）的药物提供孤儿地位。 该计划为激励药物开发提供了好处，包括从获得监管批准起七年的市场独占权保证； 处方药用户费用法案 (PDUFA) 费用的豁免，该费用在 2022 年价值超过 310 万美元。 Prescient 董事总经理 Steven Yatomi-Clarke 对指定 PTX-100 用于治疗所有 TLC 表示欢迎。 “我们很高兴被 FDA 授予孤儿药称号，我们很高兴收到比我们要求更广泛的称号，”他说。 “现在，这确定了 PTX-100 在临床需求未得到满足或未得到满足的更广泛疾病中七年的市场独占性。” First-in-class… Continue reading Prescient Therapeutics 获得 FDA 治疗 T 细胞淋巴瘤的 PTX-100 孤儿药物地位
Chimeric Therapeutics 在脑癌临床试验中的最终队列，推进 CHM 2101 候选人
临床阶段细胞治疗公司 Chimeric Therapeutics (ASX: CHM) 已开始在 1 期临床试验的最终患者队列中使用候选药物 CHM 1101，该试验旨在治疗最具侵袭性和最常见的脑癌胶质母细胞瘤。 该公司还将其 CHM 2101候选药物推进到 1a 期临床试验。 Chimeric 专注于发现、开发和商业化治疗癌症患者的细胞疗法。 其有前途的候选药物之一是 CHM 1101，也称为 CLTX CAR-T，是一种新型嵌合抗原受体技术 (CAR-T) 疗法，正在开发以靶向实体瘤。 Chimeric 将 CHM 1101 描述为具有治疗复发性或进展性胶质母细胞瘤潜力的一流疗法。 该疗法使用氯毒素 (CLTX)，这是一种从蝎子毒素中提取的肽。 CLTX 构成了 CAR-T 的肿瘤靶向成分。 CHM 1101 的临床前试验证明了对胶质母细胞瘤的“有效”抗肿瘤活性，而正常细胞不受影响。 临床试验 1 月下旬，Chimeric 透露，在用 CHM 1101 治疗复发性或进展性胶质母细胞瘤的第一阶段试验的第三剂量队列中，所有患者都成功地通过了 28 天的安全随访期，没有报告剂量限制毒性。 这一积极的结果现在使该公司能够进入第四个也是最后一个剂量队列，该队列将通过肿瘤内 (ICT) 和脑室内 (ICV) 给药的双重途径接受增加剂量的 CHM 1101 细胞治疗。… Continue reading Chimeric Therapeutics 在脑癌临床试验中的最终队列，推进 CHM 2101 候选人
Imugene 锁定 PD1-Vaxx 免疫疗法专利，进展抗癌病毒
免疫肿瘤学公司 Imugene (ASX: IMU) 的 PD1-Vaxx 肺癌免疫疗法在美国获得了专利，同时其新型抗癌病毒的临床试验也取得了进展。 Imugene 正在开发旨在激活癌症患者的免疫系统以对抗其肿瘤细胞的疗法。 通过基本上利用患者自身的免疫系统，恶性肿瘤有可能被根除。 Imugene 正在研究其作为单一疗法（单一疗法）的疗法，以及与其他药物的联合疗法。 该公司的产品组合包括多种免疫疗法 B 细胞候选疫苗、溶瘤病毒疗法（VAXINIA 或 CF33）和新兴技术，包括用于靶向实体瘤的 CAR-T。 PD1-Vaxx 本月早些时候，Imugene 透露它已获得 PD1-Vaxx 的专利，这是一种用于治疗非小细胞肺癌的 B 细胞激活免疫疗法。 它基本上通过防止癌细胞使用程序性死亡 1 (PD-1) 来保持不被免疫系统检测到来起作用。 PD-1 是一种在 T 细胞上发现的蛋白质，T 细胞是一种免疫细胞。 不幸的是，当 PD-1 与另一种蛋白质 PD-L1 结合时，它可以阻止 T 细胞杀死其他细胞，包括癌细胞。 Imugene 的 PD1-Vaxx 正在临床开发中，最近的专利保护公司的知识产权至 2038 年。 Imugene 董事总经理兼首席执行官 Leslie Chong 表示，继续在其产品组合中“锁定”其知识产权对公司至关重要。 “由于美国是世界上最大的医疗保健市场，这是一项特别重要的专利，可以在我们继续开发的过程中保护我们的 PD1-Vaxx 技术，”Chong… Continue reading Imugene 锁定 PD1-Vaxx 免疫疗法专利，进展抗癌病毒
Radiopharm Theranostics 以 400 万美元收购 Pharma15
核医学开发商 Radiopharm Theranostics (ASX: RAD) 收购了一家美国私营企业，该公司正在寻求克服患者对当前常见前列腺癌治疗的广泛耐药性。 Radiopharm 将支付 400 万美元（590 万澳元）的现金和股票，收购总部位于纽约的 Pharma15 Corporation，该公司由放射性药物科学家 David Ulmert 教授和前投资银行家 Suzanne Dance 创立。 Pharma15 的计划旨在克服患者对针对前列腺特异性膜抗原 (PSMA) 的疗法的抵抗力。 “通过这项协议，我们正在研究潜在的下一代前列腺癌放射性药物，以超越 PSMA 并继续为患有这种疾病的患者进行创新，”Radiopharm 首席执行官 Riccardo Canevari 说。 虽然收购的资产处于临床前阶段，但他表示，该公司希望在其他竞争对手之前将它们纳入其管道中。 杰出的癌症治疗开发专家 根据这笔交易，Ulmert 教授和核科学专家 Ken Herrmann 教授加入了 Radiopharm 的科学顾问委员会。 Herrmann 博士拥有 University of Zurich 的工商管理硕士学位，并且是德国 University of Duisburg-Essen 的教授和核医学主席。 Radiopharm 执行主席 Paul Hopper 表示，这些人与他们的 Pharma15… Continue reading Radiopharm Theranostics 以 400 万美元收购 Pharma15
Incannex Healthcare 锁定自己的裸盖菇素药物供应，用于临床试验和潜在商业化
Incannex Healthcare (ASX: IHL) 通过聘请 Catalent 来配制和制造用于临床试验的药物，从而在开发裸盖菇素药物产品方面达到了另一个里程碑。 Incannex 还表示，在澳大利亚监管机构治疗商品管理局 (TGA) 从今年 7 月 1 日开始将裸盖菇素用于授权精神病医生开处方后，该供应也将用于潜在的更广泛的商业化。 根据协议，Catalent 将根据现行良好生产规范 (cGMP) 法规开发和制造药用级裸盖菇素药物。 作为流程的一部分，Catalent 将开发配方，并生成监管备案所需的质量和稳定性数据。 Catalent 将设计制造过程，以便在需要时可以扩展到商业规模水平。 一旦生产出来，Incannex 将首先在其正在进行的专有裸盖菇素辅助心理治疗药物开发计划中使用该药物。 Incannex 董事总经理兼首席执行官 Joel Latham 表示，与 Catalent 达成的协议将为该公司提供自己的药物级裸盖菇素来源，用于其临床试验和“许多商业机会”。 Latham 先生补充说，商业机会处于“调查的后期阶段”，将在董事会评估和批准后“在未来几周内”宣布。 裸盖菇素辅助心理治疗临床试验 Incannex 已经启动了一项正在进行的裸盖菇素辅助心理治疗临床试验计划，用于治疗广泛性焦虑症（PsiGAD）。 对第二阶段 PsiGAD 试验的中期数据的审查使 Incannex 有信心继续聘请 Catalent 来配制和制造该药物。 在该试验实现了 29 名患者完成主要终点评估的中期里程碑之后，该审查于今年 1 月开始。 PsiGAD 试验是与莫纳什大学临床迷幻实验室负责人 Paul Liknaitzky 博士合作开发的。 Liknaitzky… Continue reading Incannex Healthcare 锁定自己的裸盖菇素药物供应，用于临床试验和潜在商业化